In Giappone il primo trapianto di retina al mondo con cellule staminali iPS

La scorsa settimana, una donna giapponese affetta da maculopatia degenerativa senile, è stata la prima persona al mondo a ricevere un trapianto di retina ‘fabbricata’ in laboratorio, a partire da un pezzetto della sua pelle. La procedura, condotta presso l’Institute for Biomedical Research and Innovation di Kobe e durata due ore, è stata condotta da un team di tre oculisti, guidati da Yasuo Kurimoto del Kobe City Medical Center General Hospital. Alla donna è stato impiantato uno strato di cellule dell’epitelio pigmentato retinico, spesso da 1,3 a 3 millimetri e sviluppato in laboratorio da Masayo Takahashi.
 
Prelevare un pezzetto di cute, isolarne le cellule e trasformarle in cellule della retina non è fantascienza. La tecnica è quella della iPS (induced pluripotent stem cells), messa a punto nel 2006 dal giapponese Shinya Yamanaka, attuale direttore del Center for iPS Cell Research and Applications presso l’Università di Kyoto,n che, per il suo lavoro visionario e pionieristico di Shinya Yamanaka, è stato insignito nel 2012 dal premio Nobel.
 
Le cellule iPS vengono prodotte inserendo alcuni geni nel DNA di cellule adulte che, riprogrammandole, le fanno regredire allo stadio embrionale. Da questo punto di partenza, le cellule possono essere quindi trasformate in qualunque altro tipo cellulare.
 
Le iPS sono al centro di esperimenti nei laboratori di tutto il mondo, ma le autorità regolatorie di tutti i Paesi, sono molto prudenti e non hanno mai autorizzato finora il loro impiego nell’uomo. La ricerca intorno alle iPS infatti non è tutta rose e fiori; il convitato di pietra resta in primo luogo il rischio di una crescita tumorale, da parte di cellule ancora allo stato pluripotente, dall’altra il rischio di una reazione autoimmune. Preoccupazioni sufficienti per non dare il via libera ancora a trial nell’uomo. Ma il Giappone ha deciso di bruciare tutti sul tempo.
 
Nel luglio dello scorso anno, le autorità regolatorie del Paese del Sol Levante hanno dato l’Ok allo studio pilota di Masayo Takahashi, una oculista del RIKEN Center for Developmental Biology (CDB) di Kobe. I ricercatori hanno prelevato un pezzetto di cute da una paziente settantenne con una grave alterazione del visus causata da degenerazione maculare senile. Successivamente, le cellule cutanee sono state trasformate in iPS e riprogrammate a diventare tessuto retinico. Dopo la dimostrazione che le cellule fossero geneticamente stabili e sicure, il team giapponese ha ricevuto l’Ok per il trapianto, avvenuto lo scorso 12 settembre.
 
Le attese non sono certo quelle di un recupero del visus, ma di bloccare il processo degenerativo in atto nella retina della paziente. Molto alte le attese anche circa la comparsa di eventuali effetti indesiderati. Un insuccesso potrebbe rallentare questo filone di ricerca per anni, mentre il successo gli darebbe un’improvvisa accelerata in avanti e rappresenterebbe un segnale forte per EMA e FDA. Anche per questo il mondo della scienza sta con il fiato sospeso.
 
La posta in gioco è ovviamente molto alta, per la comunità scientifica internazionale oltre che per i pazienti. Ma ancor più forse per l’orgoglio ferito del centro di ricerca RIKEN, portato prima agli allori e all’attenzione di tutto il mondo dal lavoro sulle cellule STAP (stimulus triggered acquisition of pluriotency) pubblicato su Nature all’inizio dell’anno; poi, coperto di onta e ammantato di tragedia per il ritiro lo scorso luglio dello studio della giovane Haruko Obokata, risultato non riproducibile e dunque mendace e, lo scorso 5 agosto, dal suicidio di Yoshiki Sasai,al quale erano state addossate gravi responsabilità per una non attenta supervisione del progetto.
Un’occasione di riscatto, dunque. Ma ad altissimo rischio.
 
(Basato sui seguenti articoli pubblicati su nature.com: Japan stem-cell trial strirs envy (18 settembre) e Japanese woman is first recipient of next-generation stem cells (12 settembre))

Maria Rita Montebelli