Malattia di Crohn: trapianto di cellule staminali aiuta nei casi refrattari

(Reuters Health) – Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe sarebbe utile nei pazienti con malattia di Crohn refrattaria. Anche se entro cinque anni si verificherebbero frequentemente ricadute, infatti, dopo il trapianto i pazienti riprenderebbero a rispondere ai farmaci. È quanto dimostra uno studio pubblicato sul Journal of Crohn's and Colitis e condotto da ricercatori spagnoli dell'Hospital Clinic de Barcelona che sottolineano, però, il significativo rischio di eventi avversi associato a questa terapia, che dovrebbe essere condotta solo in Centri specializzati.

Lo studio
Per lo studio, 29 pazienti con malattia di Crohn refrattaria, di età media 28,8 anni, si sono sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe tra il 2007 e il 2015. I pazienti sono stati quindi tenuti sotto controllo fino a cinque anni dopo, con un follow-up medio di 12 mesi. La risposta clinica alla terapia era valutata come una riduzione di 100 o più punti del Crohn's Disease Activity Index (CDAI), mentre le remissione si aveva quanto il punteggio CDAI era inferiore a 150. Per valutare l'attività della malattia, i ricercatori hanno considerato anche i risultati della colonscopia e/o della risonanza magnetica a determinati intervalli, o più spesso se si sospettava una ricaduta.


 


Dai dati raccolti è emerso che la percentuale di pazienti liberi da ricadute era del 61% a un anno, del 47% a tre anni e del 15% a cinque anni. Quindici pazienti hanno riportato una recidiva in media dopo 53,1 settimane e sono stati trattati di nuovo tutti, tranne uno, con farmaci anti-TNF, con o senza immunomodulatori. Di questi 15, 12 hanno poi risposto alla terapia farmacologica e hanno ottenuto la remissione clinica della malattia. Sebbene la maggior parte dei pazienti abbia sperimentato una ricaduta entro cinque anni dal trapianto, dunque, i ricercatori hanno osservato che la “maggior parte dei pazienti molto refrattari – otto su 10 – avrebbe risposto dopo il trapianto alla terapia farmacologia, raggiungendo comunque la remissione clinica”.

Rischio complicazioni elevato
In realtà, i ricercatori hanno registrato eventi aversi a lungo termine, di cui i più frequenti sono state le infezioni virali, tra cui una morte per infezione da citomegalovirus due mesi dopo il trapianto. Effetti collaterali che evidenziano la pericolosità della terapia, come ricorda anche Christopher Hawkey, del Nottingham Digestive Diseases Biomedical Research Centre, in Inghilterra, che non era coinvolto nello studio e secondo il quale “il trapianto di cellule staminali ematopoietiche mette a rischio di complicazioni settiche e morte, e dunque non è per il momento da considerare come un trattamento di prima linea”.

Fonte: Journal of Crohn's and Colitis

Joan Stephenson

(Versione italiana Quotidiano Sanità/ Popular Science)