Malattia di Gaucher. Fda concede priorità valutazione a dossier registrativo per Cederlga T

Genzyme, società del Gruppo Sanofi, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso priorità di valutazione al dossier registrativo del nuovo farmaco Cerdelga (eliglustat), una terapia sperimentale orale per il trattamento dei pazienti adulti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1. L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) lo scorso ottobre ha approvato la richiesta presentata da Genzyme di autorizzazione all’immissione in commercio di eliglustat nell’Unione Europea.

Genzyme sta sviluppando eliglustat, una capsula da assumere due volte al giorno, così da mettere a disposizione dei pazienti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1 un’efficace alternativa terapeutica in comoda formulazione orale e ampliare la gamma di trattamenti tra i quali pazienti e medici specialisti potranno scegliere. Il programma di sviluppo clinico di Genzyme per eliglustat rappresenta il programma clinico più ampio mai effettuato sulla malattia di Gaucher, con circa 400 pazienti trattati in 29 paesi.

“L’accoglimento da parte dell’FDA delle nostre istanze relative a eliglustat, rappresenta un’altra importante pietra miliare nell’impegno a meglio comprendere i bisogni della comunità Gaucher e dare risposte efficaci alle loro esigenze, offrendo una più ampia gamma di opzioni di trattamento a medici e pazienti”, ha affermato David Meeker, M.D., CEO e Presidente di Genzyme.

Le richieste di autorizzazione all’immissione in commercio di eliglustat, sono basate sugli esiti positivi di due studi di Fase III su eliglustat, in particolare Engage, che ha coinvolto pazienti non sottoposti a trattamento in precedenza ed Encore, che ha coinvolto pazienti già sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva.
Eliglustat è un nuovo farmaco sperimentale analogo della glucosilceramide che, somministrato per via orale, inibisce parzialmente l'enzima glucosilceramide sintetasi, riducendo di conseguenza la produzione della glucosilceramide stessa. La glucosilceramide è la sostanza che si accumula nelle cellule e nei tessuti dei pazienti affetti da malattia di Gaucher. Negli studi preclinici la molecola, sviluppata insieme a James A. Shayman, M.D. della University of Michigan, si è dimostrata altamente efficace e selettiva.