Malattie rare. In arrivo trattamento per Fibrosi Polmonare Idiopatica

La fibrosi polmonare idiopatica (FPI) è una malattia polmonare non neoplastica, rara che colpisce circa 5 milioni di pazienti nel mondo. Le stime dicono che siano gli uomini a soffrirne in misure lievemente maggiore rispetto alle donne, e che l'età media allesordio è 66 anni. Le cause della malattia non sono ancora note, da qui il termine di ‘idiopatica’.
 
La malattia ha andamento progressivo ed esito infausto, l’unica possibilità di cura fino ad oggi era rappresentata dal trapianto di polmoni, ma la scarsità do organi e l’età avanzata della maggior parte dei pazienti rendeva questa opzione realmente praticabile solo per pochi.
 
Il Pirfenidone è un farmaco ad uso orale, prodotto dall’azienda americana Intermune, ed è l’unico capace di rallentare la patologia. Il Pirfenidone aveva ottenuto l’autorizzazione Europea al Commercio già nel febbraio 2011 ma, mentre in molto paesi europei l’immissione sul mercato era stata veloce, le procedure italiane erano andate a rilento: questo aveva spinto l’azienda produttrice, l’americana Intermune, a renderlo temporaneamente disponibile attraverso una procedura di uso compassionevole (Npp) attivata a proprio carico e conclusasi a settembre: da allora solo i pazienti che avevano avuto accesso al trattamento avevano potuto proseguire la terapia, lasciando fuori centinaia di malati.
 
Ora questa situazione di disparità per i malati italiani sembra stia per finire. L’azienda produttrice ha fatto sapere di aver “concluso la discussione di prezzo-rimborso con la CPR di AIFA (cioè la Commissione Prezzo e Rimborso dell’Agenzia del Farmaco Italiana) raggiungendo un accordo in linea con le aspettative dell’azienda”.
 
Per ora, è bene ribadirlo, non c’è stata ancora nessuna comunicazione ufficiale in Italia, dove – come emerge anche dalla comunicazione – si attende l’approvazione finale da parte del Consiglio di Amministrazione di Aifa e la successiva pubblicazione in Gazzetta Ufficiale.
 
Se la procedura dovesse andare avanti senza problemi, nel giro di poco tempo, il trattamento dovrebbe finalmente esere disponibile in tutta Italia per i pazienti adulti con una diagnosi di malattia da lieve a moderata, secondo le indicazioni. Il fattore tempo in questi casi è fondamentale. Infatti, il trattamento con Pirfenidone può essere cominciato solo nella fase lieve – moderata della malattia. L’andamento della IPF è difficilmente prevedibile, un improvviso peggioramento potrebbe togliere al paziente la possibilità di accedere ad una cura che, diversamente – come è stato dimostrato nei trial clinici – potrebbe regalare anni di vita.