Neuromielite ottica: Ravulizumab riduce il rischio di ricaduta del 98,6% e migliora la qualità di vita dei pazienti

È disponibile in Italia una nuova opzione terapeutica contro il disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), malattia rara neurologica autoimmune che conta in Italia tra i 1.500 e i 2.000 pazienti, soprattutto donne. Si tratta di Ravulizumab, farmaco indicato per il trattamento di soggetti adulti affetti da NMOSD, positivi all’anticorpo anti-aquaporina-4 (AQP4) (Ab+), che ha recentemente ottenuto la rimborsabilità dall’Agenzia Italiana del Farmaco.

Il disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), che insorge prevalentemente intorno ai 30 anni, è causato da un’attivazione anomala del sistema immunitario contro tessuti e cellule sane del sistema nervoso centrale. Ciò può determinare disabilità, anche grave. Ravulizumab agisce inibendo la proteina C5 della Cascata del Complemento, che gioca un ruolo chiave nel processo di distruzione degli astrociti.

L’approvazione del farmaco si basa sui risultati emersi dallo studio di Fase III CHAMPION-NMO, i cui risultati sono stati illustrati alla comunità scientifica italiana lo scorso 10 novembre a Roma, in occasione del 54° congresso della SIN, la Società Italiana di Neurologia.

Lo studio CHAMPION-NMO ha arruolato 58 pazienti in Nord America, Europa, Asia-Pacifico e Giappone, tra loro anche una paziente dell’Unità di Neurologia ad indirizzo neuroimmunologico dell’Ospedale di Gallarate.
“Il farmaco ha mostrato di essere in grado di ridurre di oltre il 98% il rischio di ricadute, un risultato eccezionale ed estremamente importante per la vita delle pazienti. A quattro anni dell’inserimento nello studio, la nostra paziente è libera dall’attività di malattia e, coerentemente con quello che si è visto in altre esperienze e nello stesso studio CHAMPION, c’è stato un graduale miglioramento della disabilità: al momento dell’arruolamento la paziente deambulava sostenendosi a un appoggio, oggi invece è grado di farne a meno per ben 3-4 km”, ha riferito il Dott. Pietro Annovazzi, Direttore FF di Neurologia ad indirizzo neuroimmunologico, Centro Sclerosi Multipla dell’Ospedale di Gallarate.

Il farmaco ha inoltre dimostrato la capacità di raggiungere i benefici terapeutici in un breve periodo di tempo.

La neuromielite ottica, ha spiegato il Dott. Marco Alfonso Capobianco, Direttore della SC di Neurologia dell’AO S. Croce e Carle di Cuneo, è caratterizzata da ripetute ricadute cliniche, che sono alla base dell’accumulo di disabilità del paziente. “Anche la singola ricaduta può essere particolarmente gravosa e portare una disabilità elevata in brevissimo tempo; ad esempio interessando il midollo spinale, con il rischio di una paraplegia o interessando il midollo spinale cervicale, quindi i centri di controllo del respiro che possono portare il paziente a un ricovero in rianimazione per necessità di ventilazione assistita; oppure interessando il nervo ottico, portare fino alla cecità. Ridurre il rischio di ricadute significa consentire al paziente un decorso di vita regolare con la migliore qualità di vita possibile”, ha aggiunto.

“Siamo entrati nell’era delle terapie mirate, che hanno come target proprio il complemento”, ha commentato la Dottoressa Giorgia Maniscalco, della UOSC di Neurologia e Unità Stoke dell’Ospedale “A. Cardarelli” di Napoli. “Grazie a Ravulizumab – ha spiegato – abbiamo la possibilità non solo di utilizzare un farmaco ad altissima efficacia sulla malattia, ma anche il vantaggio di una dilatazione delle somministrazioni, che avvengono ogni otto settimane rispetto alle due settimane del trattamento precedente, aspetto di grande rilevanza per la qualità di vita dei pazienti che devono recarsi meno frequentemente al centro. Ravulizumab ha anche un alto profilo di sicurezza a lungo termine, perché non essendo un comune immunosoppressore e agendo a valle dei meccanismi, può essere utilizzato senza grandi rischi infettivologici. L’incidenza delle infezioni si è comunque molto ridotta e sono in ogni caso trattabili in maniera risolutiva”.