Nel 2019, l'Ema ha raccomandato 66 medicinali per l'autorizzazione all'immissione in commercio. Di questi, 30 avevano un nuovo principio attivo che non era mai stato autorizzato prima nell'UE. Sette i nuovi farmaci orfani. Ma non solo nuovi medicinali, nell'ultimo anno l'Agenzia europea del farmaco si è attivata anche in materia di sicurezza: sono state così, ad esempio, raccomandate nuove misure per prevenire errori gravi e potenzialmente fatali con il dosaggio di metotrexato per il trattamento di malattie infiammatorie come l'artrite reumatoide, la psoriasi e la malattia di Crohn.
O ancora, la raccomandazione per il ritiro dal commercio per i medicinali a base di fenspiride a seguito di una revisione che aveva confermato come questi per la potrebbero causare problemi cardiaci. Così come la raccomandazione di limitare l'utilizzo del farmaco per la sclerosi multipla Lemtrada (alemtuzumab) a causa di segnalazioni di effetti collaterali rari ma gravi, tra i quali decessi.
L'area più interessata per l'approvazione di nuovi farmaci è stata quella dell'Ematologia, con ben 16 nuovi prodotti raccomandati. A seguire, troviamo farmaci contro le infezioni (8 nuove raccomandazioni, e quelli contro il cancro (6 nuove raccomandazioni).
Tra i medicinali approvati nel 2019 che hanno rappresentato progressi significativi nelle loro rispettive aree terapeutiche troviamo:
– Cancro
Vitrakvi: il primo trattamento "indipendente dall'istologia" nell'UE per i tumori solidi con una fusione genica neurotrofica dei recettori tirosin-chinasi (NTRK). Le fusioni del gene NTRK si verificano molto frequentemente in un numero di tumori rari.
– Cardiovascolare
Ondexxya: da utilizzare per i pazienti adulti che assumono i medicinali anticoagulanti apixaban o rivaroxaban, quando è necessaria un'inversione della loro azione a causa di emorragie potenzialmente letali o incontrollate.
– Endocrinologia
Baqsimi: il primo trattamento per ipoglicemia grave (basso livello di zucchero nel sangue) che può essere somministrato senza iniezione in pazienti con diabete di età pari o superiore a quattro anni.
Zynquista: aggiunta orale all'insulina per alcuni pazienti con diabete di tipo 1. Zynquista blocca l'azione di due proteine note come trasportatori di glucosio (SGLT1 e SGLT2) che si trovano nell'intestino e nei reni.
– Ematologia
Zynteglo: un medicinale per terapia avanzata (ATMP) per la beta talassemia, una rara condizione ematica ereditaria che provoca grave anemia. Zynteglo è destinato a pazienti adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni che necessitano di trasfusioni di sangue regolari per gestire la loro malattia e non hanno donatori corrispondenti per un trapianto di cellule staminali.
– Neurologia
Epidyolex: per il trattamento delle convulsioni associate alla sindrome di Lennox-Gastaut o alla sindrome di Dravet, due rare forme di epilessia. Epidyolex contiene un principio attivo derivato dalla cannabis ed è il primo a ricevere un parere positivo nella procedura centralizzata dell'UE.
– Psichiatria
Sixmo: un trattamento sostitutivo per la dipendenza da oppioidi. Sixmo è un impianto che rilascia bassi livelli di buprenorfina nel corpo del paziente per sei mesi.
L'Ente regolatorio ha poi ricordato come, nell'ottobre 2019, il comitato per i medicinali per uso umano Chmp abbia raccomandato di concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata nell'UE per Ervebo (rVSVΔG-ZEBOV-GP), il primo vaccino per l'immunizzazione attiva di soggetti di età pari o superiore a 18 anni a rischio di infezione dal virus Ebola.
Tra i medicinali raccomandati per l'autorizzazione all'immissione in commercio nel 2019, sette hanno avuto la designazione di farmaci orfani confermata entro la fine dell'anno. Questi sono:
– Endocrinologia
Isturisa: per il trattamento della sindrome di Cushing, un raro disturbo che si verifica quando il corpo produce troppi ormoni corticosteroidi.
– Ematologia
Zynteglo: per trattare un disturbo del sangue noto come beta talassemia in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che richiedono trasfusioni di sangue regolari.
Xospata: per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta recidiva o refrattaria (LMA) con mutazione FLT3. L'AML è un raro tipo di tumore dei globuli bianchi (cellule che combattono le infezioni).
Polivy: per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B recidivato/refrattario, un raro tipo di tumore dei globuli bianchi.
– Metabolismo
Palynziq: per i pazienti di età pari o superiore a 16 anni con fenilchetonuria, una malattia metabolica ereditaria rara ma grave.
Waylivra: il primo medicinale per il trattamento della sindrome da chilomicronaemia familiare, una rara malattia genetica che impedisce all'organismo di abbattere i grassi.
– Neurologia
Epidyolex: per il trattamento delle convulsioni associate alla sindrome di Lennox-Gastaut o alla sindrome di Dravet, due forme di epilessia.
