Capita spesso che trial clinici – ad esempio nel campo oncologico – dimostrino che nuove molecole appena sviluppate sono in grado di aumentare l’aspettativa di vita dei malati di poco, ma comunque in maniera statisticamente significativa. Ma talvolta ciò accade a fronte dell’uso di terapie che hanno un’alta tossicità, soprattutto nel caso in cui la somministrazione si aggiunga ad una terapia standard preesistente. Il problema è stato recentemente sollevato nel corso del Congresso Annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), che si è svolto pochi giorni fa a Chicago: nel corso dell’incontro, gli esperti internazionali presenti hanno per questo chiesto alla Food and Drugs Administration di rendere più severi i criteri con i quali lo stesso ente regolatorio approva i farmaci, in questi casi. La richiesta trova d'accordo oncologi e pazienti, tanto che entrambe le categorie hanno collaborato attivamente alla stesura del documento pubblico attraverso il quale la richiesta è stata fatta.
In un certo senso gli attori in causa hanno chiesto di valutare in maniera più rigida i progressi reali di ogni nuovo farmaco oncologico, in termini di sopravvivenza e qualità della vita. La preoccupazione, infatti, è che in qualche caso sia a scapito di quest’ultima che vada il guadagno in termine di tempo: in altre parole, in certi casi l’aumento della sopravvivenza potrebbe essere significativo in termini statistici, ma meno in termini clinici e umani.
Per ora l'Asco propone di alzare i target solo per alcuni studi clinici, quali quelli per i tumori a pancreas, polmone, mammella e colon, che sono quelli per i quali il problema è ritenuto più urgente. Nello specifico, le raccomandazioni dell'Asco prevedono delle differenziazioni in base al tipo di tumore, sempre considerando anche tossicità del trattamento e qualità della vita. Ad esempio, per il cancro al pancreas la richiesta è che i nuovi farmaci approvati garantiscano un aumento di sopravvivenza di almeno il 50 per cento. Per gli altri tipi di neoplasia, invece, le richieste sono leggermente meno stringenti: per il cancro al polmone si richiedono progressi di almeno il 25% in più di sopravvivenza; per quello al seno il 20%; mentre per quello al colon la richiesta è in termini di aumento del periodo di sopravvivenza media, stabilito in 3-5 mesi in più rispetto alle terapie precedenti.
Tuttavia, gli stessi esperti ammettono come sia difficile segnare una divisione netta tra quale sia un aumento di sopravvivenza “accettabile” a fronte di una maggiore tossicità, come ha commentato anche Sergio Pecorelli, presidente Aifa, che era presente al Congresso: “La questione pone chiaramente un interrogativo etico: si può dire che un vantaggio di un mese di vita sia poco? Applicare un criterio statistico alla durata di una vita è sempre qualcosa di molto delicato, anche se il richiamo a paletti precisi è fondamentale", ha spiegato.
La questione, infatti, è chiaramente piuttosto complicata, perché tocca sia l’argomento etico che quello economico. Gli scienziati riuniti ad ASCO 2013 erano infatti preoccupati che al momento in alcuni casi la valutazione quantitativa del rapporto costo/beneficio – sicuramente importante e cruciale nel caso dell’approvazione di nuovi farmaci oncologici – potesse in qualche modo avere la priorità su un'altra questione centrale quando si parla di medicina e sanità: la qualità della vita dei pazienti, e il modo in cui questi debbano affrontare la propria malattia. Un problema che secondo Roberto Labianca, presidente CIPOMO (Collegio Italiano Primari Oncologi Medici Ospedalieri), bisogna parlare anche in Italia: “Questo è un tema di grande attualità e di grandi implicazioni etiche oltre che finanziarie. Sono molti i farmaci oncologici che portano ad un minimo aumento di sopravvivenza del paziente. Si tratta di un’importante questione etica che deve farci riflettere, bisogna cercare di contemperare e bilanciare i diversi interessi e ricordare che il nostro operato e lavoro ha come fine ultimo quello di migliorare la qualità e le aspettative di vita di ogni singolo paziente”, ha spiegato.
