Sla. Effetti positivi da farmaco sperimentato su animali. Lo studio dell’Ircss Mario Negri 

Pubblicati sulla rivista scientifica ‘Journal of Neuroscience’ i risultati di una ricerca dell’IRCCS Istituto di Ricerche Farmacologiche “Mario Negri” di Milano, finanziata da AriSLA (Pilot Grant “eCypALS”, Call for Projects 2011), Fondazione Italiana di Ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica.
 
Lo studio, partendo da “osservazioni fatte in precedenza che evidenziavano un’anomalia dell’enzima noto come PPIA (peptidilprolil isomerasi A) nei pazienti affetti da SLA, ha dimostrato che la sua inibizione attraverso un farmaco, un derivato della ciclosporina, ha effetti benefici in un modello animale di SLA, proteggendo i motoneuroni, le cellule principalmente colpite dalla malattia, mediante una modulazione della risposta infiammatoria aberrante, tipica della SLA”.
 
“Il segreto è stato utilizzare un farmaco selettivo che inibisce l’enzima PPIA esclusivamente all’esterno dei motoneuroni, dove induce neuroinfiammazione che porta alla loro morte, e non all’interno dove invece ha una funzione protettiva – spiega Valentina Bonetto dell’IRCCS Istituto di Ricerche Farmacologiche ‘Mario Negri’ e coordinatrice del progetto –. Avevamo visto infatti che la totale mancanza di PPIA, in un modello animale di SLA, accelerava la progressione della malattia. Il difetto di questo farmaco è che non penetra nel cervello e necessita della somministrazione intracerebrale, modalità difficilmente trasferibile all’uomo. Quindi ora stiamo cercando di individuare una strategia alternativa che possa essere utilizzata nei pazienti”.
 
“Nonostante lo studio sia ancora lontano da un’applicabilità clinica, il risultato è importante – aggiunge Caterina Bendotti dell’IRCCS Istituto di Ricerche Farmacologiche ‘Mario Negri’ – in quanto suggerisce che un’attivazione controllata della risposta immunitaria è fondamentale per fronteggiare la SLA e che PPIA potrebbe essere un nuovo bersaglio farmacologico.”
 
Lo studio rientra in un ambito di ricerca finanziato in questi anni non solo da Fondazione AriSLA ma anche da Fondazione Telethon e Comunità Europea, è stato condotto in collaborazione con Gunter Fischer, dell’Istituto Max Planck di Göttingen ad Halle in Germania, che ha sintetizzato il farmaco.