Sma. La Commissione Europea approva risdiplam in compresse

La Commissione Europea ha approvato l’estensione dell’indicazione di risdiplam che comprende una nuova compressa stabile a temperatura ambiente per le persone che vivono con atrofia muscolare spinale (SMA).

La compressa può essere assunta con o senza cibo e può essere conservata a temperatura ambiente (non richiede refrigerazione). Somministrato a casa, risdiplam è l’unico trattamento modificante la malattia non invasivo disponibile per le persone con SMA.

“La nuova compressa di risdiplam con la sua somministrazione flessibile rappresenta un progresso verso una gestione più versatile della SMA”, afferma Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development, Roche,”Con oltre 18.000 persone trattate fino ad oggi, l’efficacia, la sicurezza e la praticità comprovate di risdiplam hanno migliorato significativamente il corso della malattia per coloro che convivono con la SMA.”

Come agisce risdiplam
Risdiplam aumenta e sostiene la produzione della proteina SMN in tutto il sistema nervoso centrale (SNC) e nei tessuti periferici. Insieme a questa modalità d’azione innovativa, la nuova formulazione in compresse offre ulteriori vantaggi di portabilità e praticità per le migliaia di persone che vivono con SMA, le loro famiglie e i loro caregiver.

“Accogliamo con favore lo sviluppo di nuove formulazioni di trattamento che hanno il potenziale per semplificare ulteriormente la gestione della patologia e la cura dei pazienti”, osserva Nicole Gusset, CEO di SMA Europe, “Questa è una malattia che richiede una gestione quotidiana, ed è fondamentale che alle persone che vivono con SMA, e a coloro che si prendono cura di loro, vengano offerte opzioni per ottimizzare la somministrazione del trattamento.”

L’approvazione della nuova formulazione in compresse si basa sui dati di uno studio di bioequivalenza (NCT04718181) i cui risultati, presentati al 4° Congresso Scientifico Internazionale di SMA Europe nel 2024, hanno dimostrato che la formulazione in compressa e la soluzione in sciroppo sono bioequivalenti a risdiplam, ovvero sono egualmente efficaci e sicure.

La formulazione in compressa da 5 mg è adatta a persone di due anni di età o più, che pesano almeno 20 kg o più e sono in grado di deglutire senza l’uso di un sondino di alimentazione. La soluzione orale, già in commercio, rimarrà disponibile per coloro che assumono alte dosi di risdiplam e per coloro che potrebbero preferire la soluzione orale in sciroppo.

Roche guida lo sviluppo clinico di risdiplam come parte di una collaborazione con la SMA Foundation e PTC Therapeutics.