Stati Uniti. La Fda approva l’uso dell’acido folinico per i sintomi dell’autismo associati a una rara carenza neurologica

La Food and Drug Administration (Fda) statunitense ha annunciato oggi l’inizio del processo di approvazione dell’acido folinico (leucovorin) per il trattamento dei pazienti affetti da carenza cerebrale di folati (Cfd), una rara condizione neurologica che compromette il trasporto di folati – vitamine essenziali per la salute del cervello – verso il sistema nervoso centrale.

La Cfd è stata osservata in pazienti con ritardi nello sviluppo e caratteristiche tipiche dello spettro autistico, come difficoltà nella comunicazione sociale, ipersensibilità sensoriale e comportamenti ripetitivi, oltre a crisi epilettiche e problemi motori e di coordinazione.

L’agenzia ha condotto un’analisi sistematica della letteratura scientifica pubblicata tra il 2009 e il 2024, comprendente anche case report con dati clinici dettagliati e studi di tipo meccanicistico, concludendo che le evidenze supportano l’efficacia dell’acido folinico nei pazienti con Cfd.

“Abbiamo assistito a un tragico aumento di quattro volte dei casi di autismo negli ultimi vent’anni – ha dichiarato il Commissario della FDA Marty Makary, M.D., M.P.H. -. I bambini soffrono e meritano accesso a trattamenti promettenti. Stiamo utilizzando la scienza più rigorosa unita al buon senso per offrire risposte concrete.”

La Fda sta collaborando con GSK, titolare della New Drug Application (Nda) per Wellcovorin (acido folinico), per includere nel foglietto illustrativo le informazioni scientifiche essenziali per l’uso sicuro ed efficace del farmaco sia negli adulti che nei bambini con Cfd. L’azienda ha preliminarmente accettato di collaborare all’aggiornamento dell’etichetta.

“Lavoriamo insieme a GSK per ampliare le indicazioni del Wellcovorin – ha affermato George Tidmarsh, M.D., Ph.D., direttore del Center for Drug Evaluation and Research della Fda -. Questo sforzo riflette l’impegno della daA nel riposizionare farmaci esistenti per affrontare malattie croniche. Resta centrale la nostra missione di individuare e trattare le cause alla radice dell’autismo.”

La Cfd è stata segnalata anche in popolazioni più ampie con sintomi neuropsichiatrici, inclusi tratti autistici, in presenza di autoanticorpi rilevabili contro il recettore alfa dei folati. Tuttavia, per questi casi i dati disponibili sull’uso del leucovorin restano limitati, e saranno necessari ulteriori studi per valutarne sicurezza ed efficacia.