Terapie avanzate: ecco le linee guida Commissione Ue-Ema per garantire qualità di produzione e sicurezza dei pazienti

La Commissione europea ha pubblicato una serie di linee guida sulle buone prassi di fabbricazione (GMP) specifiche per i medicinali per terapie avanzate (ATMP).

Gli ATMP sono medicinali per uso umano basati su geni o cellule. Queste terapie offrono nuove e rivoluzionarie opportunità per il trattamento di malattie e lesioni. Sono particolarmente importanti per le malattie gravi, non curabili o croniche per le quali gli approcci convenzionali si sono dimostrati inadeguati.

Le nuove linee guida adattano i requisiti GMP dell'Unione europea alle caratteristiche specifiche degli ATMP e affrontano i nuovi e complessi scenari di produzione utilizzati per questi prodotti. 

Le linee guida sviluppano i requisiti GMP che dovrebbero essere applicati nel produzione di medicinali per ATMP a cui è stata rilasciata un'autorizzazione all'immissione in commercio e di ATMP utilizzati in un contesto di sperimentazione clinica.

La conformità alle buone pratiche di fabbricazione ("GMP") è una parte essenziale del sistema di qualità farmaceutico. In particolare, descrivono le linee guida, attraverso il sistema di qualità farmaceutica dovrebbe essere garantito che:

· il personale sia adeguatamente formato e vi sia una chiara allocazione di responsabilità;

· i locali e le attrezzature siano adatti all'uso previsto e siano sottoposti ad appropriata manutenzione;

· esiste un adeguato sistema di documentazione che garantisce l’appropriatezza e le specifiche sono stabilite per materiali, prodotti intermedi, prodotti sfusi e prodotti finiti;

· il processo di produzione è adeguato per garantire una produzione coerente (appropriata alla relativa fase di sviluppo), la qualità del prodotto e la conformità con le specifiche pertinenti;

· esiste un sistema di controllo della qualità indipendentemente dal punto di vista operativo della produzione;

· sono in atto accordi per la valutazione prospettica delle modifiche pianificate e la loro approvazione prima dell'implementazione tenendo conto dei requisiti normativi (Ovvero procedura di variazione nel caso di ATMP autorizzati o autorizzazione procedura di modifica sostanziale di una sperimentazione clinica nel caso di ATMP sperimentali) e per la valutazione delle modifiche implementate;

· i difetti di qualità e le deviazioni di processo sono identificati il prima possibile, le cause indagato e sono adottate misure correttive e / o preventive appropriate;

· sono implementati sistemi adeguati per garantire la tracciabilità degli ATMP e delle loro materie prime di partenza e critiche.

Le linee guida favoriscono un approccio basato sul rischio per la produzione e il collaudo di tali prodotti e garantiscono che questi nuovi prodotti medicinali siano costantemente prodotti e controllati in base a standard di alta qualità, a vantaggio e in sicurezza dei pazienti. 

Questa iniziativa fa parte del piano d'azione congiunto lanciato dalla Direzione generale Salute e sicurezza alimentare (DG SANTE) e dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) nell'ottobre 2017 per promuovere lo sviluppo degli ATMP.

La Commissione europea ha redatto questi orientamenti con un ampio contributo del comitato di lavoro dell'Agenzia per le terapie avanzate ( CAT ) e GMP / Buona distribuzione (GDP) per gli ispettori (GMDP IWG) , insieme alle autorità nazionali competenti e ad altre parti interessate esterne. Gli adattamenti introdotti nel quadro GMP per gli ATMP continueranno a garantire un livello elevato di qualità per gli ATMP e un livello elevato di protezione dei pazienti.