Tumori. Donna in remissione record da 19 anni dopo trattamento con Car-T di un neuroblastoma

Nel 2006, una bambina di quattro anni è arrivata al Texas Children’s Hospital con una diagnosi devastante: un cancro alle cellule nervose, il neuroblastoma, che si era diffuso fino alle ossa. Le terapie convenzionali non erano riuscite a fermare la malattia e la prognosi era estremamente negativa. Oggi, diciannove anni dopo, quella bambina è una donna adulta, madre di due figli, e completamente libera dal cancro. Il suo straordinario caso, pubblicato il 17 febbraio sulla rivista Nature Medicine, rappresenta la più lunga remissione mai registrata dopo un trattamento con cellule immunitarie ingegnerizzate, note come CAR-T.

Da quando questa pionieristica terapia è stata applicata alla bambina nel 2006, le cellule Car-T hanno rivoluzionato la lotta contro alcuni tumori del sangue, come la leucemia. A partire dal 2017, la Food and Drug Administration (Fda) statunitense ha approvato sette trattamenti Car-T, e alcuni dei primi pazienti trattati con questa tecnologia sono rimasti liberi dalla malattia per oltre un decennio. Tuttavia, i ricercatori hanno incontrato maggiori difficoltà nell’estendere questa terapia ai tumori solidi, come il neuroblastoma, che colpisce principalmente i bambini. Proprio per questo, il recente successo registrato offre una nuova speranza nella lotta contro questa forma di cancro. “Questo risultato mi dà molta speranza”, ha dichiarato Sneha Ramakrishna, oncologa pediatrica e ricercatrice presso la Stanford University School of Medicine, che non ha preso parte allo studio. “Stiamo per sbloccare il potenziale delle cellule CAR-T anche per i tumori solidi”.

Le cellule Car-T sono cellule immunitarie modificate geneticamente per produrre una proteina chiamata recettore antigenico chimerico (Car). Questo recettore consente alla cellula immunitaria di riconoscere un bersaglio specifico sulla superficie delle cellule tumorali, scatenando così un attacco mirato contro il cancro. Nel 2004, quando è iniziato lo studio sul neuroblastoma presso il Texas Children’s Hospital, la terapia Car-T era ancora considerata un’idea sperimentale e audace. “Era una sorta di biologia sintetica fuori dagli schemi”, ha raccontato Helen Heslop, ricercatrice di immunoterapia presso il Baylor College of Medicine di Houston e membro del team che ha condotto il trial. “Mi chiedevo: funzionerà davvero?”.

Le terapie Car-T testate da Heslop e dai suoi colleghi all’epoca erano considerate di prima generazione. Nel corso degli anni, le versioni successive sono state migliorate con ulteriori modifiche per aumentarne l’efficacia. Oggi, ciò che un tempo era un esperimento pionieristico è diventato una terapia approvata, in grado di cambiare la vita dei pazienti oncologici.

Il caso della bambina guarita dal neuroblastoma rappresenta una pietra miliare nella ricerca oncologica e offre nuove prospettive per il trattamento dei tumori solidi con la terapia Car-T. Gli scienziati continuano a perfezionare questa tecnica, nella speranza di poter estendere il successo ottenuto nei tumori del sangue anche ad altre forme di cancro. Se i progressi continueranno su questa strada, la terapia Car-T potrebbe diventare una delle armi più potenti nella lotta contro il cancro, portando nuove speranze ai pazienti e alle loro famiglie in tutto il mondo.