Un accumulo di Rna alla base della prima causa di cecità nei Paesi industrializzati

Un gruppo di ricercatori dell’University of Kentucky ha scoperto il meccanismo molecolare da cui ha origine l’atrofia geografica, l'evoluzione finale della degenerazione maculare senile che comporta una progressiva morte delle cellule della retina. Nello studio pubblicato su Nature i ricercatori hanno illustrato inoltre l’efficacia di due farmaci potenzialmente in grado di prevenire la degenerazione.I ricercatori hanno scoperto che all’origine del disturbo vi è un accumulo nelle cellule della retina di una tipologia di Rna particolarmente tossico (definito Alu Rna). Nei soggetti sani un enzima, denominato Dicer, ha il compito di smaltirlo, ma ciò non avviene nelle persone malate.
“Abbiamo scoperto che nei pazienti con atrofia geografica è presente una drastica riduzione dell’enzima Dicer nella retina”, ha spiegato il coordinatore dello studio Jayakrishna Ambati. “Quando i livelli di Dicer calano, il sistema di controllo va in corto circuito e si accumula troppo Alu Rna. Da ciò ha origine la morte della retina”.
Ma questo è stato soltanto il primo passo della ricerca. Partendo da questi risultati il gruppo americano ha sviluppato due terapie che vanno a correggere all’origine il fenomeno. Il primo aumenta i livelli dell’enzima Dicer, il secondo riduce quelli di Alu Rna. In entrambi i casi lo scopo è quello di eliminare questa sostanza tossica dalle cellule per prevenirne la morte.
I due prodotti, già brevettati, sono stati testati con successo su topi e la speranza è che a breve possa iniziare l’iter di sperimentazione sull’uomo.Entusiasta la risposta della comunità scientifica alla scoperta.
“Questi risultati forniscono importanti indizi sulle basi biologiche dell’atrofia geografica e forniscono nuove strade per interventi terapeutici che prevengano l’acculo di Rna anomalo”, ha commentato il direttore del National Eye Institute americano Paul Sieving.
“Gli autori hanno aperto un’importante filone di ricerca con concrete possibilità di futuri interventi terapeutici”, gli ha fatto eco Stephen J. Ryan, presidente del Doheny Eye Institute, uno dei centri di eccellenza per l’oftalmologia negli Stati Uniti.