Accesso anticipato ai farmaci, Corazza (APIAFCO): garantire l’inclusione delle patologie dermatologiche invalidanti nella proposta Ithaca

Le patologie dermatologiche croniche possono compromettere profondamente la qualità di vita, limitare le relazioni sociali e rendere difficili anche le attività quotidiane. Eppure, non sempre vengono riconosciute come condizioni sufficientemente gravi da giustificare un accesso prioritario alle terapie innovative. È su questo aspetto che Valeria Corazza, presidente di APIAFCO, richiama l’attenzione commentando la proposta del Think Tank Ithaca per accelerare l’accesso ai nuovi farmaci, esprimendo una valutazione favorevole dell’iniziativa ma auspicando che i criteri di ammissione tengano conto anche delle patologie croniche fortemente invalidanti, indipendentemente dal rischio di mortalità.

Il documento elaborato dal Think Tank Ithaca propone un nuovo percorso per ridurre i tempi che intercorrono tra l’autorizzazione europea di un medicinale e la sua rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale. Tra le principali novità figura l’introduzione della classe C(nn)-R, che consentirebbe di finanziare temporaneamente alcuni trattamenti prima della conclusione della negoziazione di prezzo e rimborso con AIFA. Il meccanismo sarebbe rivolto a pazienti con patologie gravi, rare, seriamente invalidanti o a rapida evoluzione clinica, in presenza di bisogni terapeutici non soddisfatti.

Una formulazione che, secondo Corazza, dovrebbe essere interpretata in modo da non penalizzare malattie che, pur non essendo necessariamente letali, possono avere conseguenze estremamente pesanti sulla vita delle persone. “Ci sono delle patologie nella dermatologia che sono dolorosissime, non si possono adoperare le mani, non si può uscire di casa, però non si muore”, osserva la presidente di APIAFCO, sottolineando come la gravità di una condizione non possa essere valutata esclusivamente in relazione al rischio di morte.

Il riferimento è alle patologie rappresentate dall’associazione, tra cui psoriasi, artrite psoriasica, dermatite atopica, vitiligine ed eczema delle mani. Condizioni differenti per caratteristiche cliniche e gravità, ma che nelle forme più severe possono incidere sull’autonomia personale, sulle relazioni sociali e sulla sfera affettiva. Corazza stima complessivamente in circa 4-5 milioni le persone interessate da queste patologie in Italia, una cifra che, secondo la presidente, potrebbe essere fortemente sottostimata. La richiesta di APIAFCO è dunque quella di garantire che, nell’applicazione del nuovo meccanismo, la definizione di patologia grave o seriamente invalidante comprenda anche le forme severe delle malattie dermatologiche croniche.

Al di là di questa osservazione, il giudizio di Corazza sulla proposta Ithaca è complessivamente positivo, soprattutto per l’obiettivo di ridurre i tempi di accesso ai medicinali. Il documento prevede che AIFA si pronunci sull’ammissione alla nuova classe temporanea entro 60 giorni, una tempistica che la presidente di APIAFCO considera ambiziosa, ma comunque indicativa della necessità di imprimere un’accelerazione alle procedure. Pur esprimendo qualche dubbio sulla possibilità di rispettare sempre il termine previsto, Corazza sottolinea che anche un risultato meno stringente rappresenterebbe un miglioramento significativo rispetto alle attese attuali: “anche se fossero 90, credo che sia lo stesso una grande vittoria dal mio punto di vista”.

Un altro elemento apprezzato riguarda il meccanismo di condivisione del rischio economico tra Ssn e aziende farmaceutiche. La proposta prevede infatti strumenti di compensazione economica nel caso in cui il prezzo definitivo risulti inferiore a quello applicato durante la fase temporanea e una ripartizione dei costi qualora non si raggiunga un accordo sulla rimborsabilità del medicinale. Per Corazza, il coinvolgimento di entrambe le parti rappresenta un approccio equilibrato, capace di favorire la disponibilità anticipata dei trattamenti senza attribuire interamente a un solo soggetto il rischio economico dell’operazione. Il risk sharing viene quindi considerato uno degli aspetti positivi del modello proposto.

Ma la riduzione dei tempi a livello nazionale rappresenta soltanto una parte del problema. Per Corazza è altrettanto importante intervenire su ciò che accade dopo la conclusione delle procedure AIFA, quando la disponibilità dei trattamenti può essere condizionata dalle decisioni delle singole Regioni. Anche su questo fronte il documento Ithaca propone alcune misure che includono procedure più uniformi, tempi definiti e limiti alla discrezionalità regionale nell’applicazione dei criteri stabiliti a livello nazionale. Interventi che la presidente di APIAFCO considera necessari per evitare ulteriori ostacoli all’accesso ai medicinali.

La questione riguarda anche il peso delle valutazioni economiche nelle scelte terapeutiche. Corazza richiama l’attenzione sul rischio che le esigenze di contenimento della spesa regionale possano limitare la prescrizione di alcuni trattamenti, privilegiando opzioni meno costose anche quando per determinati pazienti potrebbero essere indicate alternative differenti. “Io trovo che il medico debba avere la totale libertà di scegliere il trattamento più adatto al paziente che ha di fronte, indipendentemente dal fatto del costo che può avere per la regione”.

In conclusione, dunque, i punti toccati dalla proposta Ithaca incontrano il pieno favore di Carozza. La presidente auspica però che il nuovo regime possa tenere conto anche delle patologie dermatologiche croniche fortemente invalidanti, per avvicinare le decisioni regolatorie alle esigenze concrete dei pazienti.