Una nuova classe C(nn)-R, temporanea e condizionata, per garantire un accesso più rapido e uniforme ai medicinali e alle nuove indicazioni terapeutiche destinate a pazienti con patologie gravi e bisogni terapeutici non soddisfatti, senza attendere la conclusione dell’intero iter di negoziazione di prezzo e rimborso.
È il cuore della proposta elaborata dal Think Tank Ithaca, iniziativa di confronto e studio sulle politiche del farmaco e sui nuovi modelli regolatori del Servizio Sanitario Nazionale, che ha messo a punto uno schema di decreto legislativo per introdurre un nuovo meccanismo di early access all’interno dell’attuale sistema farmaceutico.
Il Think Tank Ithaca propone l’introduzione di un regime speciale e temporaneo per consentire al SSN di finanziare farmaci e nuove indicazioni ad alto bisogno terapeutico prima della conclusione della negoziazione con AIFA. Prevista una quota dedicata del Fondo Farmaci Innovativi da 200 milioni di euro l’anno. In caso di prezzo finale più basso l’azienda restituirebbe la differenza; se invece non arrivasse la rimborsabilità, il costo dei trattamenti già effettuati sarebbe ripartito tra SSN e impresa. Obiettivo anche ridurre le disomogeneità regionali nell’accesso
Il nuovo regime, denominato C(nn)-R- non negoziata rimborsata, nascerebbe come sottocategoria temporanea della C(nn) ordinaria. L’obiettivo è consentire il finanziamento provvisorio di medicinali o nuove indicazioni ad alto bisogno terapeutico nelle more della conclusione del procedimento ordinario di classificazione, definizione della rimborsabilità e negoziazione delle condizioni economiche con AIFA.
La proposta delimita in maniera precisa la platea: il meccanismo sarebbe destinato esclusivamente a farmaci o nuove indicazioni per patologie gravi, rare, seriamente invalidanti o a rapida evoluzione clinica, quando il trattamento non sia differibile e non esistano valide alternative terapeutiche o vi sia comunque un bisogno terapeutico non soddisfatto.
Accesso dopo il parere CHMP e decisione AIFA entro 60 giorni
Tra i requisiti previsti vi sarebbe, di norma, il parere favorevole del Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’EMA (CHMP). AIFA assume la valutazione del rapporto beneficio-rischio già effettuata a livello europeo quale base dell’istruttoria nazionale e concentra la propria valutazione sui requisiti relativi alla non differibilità del trattamento, all’eleggibilità dei pazienti, alla sostenibilità finanziaria, alla rete degli specialisti prescrittori e alla disponibilità dei dati necessari al monitoraggio.
Le aziende potrebbero inoltre avviare un pre-filing già dalla validazione europea della procedura regolatoria, anticipando la definizione della popolazione target, dei fabbisogni attesi, dei registri, dei requisiti della rete prescrittiva e delle modalità di distribuzione.
Sul procedimento vero e proprio il progetto prevede tempi definiti: AIFA, sentita la Commissione Scientifica ed Economica, dovrebbe decidere sull’ammissione alla C(nn)-R entro 60 giorni, con la possibilità di una sola sospensione, fino a un massimo di 15 giorni, per eventuali integrazioni documentali essenziali.
Il regime avrebbe una durata ordinaria di 12 mesi, prorogabile una sola volta per ulteriori sei mesi in casi eccezionali e motivati. La cessazione arriverebbe con la determina finale di classificazione e rimborsabilità oppure in caso di mancata ammissione o mancato accordo, salvaguardando comunque la continuità terapeutica dei pazienti già trattati.
Condizioni economiche transitorie per l’accesso anticipato, senza effetti sulla negoziazione definitiva
Uno degli aspetti più innovativi della proposta riguarda il prezzo durante la fase transitoria. L’impresa comunicherebbe ad AIFA un corrispettivo unitario C(nn)-R, sotto la propria responsabilità e senza una negoziazione preventiva.
Il documento precisa però che tale corrispettivo avrebbe esclusivamente carattere temporaneo e non potrebbe costituire un precedente, un comparatore o un “ancoraggio” per la successiva trattativa sul prezzo e sulla rimborsabilità. Le eventuali condizioni nette, le clausole di pagamento e i meccanismi di ripartizione del rischio resterebbero riservati.
Finanziamento dedicato attraverso il Fondo per i Farmaci Innovativi (FFI) per sostenere l’accesso anticipato
Per finanziare il nuovo sistema Ithaca propone una quota dedicata del Fondo per i Farmaci Innovativi, con un ordine di grandezza iniziale di 200 milioni di euro l’anno, cifra che dovrebbe comunque essere validata attraverso Horizon Scanning, analisi della pipeline e valutazione del fabbisogno atteso.
Non sarebbero previsti tetti economici o volumi massimi per il singolo farmaco. Il controllo della spesa avverrebbe invece attraverso il limite complessivo delle risorse disponibili e un monitoraggio trimestrale affidato ad AIFA. Qualora la capienza risultasse esaurita o prossima all’esaurimento, l’Agenzia potrebbe sospendere nuovi ingressi e nuovi trattamenti, garantendo quelli già avviati.
La relazione tecnico-finanziaria allegata allo schema quantifica prudenzialmente un massimo di 200 milioni l’anno per i primi tre anni, quindi 600 milioni nel triennio. Il documento precisa che si tratta di un massimale autorizzatorio e non di una previsione automatica di spesa: l’utilizzo effettivo dipenderebbe dal numero di medicinali ammessi, dalle popolazioni eleggibili e dalla durata dei trattamenti.
Meccanismi di compensazione economica e ripartizione del rischio
Altro punto centrale è il meccanismo di risk sharing.
Qualora il prezzo netto finale negoziato con AIFA risultasse inferiore al corrispettivo pagato durante la fase C(nn)-R, l’impresa dovrebbe restituire al SSN la differenza relativa ai trattamenti già erogati.
Qualora il farmaco non ottenesse la rimborsabilità o non fosse raggiunto un accordo economico, il costo dei trattamenti già somministrati durante la fase transitoria verrebbe sostenuto per il 50% dal SSN e per il restante 50% dall’azienda farmaceutica.
Secondo la relazione tecnico-finanziaria, il presidio sui conti pubblici sarebbe affidato al plafond complessivo, al monitoraggio della spesa, alla possibilità di bloccare nuovi ingressi e ai meccanismi di regolazione economica finale.
Registri AIFA e Real World Evidence
Per ciascun medicinale ammesso sarebbe attivato uno specifico registro AIFA C(nn)-R, interoperabile e, quando necessario, convertibile nel successivo registro ordinario.
I registri raccoglierebbero i dati minimi relativi a eleggibilità, trattamento, durata, interruzioni ed eventuali esiti clinici essenziali. La tracciatura delle confezioni consentirebbe inoltre di monitorare consumi, volumi, spesa ed eventualmente attivare meccanismi di payback.
I dati potrebbero essere utilizzati anche per analisi di Real World Evidence, appropriatezza, Managed Entry Agreement (MEA) e programmazione dell’accesso. Le confezioni dispensate attraverso il nuovo regime sarebbero inoltre scorporate dai normali meccanismi di ripiano e payback della spesa farmaceutica per tutto il periodo di permanenza nella C(nn)-R.
Verso la rimborsabilità definitiva attraverso un percorso strutturato
L’accesso anticipato è concepito come una fase transitoria, accompagnata da tempi definiti per l’avvio della procedura di prezzo e rimborso.
L’impresa sarebbe infatti tenuta a depositare il dossier di prezzo e rimborso entro 30 giorni dalla decisione della Commissione Europea o dal provvedimento AIFA di ammissione alla C(nn)-R.
Per questi medicinali sarebbe inoltre prevista una priorità istruttoria rafforzata, applicando, in presenza di un dossier completo, la procedura accelerata prevista per i medicinali innovativi, con un termine di riferimento di 100 giorni, fatti salvi eventuali clock stop.
Accesso uniforme sul territorio, nel rispetto delle competenze regionali
Un altro capitolo rilevante della proposta riguarda le differenze territoriali.
Entro dieci giorni dalla decisione AIFA, l’Agenzia dovrebbe mettere a disposizione delle Regioni un fascicolo standard con tutte le informazioni necessarie all’organizzazione dell’accesso, all’individuazione dei centri prescrittori e alla stima dei fabbisogni.
Le Regioni manterrebbero le proprie competenze organizzative ma non potrebbero riaprire o modificare i criteri di eleggibilità stabiliti a livello nazionale da AIFA, né introdurre misure restrittive tali da ritardare l’accesso ai medicinali ammessi alla C(nn)-R.
AIFA e AGENAS verrebbero inoltre chiamate a monitorare i tempi regionali, le procedure di procurement, il primo approvvigionamento e la prima erogazione effettiva dei farmaci.
Per i medicinali a fornitore unico, infungibili, rari o caratterizzati da un elevato rischio di disomogeneità territoriale, lo schema apre anche alla possibilità di utilizzare strumenti di acquisto centralizzati o interregionali.
Un nuovo modello di early access
La C(nn)-R immaginata da Ithaca non sostituirebbe gli strumenti oggi esistenti, dalla C(nn) ordinaria alla legge 648/96, passando per il Fondo 5% e l’uso compassionevole, ma si aggiungerebbe ad essi per una platea delimitata di medicinali selezionati da AIFA.
L’idea alla base del progetto è quindi quella di costruire un ponte tra autorizzazione europea e piena rimborsabilità nazionale: anticipare la disponibilità delle terapie nei casi di maggiore bisogno clinico, affidando ad AIFA la regia nazionale, introducendo un fondo dedicato e distribuendo tra sistema pubblico e industria il rischio economico connesso all’incertezza della successiva negoziazione.
La proposta mette così sul tavolo uno dei nodi centrali della politica farmaceutica: ridurre il tempo che separa l’arrivo di una nuova terapia dalla sua effettiva disponibilità per i pazienti del SSN, mantenendo insieme rapidità di accesso, sostenibilità economica e governo pubblico della spesa.
