I risultati ad interim tre anni del trial clinico HALT-MS (durerà in totale 5 anni), appena pubblicati su JAMA Neurology, suggeriscono che una terapia immunosoppressiva ad alte dosi, seguita da trapianto delle staminali ematopoietiche autologhe, cioè dello stesso paziente, (HDIT/HCT) può indurre una remissione duratura nei pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante-remittente (RR-MS), la forma più comune della malattia. La sclerosi multipla è una patologia autoimmune progressiva, nel corso della quale il cervello e il midollo spinale subiscono l’attacco del sistema immunitario e ne risultano danneggiati.
Nello studio HALT-MS tre anni dopo il trattamento con terapia immunosoppressiva ad alte dosi seguita dal trapianto di staminali ematopoietiche autologhe (HDIT/HCT), circa l’80% dei pazienti non aveva presentato un peggioramento della disabilità, né aveva presentato una recidiva dei sintomi di sclerosi multipla o manifestato la comparsa di nuove lesioni cerebrali.
Gli autori dello studio hanno tuttavia segnalato rare reazioni indesiderate inattese in fase precoce e numerosi effetti collaterali inerenti alla terapia immunosoppressiva ad alte dosi, quali infezioni e problemi gastro-intestinali.
Nello studio sono stati coinvolti 25 volontari affetti da RRMS che avevano presentato recidive e manifestato un peggioramento della disabilità neurologica, mentre in trattamento con le terapie convenzionali. I medici prelevavano le loro cellule staminali ematopoietiche (CD34+) da sangue periferico, poi li sottoponevano a chemioterapia (carmustina, etoposide, citarabina, melphalan) ad alto dosaggio per distruggere le cellule del sistema immunitario. Successivamente venivano trapiantate loro le cellule staminali, prelevate in precedenza, per consentire di ricostituire il loro sistema immunitario.
“I soggetti così trattati – spiega il dottor Daniel Rotrosen, direttore della divisione di Allergologia, Immunologia e Trapianti del NIAID – dopo il trapianto non ricevevano più alcun farmaco contro la sclerosi multipla; nonostante ciò, la maggior parte di loro si è mantenuta in remissione per oltre tre anni. Altri studi hanno dimostrato che anche le migliori terapie contro la sclerosi multipla inducono remissioni di durata molto più breve e richiedono l’impiego a lungo termine di farmaci immunosoppressivi che possono causare effetti indesiderati seri”.
“I risultati promettenti di questo studio – commenta il dottor Anthony S. Fauci, presidente del NIAID – sottolineano la necessità di ulteriori futuri studi per valutare meglio i rischi e i benefici connessi alla terapia HDIT/HCT e per fare un confronto diretto tra questa strategia terapeutica e i trattamenti tradizionali per la sclerosi multipla. Qualora i risultati di questo studio venissero confermati, l’HDIT/HCT potrebbe diventare una possibile opzione terapeutica per le persone affette da questa patologia, in particolare per quelle che non hanno avuto beneficio dai trattamenti convenzionali”.
Il trial, condotto dall’Immune Tolerance Network (ITN) è stato finanziato dal National Institute of Allergy and Infectiuos Diseases (NIAID), che fa parte dei National Institutes of Health.
La sclerosi multipla colpisce circa 2,3 milioni di persone nel mondo e circa 72 mila in Italia. L’esordio della malattia si colloca in genere tra i 20 e i 40 anni. In Italia, fa sapere l’AISM (Associazione Italiana Sclerosi Multipla), viene fatta una diagnosi ogni 4 ore. La malattia cronica, imprevedibile, invalidante (dà principalmente disturbi di movimento, dell’equilibrio e della vista), colpisce le persone nel pieno della vita e dei progetti lavorativi e familiari.
Maria Rita Montebelli
