Il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Ema ha espresso parere positivo, raccomandando l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di pemigatinib di Incyte per il trattamento di pazienti adulti con colangiocarcinoma non resecabile, localmente avanzato o metastatico con fusioni o riarrangiamenti del recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR2), recidivato o refrattario dopo almeno una linea di terapia sistemica.
“Il parere positivo del CHMP rappresenta una svolta cruciale per i pazienti con colangiocarcinoma che spesso dispongono di opzioni di trattamento molto limitate a causa della difficoltà di identificare i pazienti durante le prime fasi della malattia”, dice Peter Langmuir, Group Vice President, Oncology Targeted Therapeutics di Incyte. “Dopo la recente approvazione di pemigatinib da parte della FDA, siamo lieti di esserci avvicinati ulteriormente al momento in cui saremo in grado di offrire la prima terapia mirata in Europa a beneficio di questi pazienti”.
Il parere del CHMP si basa sui dati dello studio FIGHT-202, che valuta la sicurezza e l’efficacia di pemigatinib nei pazienti adulti con colangiocarcinoma pre-trattato, in stadio localmente avanzato o metastatico, e con stato FGF/FGFR documentato. L’opinione del CHMP di raccomandare l’uso di pemigatinib è attualmente in fase di revisione da parte della Commissione europea.
Se approvato, pemigatinib sarà il primo trattamento target indicato nella UE per i pazienti con colangiocarcinoma non resecabile, localmente avanzato o metastatico con fusione o riarrangiamento del recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR2).
Lo studio clinico FIGHT-202
Lo studio multicentrico di fase II FIGHT-202 (NCT02924376), condotto in aperto, valuta la sicurezza e l’efficacia di pemigatinib – un inibitore selettivo del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR) – in pazienti adulti (età ≥18 anni) con colangiocarcinoma in stadio localmente avanzato o metastatico, già trattato in precedenza e con stato FGF/FGFR documentato.
I pazienti sono stati arruolati in una di tre coorti: Coorte A (pazienti con fusioni o riarrangiamenti di FGFR2), Coorte B (pazienti con altre alterazioni genetiche di FGF/FGFR) o Coorte C (nessuna alterazione genetica di FGF/FGFR). Tutti i pazienti hanno ricevuto 13,5 mg di pemigatinib per via orale una volta al giorno (QD) per un ciclo di 21 giorni (due settimane di assunzione/una settimana senza assunzione) fino alla progressione radiologica della malattia o a tossicità inaccettabile.
L’endpoint primario dello studio FIGHT-202 è il tasso di risposta globale (ORR, Overall Response Rate) nella Coorte A, valutato mediante revisione indipendente secondo i criteri RECIST versione 1.1. Gli endpoint secondari includono l’ORR; la sopravvivenza libera da progressione (PFS, Progression Free Survival), la sopravvivenza globale (OS, Overall Survival), la durata della risposta (DOR, Duration of Response), il tasso di controllo della malattia (DCR, Disease Control Rate) e la sicurezza in tutte le coorti.
