Malattie Rare. Sif: “Ricerca e Innovazione sono la risposta” 

In occasione della Giornata mondiale delle Malattie Rare, la Società Italiana di Farmacologia (Sif) rinnova il proprio impegno nella promozione della ricerca farmacologica e nel miglioramento dell’accesso alle terapie per i pazienti affetti da malattie rare.

Le malattie rare colpiscono trecento milioni di persone in tutto il mondo, in Italia oltre due milioni, rappresentando una sfida sia per la comunità scientifica che per i sistemi sanitari. Nonostante i progressi nella ricerca, molti pazienti devono ancora affrontare difficoltà nell’ottenere diagnosi tempestive e trattamenti adeguati. La Sifsostiene lo sviluppo di farmaci innovativi e promuove il dialogo tra istituzioni, aziende farmaceutiche e comunità scientifica per accelerare la disponibilità di nuove terapie.

“In un contesto in cui la ricerca scientifica sta compiendo passi da gigante, è fondamentale garantire che i progressi farmacologici si traducano in soluzioni concrete per i pazienti affetti da malattie rare – dichiara il Presidente della Sif, Armando Genazzani – tra gli elementi più pressanti vi sono i registri di patologia e il coinvolgimento dei pazienti. Per il primo punto, conoscere la storia naturale della malattia con dati di qualità è un elemento chiave per sviluppare protocolli clinici snelli che dimostrino l’efficacia e la sicurezza dei nuovi farmaci. Investire in registri è quindi di enorme utilità. Il secondo punto riguarda il coinvolgimento dei pazienti. È di primaria importanza che la loro prospettiva venga ad essere incorporata nello sviluppo dei farmaci, che siano loro in prima battuta a definire i bisogni insoddisfatti”.

“È fondamentale promuovere un approccio più flessibile e collaborativo alla sperimentazione clinica e continuare ad investire in ricerca di base. La creazione di reti di ricerca multicentriche e l’adozione di disegni sperimentali innovativi – aggiunge Genazzani – possono accelerare lo sviluppo di nuovi farmaci. Inoltre, l’integrazione di tecnologie digitali per il monitoraggio remoto dei pazienti può rendere gli studi clinici più accessibili e inclusivi, e l’implementazione di questi strumenti non è più procrastinabile”.

La collaborazione internazionale rappresenta un ulteriore elemento chiave per affrontare le sfide legate alle malattie rare. La Sif partecipa attivamente a network e programmi europei e globali, contribuendo alla condivisione di conoscenze e al progresso scientifico nel campo della farmacologia nel settore delle malattie rare.

“È fondamentale rafforzare le reti di ricerca globali, promuovendo lo scambio di dati clinici e di modelli innovativi di sperimentazione, e raccogliendo le opportunità della partecipazione ai network internazionali – continua Annamaria De Luca, coordinatrice del Gruppo di Lavoro sulle Malattie Rare della Sif – solo unendo le forze a livello internazionale potremo accelerare lo sviluppo di nuove terapie e garantire ai pazienti un accesso più equo ed efficace ai trattamenti. La Sif partecipa attivamente a programmi europei e globali, contribuendo alla condivisione di conoscenze e al progresso scientifico nel campo della farmacologia. In parallelo, anche tramite le attività del gruppo di lavoro SIF4RARE, è particolarmente attenta alla formazione di nuove generazioni di farmacologi con le migliori competenze per portare avanti una ricerca traslazionale predittiva ed innovativa nel campo delle malattie rare, nonché per affrontare le nuove sfide, a livello nazionale ed internazionale, al fine di migliorare le qualità delle evidenze sulla efficacia e sicurezza di farmaci orfani e terapie avanzate e garantire a tutti i pazienti le migliori opportunità di cura”, conclude De Luca.