Conect4children, verso un modello europeo di sviluppo dei farmaci per bambini

Solo il 30% dei medicinali commercializzati in tutto il mondo hanno un’autorizzazione pediatrica, meno della metà dei farmaci comunemente dati ai bambini sono stati sperimentati su di loro e solo il 10% dei farmaci usati nelle unità di terapia intensiva neonatale è stato studiato sui neonati. La situazione è ancora più complicata per i bambini con malattie rare, che spesso restano in attesa di trattamenti efficaci mentre le sperimentazioni cliniche pediatriche subiscono ritardi a causa di infrastrutture frammentate, competenze limitate e ostacoli normativi. In questo scenario è nato, nel 2018, il progetto conect4children (c4c), una grande rete collaborativa europea che, attraverso un partenariato pubblico-privato cofinanziato dall’Innovative Medicines Initiative- IMI2 (nell’ambito di Horizon 2020) e dall’EFPIA, si propone di cambiare questa situazione.

Dopo 7 anni il progetto si è concluso, ma non il percorso per sostenere le sperimentazioni cliniche in pediatria. Come spiega Maria Cavaller Bellaubi, Direttore del Patient Engagement & Therapeutic Development di EURORDIS, in un articolo, pubblicato su Health Awareness e ripreso sul sito delle Malattie Rare coordinato dall’Istituto Superiore di Sanità.

L’autrice sottolinea come “in sette anni, questa collaborazione su larga scala ha riunito oltre 200 centri in 21 paesi, creando un modello coordinato e incentrato sul paziente per la ricerca pediatrica. EURORDIS–Rare Diseases Europe è stato un partner chiave nel garantire che la voce dei bambini e delle famiglie contribuisse a definire la progettazione degli studi clinici fin dall’inizio. C4c ha istituito hub nazionali, gruppi consultivi di esperti e servizi di supporto alle sperimentazioni in tutta Europa. Ha lanciato un servizio centralizzato di fattibilità e identificazione dei siti, nonché protocolli di dati standardizzati e personalizzati per le esigenze pediatriche. Ha inoltre coinvolto i giovani e chi si prende cura di loro, non come semplici partecipanti, bensì come co-progettisti del processo di ricerca”.

In pratica, una piattaforma integrata per la fornitura efficiente e rapida di sperimentazioni cliniche di alta qualità, e relativi servizi, su bambini e giovani in tutte le condizioni e in tutte le fasi del processo di sviluppo del farmaco.

Tra i frutti del progetto vi sono stati la Fondazione c4c Stichting – un’organizzazione olandese senza scopo di lucro, che mira a sostenere il lavoro svolto dalla conect4children – un Supervisory Board e una piattaforma IT pienamente operativa.