“La presentazione dei primi risultati al mondo sull’efficacia clinica di una terapia genica per la Sindrome di Usher di tipo 1B è un momento di grande rilievo scientifico e umano. Oggi celebriamo non solo un successo della medicina, ma la reale possibilità di ridare speranza a chi, fino a ieri, non aveva alcuna prospettiva terapeutica”.
Così il ministro della Salute Orazio Schillaci in un messaggio inviato in occasione della presentazione dei risultati ottenuti dalla Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” e dal TIGEM di Pozzuoli.
“Questo traguardo – ha detto – è un esempio virtuoso di innovazione e collaborazione. Il percorso di ricerca che ha condotto alla sperimentazione della terapia a doppio vettore ha richiesto coraggio, rigore e tenacia. Il recupero della vista del primo paziente trattato rappresenta la prova più evidente dell’efficacia di questo approccio.
Il Ministero della Salute ha sempre posto grande attenzione alle persone con malattie rare. Lo abbiamo dimostrato con azioni concrete: dall’insediamento del Comitato nazionale Malattie Rare all’aggiornamento del Piano Nazionale Malattie Rare 2023–2026, fino al rifinanziamento del Fondo per i test di Next-Generation Sequencing e al sostegno alla ricerca e alla produzione di farmaci orfani. Diagnosi certe, terapie più mirate, percorsi accessibili su tutto il territorio della nostra Nazione: è questo il nostro impegno.
Desidero ringraziare tutte le donne e gli uomini che hanno reso possibile questo straordinario risultato che contribuisce al rafforzamento di un sistema sanitario sempre più vicino alle persone”.