“È difficile descrivere l’emozione di questo momento – dichiara Antonio Guarini, Presidente LIFC – Dopo un lungo periodo di attesa e di battaglie, vedere riconosciuto il diritto alla cura per tanti pazienti finora esclusi significa aprire un nuovo capitolo nella storia della fibrosi cistica in Italia”.
Quella del 28 gennaio è una giornata decisiva, da ricordare, per la comunità fibrosi cistica (FC) in Italia. La Commissione Scientifica ed Economica (CSE) di AIFA ha finalmente approvato l’estensione dell’indicazione terapeutica di Kaftrio® in combinazione con Kalydeco® per tutte le persone con fibrosi cistica di età pari o superiore a 2 anni che presentano almeno una mutazione non di classe I nel gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator).
Nell’ambito della procedura è da segnalare un’ulteriore, in parte inattesa, ottima notizia: la CSE ha approvato anche l’utilizzo del nuovo modulatore di CFTR, denominato Alyftrek®. Questo farmaco è indicato per il trattamento della fibrosi cistica (FC), in pazienti di età pari o superiore a 6 anni che hanno almeno una mutazione non di Classe I del gene CFTR, e, rispetto al Kaftrio, allarga l’efficacia dei modulatori ad ulteriori 30 mutazioni rare. Esso ha inoltre evidenziato negli studi clinici la potenzialità di riattivare il canale CFTR in modo ancora più completo rispetto a Kaftrio.
Tutto questo permetterà ad ulteriori circa 1.500 persone con fibrosi cistica di accedere ad un trattamento innovativo che finora li vedeva esclusi, e offrirà un’alternativa terapeutica, secondo giudizio dei medici, a coloro che abbiano avuto una risposta insoddisfacente o che non abbiano tollerato il Kaftrio.
Grazie a questa decisione, per molte persone con FC in Italia inizia una nuova vita: finalmente potranno ricevere una terapia in grado di modificare la storia naturale della malattia e che apporta un vantaggio terapeutico molto marcato rispetto alle terapie standard, in termini di benessere clinico e di qualità di vita.
La decisione della CSE di AIFA è il risultato di un lavoro costante di confronto e sensibilizzazione che LIFC porta avanti da mesi, insieme alla Società Italiana per lo Studio della Fibrosi Cistica, alle famiglie, alle Istituzioni e all’intera comunità scientifica.
L’Associazione aveva chiesto a gran voce che la valutazione dell’estensione fosse affrontata con priorità da parte di AIFA, per garantire finalmente l’accesso ai nuovi farmaci al 30% circa delle persone con FC che ne erano ancora escluse.
Kaftrio® ed Alyftrek® rappresentano oggi le terapie più avanzate disponibili per agire sulla causa alla base della fibrosi cistica, migliorando in modo significativo la funzione respiratoria, lo stato di nutrizione, la qualità della vita e la prospettiva di sopravvivenza
“Per molti bambini, ragazzi ed adulti con fibrosi cistica, questo non è solo un farmaco: è una nuova possibilità di vita, di studio, di lavoro, di relazioni, di autonomia – aggiunge Guarini – Siamo felicissimi, ma non possiamo dimenticare chi è ancora orfano di cura definitiva: continueremo a lavorare e impegnarci anche per loro”.
LIFC ringrazia AIFA per l’attenzione e la sensibilità dimostrate e continuerà a collaborare con le istituzioni affinché la decisione venga resa operativa in tutte le regioni nel più breve tempo possibile
