Ema. Ok a sei nuovi farmaci: dal primo GLP-1 per una grave malattia del fegato a una terapia per una rarissima malattia genetica

Il comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha raccomandato l’approvazione di sei nuovi farmaci nella sua riunione di gennaio 2026, aprendo la strada a trattamenti innovativi per patologie che vanno dalla menopausa a una rarissima malattia genetica, passando per una grave forma di steatopatite metabolica.

Le raccomandazioni positive del Chmp, che precedono l’autorizzazione formale da parte della Commissione Europea, riguardano:

– Fylrevy (estetrol): Una terapia ormonale sostitutiva per alleviare i sintomi da carenza di estrogeni (come le “vampate di calore”) nelle donne in post-menopausa che hanno subito un’isterectomia.

– Ilumira (cloruro di lutezio Lu-177): Un precursore radiofarmaceutico, da utilizzare esclusivamente per marcare farmaci vettore specificamente sviluppati per questo scopo, nell’ambito della medicina nucleare.

– Kayshild (semaglutide): Il comitato ha raccomandato un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per questo agonista del recettore GLP-1 nel trattamento della steatopatite metabolica (MASH) non cirrotica con fibrosi epatica. Si tratta del primo farmaco della classe GLP-1 approvato nell’UE per questa indicazione, una malattia grave in cui i depositi di grasso nel fegato causano infiammazione. Altri farmaci GLP-1 sono già autorizzati per diabete e gestione del peso.

– Kygevvi (doxecitina/doxribtimina): Il CHMP ha adottato un parere positivo in circostanze eccezionali per questo farmaco, il primo trattamento per la carenza di timidina chinasi 2, una malattia genetica rarissima (colpisce meno di una persona su un milione) e potenzialmente letale, per cui non esisteva alcuna terapia autorizzata. Attualmente le cure si limitano a misure di supporto. Il farmaco ha beneficiato dello schema PRIME dell’EMA, che offre supporto scientifico e normativo rafforzato per medicinali promettenti che rispondono a esigenze mediche insoddisfatte.

– Supemtek (vaccino antinfluenzale trivalente ricombinante, preparato in coltura cellulare): Un vaccino per la prevenzione dell’influenza in adulti e bambini a partire dai 9 anni di età, conforme alle raccomandazioni dell’OMS e dell’UE per la stagione 2025/2026.

– Rezurock (belumosudil): A seguito di una riesamina, il comitato ha raccomandato un’autorizzazione condizionata per questo farmaco destinato al trattamento della malattia cronica del trapianto contro l’host (GvHD), una condizione in cui le cellule del donatore di un trapianto di midollo osseo o di cellule staminali attaccano l’organismo ricevente. Il farmaco è indicato quando altre opzioni terapeutiche offrono un beneficio clinico limitato, non sono adatte o sono state esaurite.

Estensioni d’uso per nove farmaci già in commercio
Il CHMP ha inoltre raccomandato l’estensione dell’uso di nove medicinali già autorizzati nell’UE. Tra questi spiccano:

– Zynyz (retifanlimab): Esteso al trattamento del carcinoma a cellule squamose del canale anale (SCAC) non resecabile, metastatico o localmente recidivante negli adulti. Attualmente non esistono farmaci specificamente autorizzati nell’UE per questo tipo di tumore, che rappresenta l’85% dei casi di cancro anale.

– Eurneffy (epinefrina): Approvata una nuova concentrazione (1 mg spray nasale) per il trattamento d’emergenza delle reazioni allergiche gravi (anafilassi) nei bambini con peso corporeo tra 15 e 30 kg. Eurneffy è il primo farmaco di emergenza per l’anafilassi somministrato come spray nasale e non tramite iniezione.

Le altre estensioni raccomandate riguardano i farmaci: Akeega, Efmody, Iclusig, Imfinzi, Kerendia, Noxafil e Opdivo.

Revisione avviata per Tavneos
Il comitato ha avviato una revisione del farmaco Tavneos (avacopan), utilizzato per due rare vasculiti, a seguito di nuove informazioni che sollevano interrogativi sull’integrità dei dati dello studio principale che ne supporta l’autorizzazione in UE. La revisione è stata avviata su richiesta della Commissione Europea.

Aggiornamento su Mounjaro
Il CHMP ha completato la valutazione di una domanda per estendere l’uso di Mounjaro (tirzepatide) al trattamento dello scompenso cardiaco cronico con frazione di eiezione preservata (HFpEF) sintomatico negli adulti con obesità. Sebbene l’Ema non abbia ritenuto di raccomandare un’indicazione separata per l’HFpEF, ha concordato di includere i dati rilevanti dello studio presentato nel Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP). Ciò garantirà che gli operatori sanitari abbiano accesso ai dati più aggiornati sugli effetti di Mounjaro in questa popolazione di pazienti.