Leucemia mieloide cronica, asciminib conferma efficacia a lungo termine nello studio ASC4FIRST

Al Congresso Annuale 2026 dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), Novartis ha presentato i dati a 3 anni (144 settimane) dello studio registrativo di Fase III ASC4FIRST nella leucemia mieloide cronica. I risultati mostrano come asciminib, primo farmaco della classe degli inibitori STAMP (Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket) –  una nuova categoria di terapie mirate che agiscono in modo selettivo sulla proteina BCR-ABL1 responsabile della malattia – consenta di ottenere risposte molecolari progressivamente superiori rispetto agli inibitori della tirosin-chinasi (TKI) standard, rafforzando la fiducia nella durata della risposta terapeutica.

Lo studio ASC4FIRST

Lo studio ASC4FIRST ha confrontato asciminib con i TKI standard di cura selezionati dallo sperimentatore (imatinib e TKI di seconda generazione) in pazienti adulti con leucemia mieloide cronica in fase cronica con cromosoma Philadelphia positivo (LMC-CP Ph+) di nuova diagnosi. Endpoint principale era il tasso di risposta molecolare maggiore (MMR), cioè la quota di pazienti che raggiunge una riduzione molto marcata dei segni molecolari della malattia nel sangue, considerata un indicatore di risposta profonda e duratura al trattamento.

I dati a lungo termine hanno confermato un vantaggio crescente di asciminib rispetto ai TKI standard. In particolare, il beneficio assoluto è stato di circa 24 punti percentuali rispetto all’insieme dei TKI standard, oltre 32 punti rispetto a imatinib e 15,2 punti rispetto ai TKI di seconda generazione.

“Nel trattamento della leucemia mieloide cronica, le prime fasi della terapia sono determinanti per l’evoluzione della malattia,” dichiara Massimo Breccia, Professore Associato di Ematologia presso l’Università ‘Sapienza’ di Roma,“Ottenere risposte molecolari rapide e profonde fin dall’inizio è fondamentale per ridurre il rischio di progressione e migliorare gli esiti nel lungo periodo. Tuttavia, una quota rilevante di pazienti non raggiunge ancora risultati ottimali nelle fasi precoci, con possibili implicazioni sul controllo della malattia. Per questo è sempre più importante disporre di opzioni terapeutiche altamente efficaci già in prima linea”.

Profilo di tollerabilità favorevole

Buona la performance di asciminib anche sotto il profilo della tollerabilità, elemento chiave per garantire continuità terapeutica e massimizzare i benefici del trattamento nel tempo. I dati dello studio hanno mostrato, a 144 settimane, un profilo di sicurezza coerente con il follow-up a 4 anni dello studio di Fase III ASCEMBL, senza evidenziare nuove problematiche di sicurezza.

Rispetto a imatinib e ai TKI di seconda generazione, lo studio ha inoltre evidenziato un numero inferiore di eventi avversi di grado =3, con una minore necessità di riduzione del dosaggio e un tasso di interruzione del trattamento inferiore di circa il 50%.

“Per molti pazienti, convivere con la LMC significa seguire una terapia per anni, e questo rende centrale l’equilibrio tra efficacia e tollerabilità,” sottolinea Raffaele Palmieri, Ricercatore in Ematologia presso il Dipartimento di Bio Medicina e Prevenzione dell’Università degli Studi di Roma Tor Vergata, “Gestire una malattia cronica implica bilanciare controllo della patologia e impatto del trattamento sulla vita quotidiana: gli effetti collaterali possono ostacolare la continuità terapeutica e l’aderenza. Permane dunque il bisogno clinico di terapie efficaci e ben tollerate nel lungo termine, che permettano risposte profonde con la prospettiva di una remissione libera da trattamento”.

I risultati presentati ad ASCO confermano quindi il potenziale di asciminib come nuova opzione terapeutica di prima linea nella leucemia mieloide cronica, associando efficacia prolungata e buona tollerabilità nel lungo termine.

“Con oltre 25 anni di esperienza nella LMC, abbiamo contribuito a trasformare questa patologia in una condizione cronica”, conclude Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head di Novartis Italia, “Oggi l’aspettativa di vita dei pazienti è paragonabile a quella della popolazione generale. Il progresso scientifico continua ad aprire nuove possibilità, non solo in termini di efficacia e di qualità di vita nel lungo periodo, ma anche verso la prospettiva, come obiettivo della ricerca, di un futuro libero da trattamento. Per questo, la collaborazione con la comunità scientifica e le istituzioni rimane centrale per garantire che l’innovazione si traduca in opportunità concrete di cura accessibile”.