Nell’ambito del trattamento della Leucemia Mieloide Cronica (LMC), l’ultimo decennio ha rappresentato una vera e propria rivoluzione. Dapprima imatinib, capostipite della famiglia degli inibitori delle tirosin-chinasi (TKIs), ha profondamente modificato la prognosi dei pazienti affetti da LMC. In seguito l’avvento poi di TKIs di seconda generazione, che hanno dimostrato superiorità in termini di efficacia rispetto ad imatinib, ha permesso di ottenere risultati favorevoli anche nei pazienti intolleranti e resistenti. In particolare nilotinib, grazie alla maggiore selettività nei confronti del bersaglio BCR-ABL, ha dimostrato di poter raggiungere più velocemente rispetto a imatinib una risposta molecolare profonda, rendendo necessario un monitoraggio della malattia minima residua via via sempre più sensibile.
Per ottimizzare l’impiego delle attuali opportunità diagnostiche e terapeutiche, ponendo il paziente al centro, Novartis ha dato il via negli anni scorsi alla strategia “Path to CureTM”. Diverse iniziative sono state sviluppate grazie alla forte collaborazione tra Novartis e la comunità scientifica, che hanno permesso tra l’altro l’implementazione di un consistente programma di studi clinici, che si pongono l’ambizioso obiettivo di interrompere il trattamento. L’elevata sensibilità del monitoraggio, l’innovazione terapeutica unitamente all’intenso programma di studi clinici rappresentano i pilastri fondamentali del “Path to CureTM”, l’impegno di Novartis nella cura dei pazienti affetti da LMC. Per il raggiungimento di questi obiettivi Novartis ha intrapreso un percorso condiviso per i prossimi 5 anni con enti accademici e scientifici a livello europeo e nazionale, rispettivamente con il progetto EUTOS in collaborazione con European LeaukemiaNet e il progetto LABNET in collaborazione con GIMEMA.
LABNET, in particolare, è la rete di laboratori standardizzati secondo l’International Scale (IS), capillarmente presente su tutto il territorio nazionale, che permette di valutare la Malattia Minima Residua secondo procedure armonizzate e condivise, facilitando la comunicazione tra i laboratori della rete e i centri afferenti. Sul fronte clinico, invece, l’elevata sensibilità raggiunta nel monitoraggio della risposta molecolare e la superiorità di nilotinib nel garantire risposte molecolari più rapide e più profonde rispetto a imatinib hanno aperto le porte ad un nuovo scenario nella LMC: valutare, nell’ambito di studi clinici specifici, la possibilità di interrompere il trattamento nei pazienti che hanno una malattia minima residua non rilevabile.
Alla luce di tali evidenze, la forte collaborazione tra Novartis e la comunità scientifica ha permesso l’implementazione di un consistente programma di studi clinici, che si pongono l’ambizioso obiettivo di interrompere il trattamento.
Nell’ambito di questo ampio impegno di ricerca scientifica, sta per partire lo Studio ENESTFreedom, che mira proprio a valutare la possibilità di sospensione della terapia con nilotinib e quindi il raggiungimento dell’obiettivo guarigione. Il trial, che dovrebbe concludersi nel 2018, sarà effettuato in molti Paesi del mondo e coinvolgerà inizialmente otto centri italiani.
L’elevata sensibilità del monitoraggio, l’innovazione terapeutica unitamente all’intenso programma di studi clinici rappresentano i pilastri fondamentali del “Path to CureTM”: l’impegno di Novartis nella cura dei pazienti affetti da LMC.
