Emofilia: risultati promettenti da un nuovo farmaco sperimentale

Sono stati presentati nel corso della 23esima edizione del Congresso della Società Internazionale di Trombosi ed Emostasi (Isth) in corso a Kyoto, in Giappone, i risultati di una sperimentazione su un nuovo farmaco a somministrazione sottocutanea per la cura dell’emofilia. Il prodotto (Bax499), in fase iniziale di sviluppo clinico, è stato messo a punto da Baxter e presenta diversi aspetti che lo rendono particolarmente innovativo: la via di somministrazione sottocutanea, innanzitutto, e, in secondo luogo l’approccio alla terapia. Oggi il trattamento della malattia che comporta una grave insufficienza nella coagulazione a causa della mancanza, totale o parziale, del fattore VIII o del fattore IX della coagulazione consiste in infusioni endovenose di concentrati plasmaderivati dei fattori carenti. L’obiettivo del nuovo farmaco è invece indurre un rallentamento del fisiologico processo di decadimento del Fattore VIII/IX circolante nel paziente emofilico: ciò potrebbe consentire di ridurre la frequenza delle infusioni.
“Questi dati ci incoraggiano a perseguire con maggiore convinzione questa nuova via di sviluppo per innovativi approcci terapeutici per i disordini della coagulazione del sangue", ha dichiarato Hartmut Ehrlich, Vice presidente Baxter Global del dipartimento medico, ricerca e sviluppo di Baxter BioScience Global.
Nell’ambito del Congresso i ricercatori della Baxter hanno presentato anche i dati riguardanti l’unico Fattore di Von Willebrand, attualmente in sviluppo clinico, prodotto con la tecnologia da DNA ricombinante (denominato rVWF). A differenza degli attuali trattamenti disponibili per questa malattia, tutti derivati dal plasma umano, il nuovo prodotto non contiene alcun additivo plasma-derivato. Lo studio di fase I, che ha coinvolto 32 pazienti e ha confrontato la sicurezza, la tollerabilità e il profilo farmacocinetico del nuovo prodotto con il fattore di Von Willebrand plasma derivato, ha confermato il profilo di sicurezza e di efficacia del nuovo prodotto ricombinante in fase di sviluppo. È stato anche annunciato l’avvio di uno studio più ampio di fase III entro la fine del 2011.