Ipercolesterolemia familiare: richiesta all’Ue l’autorizzazione per mipomersen

Genzyme e Isis Pharmaceuticals hanno annunciato la presentazione all’European Medicines Agency della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per mipomersen per il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare omozigote ed eterozigote grave. Il farmaco, capostipite degli inibitori di sintesi dell’apolipoproteina B, riduce il colesterolo Ldl attraverso la prevenzione della formazione di lipoproteine aterogene. Agisce bloccando la produzione di apolipoproteina B, elemento base di tutti i lipidi aterogenici, inclusi il colesterolo Ldl e la lipoproteina (a) (Lp-a).
"Questa richiesta di AIC è un altro importante passo avanti nello sviluppo di un trattamento in grado di rispondere alle specifiche esigenze dei pazienti con forme severe di ipercolesterolemia familiare", ha dichiarato Riccardo Palmisano, amministratore delegato e direttore generale di Genzyme in Italia. “Siamo concentrati sull’obiettivo di rendere questo trattamento disponibile per tutti i pazienti che si trovano nella massima necessità di nuove opzioni terapeutiche per contrastare questa rara patologia genetica che può colpire in modo grave anche nei primi anni di vita”.
"Mipomersen ha la potenzialità di modificare la gestione dei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote ed eterozigote grave", ha aggiunto Stanley T. Crooke, presidente e Ceo di Isis Pharmaceuticals. "Siamo entusiasti dei progressi che stiamo facendo con Genzyme su questo importante programma di sviluppo, che dimostra le promettenti applicazioni della tecnologia antisenso per offrire una risposta terapeutica alle esigenze mediche non ancora soddisfatte".
L’ipercolesterolemia familiare è un disordine genetico che porta ad elevati livelli di colesterolo Ldl e a pattern familiari di aumentato rischio di sviluppo precoce di cardiopatie talvolta anche fatali. I pazienti presentano anomalie ereditarie a livello delle cellule epatiche responsabili della rimozione dell’Lld dal sangue e perciò, in particolare nella forma severa della patologia, presentano livelli di colesterolo Ldl che sono da due a quattro volte più elevati rispetto ai livelli auspicabili anche in presenza di uno specifico trattamento farmacologico ipocolesterolemizzante.