Sclerosi multipla: una proteina ‘disturba-mitocondri’ forse alla base dei danni di questa malattia

Sclerosi multipla: una proteina ‘disturba-mitocondri’ forse alla base dei danni di questa malattia

Sclerosi multipla: una proteina ‘disturba-mitocondri’ forse alla base dei danni di questa malattia
Si chiama Rab32 ed è una guanosina-trifosfatasi, iperespressa nei pazienti con sclerosi multipla. Questa proteina anomala provoca, interferendo nei rapporti tra reticolo endoplasmatico e mitocondri, un’alterazione della funzionalità mitocondriale, che da tempo si sospettava implicata nella genesi di questa malattia e accelera l’apoptosi, cioè la morte cellulare programmata dei neuroni. La speranza adesso è di poter presto realizzare delle terapie mirate contro la Rab32.

Gli esperti lo considerano un gran passo avanti nella comprensione delle cause alla base della sclerosi multipla, patologia per la quale sono attualmente disponibili solo trattamento sintomatici.


 


Una nuova ricerca, pubblicata su Journal of Neuroinflammation, in concomitanza con la Settimana Mondiale per la consapevolezza sulla sclerosi multipla (24-30 aprile),  ha consentito di  individuare un nuovo ‘difetto’ a livello dei neuroni delle persone colpite da questa malattia autoimmune.
Da tempo si sospettava che i mitocondri, le centrali elettriche della cellula, potessero giocare un ruolo nella patogenesi della malattia. Gli scienziati inglesi autori di questa ricerca sono appunto riusciti a dimostrare come i mitocondri di questi pazienti diventino ‘deficitari’.


 


I ricercatori inglesi hanno scoperto che una particolare proteina, la Rab32, una guanosina-trifosfatasi (GPTasi), nota regolatrice della MAM, della funzionalità mitocondriale e dei processi di apoptosi, è presente in grandi quantità nel cervello dei soggetti affetti da sclerosi multipla, mentre risulta virtualmente assente nelle cellule normali.
 
In presenza di questa proteina, il reticolo endoplasmatico (un organello intracellulare nel quale è immagazzinato il calcio) si avvicina troppo ai mitocondri; in questo modo, i depositi di calcio del reticolo endoplasmatico vanno ad interferire con la funzionalità dei mitocondri, generando da ultimo gli effetti ‘tossici’ osservati nei neuroni dei pazienti con sclerosi multipla. 
 
Uno stress del reticolo endoplasmatico è considerato patognomonico di patologie neurodegenerative, come la sclerosi multipla; le manifestazioni di questo meccanismo fisiopatologico vanno dall’alterata clearance di proteine denaturate, ad un’alterazione della funzionalità mitocondriale, all’apoptosi. Cosa medi la comparsa di questi effetti non è noto, ma è possibile che siano scatenati dal contatto tra la membrana del reticolo endoplasmatico e i mitocondri (la cosiddetta mitochondria-associated membrane, MAM). Ed è questa l’ipotesi investigativa perseguita dal gruppo di ricerca inglese.
 
Non è ancora noto neppure cosa provochi questo eccesso di Rab32 intracellulare ma il sospetto è che possa derivare proprio dal reticolo endoplasmatico. Un’elevata espressione di Rab32 provoca un accorciamento degli assoni, altera la morfologia dei mitocondri e accelera i processi di apoptosi dei neuroni.
 
La scoperta è ritenuta molto importante e già si pensa alla possibilità di utilizzare il Rab32 come futuro target terapeutico; sono inoltre in corso altre ricerche per valutare l’eventuale esistenza di altre proteine anomale alla base della malattia.
 
La sclerosi multipla colpisce 2,5 milioni di persone nel mondo; la diagnosi viene fatta tipicamente intorno ai 20-30 anni e questa patologia nelle sue forme più severe può avere un impatto molto importante sulla vita di questi giovani pazienti.
 
Non è nota la causa della malattia, ma le conseguenze cliniche osservate nei pazienti dipendono da un attacco autoimmune alla mielina che riveste gli assoni dei neuroni, sia nel cervello che nel midollo spinale, danneggiando in questo modo la trasmissione del segnale nervoso.
La ricerca pubblicata su Journal of Neuroinflammationè stata condotta da ricercatori delle università di Exeter e di Alberta ed è stata in parte finanziata dal Royal Devon & Exeter NHS Foundation Trust.
 
Maria Rita Montebelli

Maria Rita Montebelli

26 Aprile 2017

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