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Rabdomiosarcomi: una strategia di mantenimento messa a punto da un gruppo coordinato in Italia aumenta la sopravvivenza nei bambini

Funziona, contro questi tumori tanto rari, quanto aggressivi, la nuova strategia di mantenimento che prevede una chemioterapia a basso dosaggio per sei mesi. E la notizia nella notizia è che, a dettare al mondo questa nuova strategia terapeutica, è un italiano, Gianni Bisogno, professore di pediatria all’Università di Padova che ha coordinato lo European Paediatric Soft tissue Sarcoma Study (EpSSG) e ne ha presentato i risultati in una gremita sessione plenaria al congresso dell’ASCO, a Chicago.

I rabdomiosarcomi sono rari tumori di origine mesenchimale, tipici della giovane età (ma possono colpire anche gli adulti) che, con i moderni trattamenti ad alta intensità possono essere curati nel 70-80% dei bambini.
Lo studio RMS2005 di fase III presentato dall’EpSSG ha randomizzato 371 pazienti (di età compresa tra 6 mesi di vita e 21 anni) con rabdomiosarcoma ad alto rischio ma senza evidenza di metastasi, a ricevere una terapia di mantenimento (gruppo di trattamento) o niente (gruppo di controllo), dopo essere stati sottoposti a terapia intensiva standard (9 cicli di chemioterapia ad alto dosaggio, radioterapia, intervento chirurgico). Il trattamento di mantenimento prevedeva la somministrazione per sei mesi di chemioterapia (ciclofosfamide e vinorelbina) a basso dosaggio.

Questa strategia di mantenimento ha provocato una percentuale molto inferiore di effetti collaterali, rispetto al trattamento standard, determinando al contempo un aumento di sopravvivenza dell’13% a 5 anni (dal 73,7% all’86,5%), che in pratica in questi pazienti corrisponde alla guarigione, visto che le recidive dopo i 5 anni sono molto rare. La sopravvivenza libera da progressione a 5 anni è risultata aumentata dell’8%.
Gli autori concludono dunque che la terapia di mantenimento rappresenta una nuova strategia di trattamento ben tollerata ed efficace nei pazienti con rabdomiosarcoma ad alto rischio.

“Abbiamo continuato a trattare nello stesso modo il rabdomiosarcoma per oltre 30 anni – riflette il professor Gianni Bisogno – e sebbene siano state provate varie altre strategie, questo è al momento l’unico trial randomizzato ad aver mostrato un beneficio. Utilizzando le vecchie medicine in modo nuovo, siamo arrivati a stabilire un nuovo standard di trattamento per i pazienti con rabdomiosarcoma ad alto rischio. E, cosa ancora più importante, stiamo aiutando i bambini e i giovani adulti con questi tumori rari a vivere più a lungo, abbattendo il rischio di recidiva del tumore. Varrebbe la pena investigare lo stesso tipo di approccio anche in altri tumori solidi dell’infanzia”.

Lo studio è stato finanziato dalla Fondazione Città della Speranza.

Maria Rita Montebelli