Buone notizie per i pazienti affetti da linfoma non Hodgkin (LNH): il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo riguardo all’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio per il pixantrone dimaleato come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da LNH aggressivi, recidivati più volte o refrattari. Si attende ora la decisione finale della Commissione Europea e il farmaco sarà il primo approvato per questa tipologia di pazienti.
“Non esistono in questo momento terapie che si siano dimostrate efficaci per questi pazienti con LNH in fase tardiva. Il nostro obiettivo per questa popolazione di pazienti in stadio avanzato è quello di controllare la progressione della malattia e i sintomi in mancanza della possibilità curativa”, ha affermato Giorgio Minotti, dell’Università Campus Bio-Medico di Roma. “Siamo incoraggiati dalla tollerabilità riscontrata nello studio PIX301 e dall’opportunità che questo agente rappresenta nel trattamento di questo gruppo di pazienti difficili da curare”.
Esistono diversi sottotipi di LNH, ma la forma aggressiva è una delle tipologie più comuni, che rappresenta circa il 60% dei casi totali. La terapia iniziale è un trattamento combinato a base di antraci cline, in grado di guarire fino al 50% dei pazienti. La metà circa dei pazienti rimanenti risponde a un trattamento di seconda linea, ma pochi di essi guariscono, e ad oggi non esistono terapie efficaci per i pazienti che recidivano dopo il trattamento di seconda linea o che risultano refrattari.
Il parere positivo per il farmaco arriva a fronte di una sperimentazione clinica di fase 3 randomizzata e controllata (siglata PIX306) tuttora in corso, che mette a confronto la terapia con pixantrone dimaleato e rituximab e con gemcitabina e rituximab. Il campione di pazienti considerato era di seconda linea con LNH a cellule B aggressivo, nei quali il trattamento di prima linea non aveva avuto successo e che non potevano usufruire di un trapianto autologo di cellule staminali. Il farmaco è anche stato testato come terapia di terza o quarta linea nel trattamento del LNH a cellule B aggressivo. Come condizione per l’approvazione,Cell Therapeutics, Inc. che produce il farmacoha accettato di mettere a disposizione i risultati dello studio clinico entro giugno 2015.
In base alla raccomandazione del CHMP, l’autorizzazione è infatti concessa in maniera condizionataall’immissione in commercio da parte della Commissione europea nei prossimi mesi. Se la raccomandazione del CHMP venisse formalmente adottata dalla Commissione europea, la commercializzazione del pixantrone dimaleato potrebbe essere approvata nei 27 paesi membri dell’Unione Europea, nonché nei paesi membri dell’Area Economica Europea. Di solito la decisione della Commissione Europea viene emanata a due o tre mesi circa dal parere del CHMP e in genere accoglie la raccomandazione di quest’ultimo.
Simili alle norme che regolano l’approvazione accelerata negli Stati Uniti, le autorizzazioni condizionate all’immissione in commercio sono concesse a prodotti medicinali con una valutazione positiva del rapporto rischio/beneficio, che rispondono a esigenze cliniche disattese, e la cui disponibilità si tradurrebbe in un beneficio rilevante per la salute pubblica. Un’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio è rinnovabile annualmente. Secondo le disposizioni di questo tipo di autorizzazione, però, l’azienda che produce il farmaco ha l’obbligo di completare uno studio post-commercializzazione volto a confermare il beneficio clinico osservato in precedenza.
