Nuovi farmaci. Report Ema 2019: parere positivo per 66 Aic, di cui 30 con un nuovo principio attivo

Nel 2019, l'Ema ha raccomandato 66 medicinali per l'autorizzazione all'immissione in commercio. Di questi, 30 avevano un nuovo principio attivo che non era mai stato autorizzato prima nell'UE. Sette i nuovi farmaci orfani. Ma non solo nuovi medicinali, nell'ultimo anno l'Agenzia europea del farmaco si è attivata anche in materia di sicurezza: sono state così, ad esempio, raccomandate nuove misure per prevenire errori gravi e potenzialmente fatali con il dosaggio di metotrexato per il trattamento di malattie infiammatorie come l'artrite reumatoide, la psoriasi e la malattia di Crohn.
 
O ancora, la raccomandazione per il ritiro dal commercio per i medicinali a base di fenspiride a seguito di una revisione che aveva confermato come questi per la potrebbero causare problemi cardiaci. Così come la raccomandazione di limitare l'utilizzo del farmaco per la sclerosi multipla Lemtrada (alemtuzumab) a causa di segnalazioni di effetti collaterali rari ma gravi, tra i quali decessi.
 
L'area più interessata per l'approvazione di nuovi farmaci è stata quella dell'Ematologia, con ben 16 nuovi prodotti raccomandati. A seguire, troviamo farmaci contro le infezioni (8 nuove raccomandazioni, e quelli contro il cancro (6 nuove raccomandazioni).
 
Tra i medicinali approvati nel 2019 che hanno rappresentato progressi significativi nelle loro rispettive aree terapeutiche troviamo:
– Cancro
Vitrakvi: il primo trattamento "indipendente dall'istologia" nell'UE per i tumori solidi con una fusione genica neurotrofica dei recettori tirosin-chinasi (NTRK). Le fusioni del gene NTRK si verificano molto frequentemente in un numero di tumori rari.
 
– Cardiovascolare
Ondexxya: da utilizzare per i pazienti adulti che assumono i medicinali anticoagulanti apixaban o rivaroxaban, quando è necessaria un'inversione della loro azione a causa di emorragie potenzialmente letali o incontrollate.
 
– Endocrinologia
Baqsimi: il primo trattamento per ipoglicemia grave (basso livello di zucchero nel sangue) che può essere somministrato senza iniezione in pazienti con diabete di età pari o superiore a quattro anni.
 
Zynquista: aggiunta orale all'insulina per alcuni pazienti con diabete di tipo 1. Zynquista blocca l'azione di due proteine ​​note come trasportatori di glucosio (SGLT1 e SGLT2) che si trovano nell'intestino e nei reni.
 
– Ematologia
Zynteglo: un medicinale per terapia avanzata (ATMP) per la beta talassemia, una rara condizione ematica ereditaria che provoca grave anemia. Zynteglo è destinato a pazienti adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni che necessitano di trasfusioni di sangue regolari per gestire la loro malattia e non hanno donatori corrispondenti per un trapianto di cellule staminali.
 
– Neurologia
Epidyolex: per il trattamento delle convulsioni associate alla sindrome di Lennox-Gastaut o alla sindrome di Dravet, due rare forme di epilessia. Epidyolex contiene un principio attivo derivato dalla cannabis ed è il primo a ricevere un parere positivo nella procedura centralizzata dell'UE.
 
– Psichiatria
Sixmo: un trattamento sostitutivo per la dipendenza da oppioidi. Sixmo è un impianto che rilascia bassi livelli di buprenorfina nel corpo del paziente per sei mesi.
 
 
L'Ente regolatorio ha poi ricordato come,  nell'ottobre 2019, il comitato per i medicinali per uso umano Chmp abbia raccomandato di concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata nell'UE per Ervebo (rVSVΔG-ZEBOV-GP), il primo vaccino per l'immunizzazione attiva di soggetti di età pari o superiore a 18 anni a rischio di infezione dal virus Ebola.
 
Tra i medicinali raccomandati per l'autorizzazione all'immissione in commercio nel 2019, sette hanno avuto la designazione di farmaci orfani confermata entro la fine dell'anno. Questi sono:
 
– Endocrinologia
Isturisa: per il trattamento della sindrome di Cushing, un raro disturbo che si verifica quando il corpo produce troppi ormoni corticosteroidi.
 
– Ematologia
Zynteglo: per trattare un disturbo del sangue noto come beta talassemia in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che richiedono trasfusioni di sangue regolari.

Xospata: per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta recidiva o refrattaria (LMA) con mutazione FLT3. L'AML è un raro tipo di tumore dei globuli bianchi (cellule che combattono le infezioni).
 
Polivy: per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B recidivato/refrattario, un raro tipo di tumore dei globuli bianchi.
 
– Metabolismo
Palynziq: per i pazienti di età pari o superiore a 16 anni con fenilchetonuria, una malattia metabolica ereditaria rara ma grave.
 
Waylivra: il primo medicinale per il trattamento della sindrome da chilomicronaemia familiare, una rara malattia genetica che impedisce all'organismo di abbattere i grassi.
 
– Neurologia
Epidyolex: per il trattamento delle convulsioni associate alla sindrome di Lennox-Gastaut o alla sindrome di Dravet, due forme di epilessia.