"Il 24 giugno 2021, Voxzogo ha ricevuto il parere positivo (approvazione) da parte di Ema per il trattamento dell'acondroplasia in pazienti di età pari e superiore ai 2 anni, le cui epifisi non siano chiuse. Successivamente, il 26 agosto 2021, la Commissione europea ha ratificato tale opinione approvando la commercializzazione del farmaco su tutto il territorio della UE. L'Azienda produttrice ha quindi presentato la domanda di Rimborso e Prezzo ad Aifa il 19 novembre 2021, nonostante avesse potuto farlo già all'indomani del parere positivo di Ema. Proprio per la delicatezza e tipologia della condizione, è stata immediatamente avviata l'istruttoria interna all'Agenzia e questa istruttoria è stata inserita all'ordine del giorno della seduta della Commissione tecnico-scientifica (Cts) di Aifa di ieri".
Così il sottosegretario alla Salute, Andrea Costa, rispondendo ieri in Commissione Affari Sociali all'interrogazione sul tema presentata da Rossana Boldi (Lega).
Di seguito la risposta integrale del sottosegretario Costa.
"In relazione al tema sollevato dagli interroganti, è necessario innanzitutto sottolineare che per l'Agenzia Italiana del Farmaco è prioritario garantire un accesso rapido alle terapie innovative per malattie rare e gravi, in particolare quando esse interessano l'infanzia.
Relativamente alla procedura in corso per l'ammissione alla rimborsabilità del medicinale Voxzogo (vosoritide), mi preme fornire qualche dettaglio aggiuntivo per un migliore inquadramento.
Il 24 giugno 2021, Voxzogo ha ricevuto il parere positivo (approvazione) da parte di Ema per il trattamento dell'acondroplasia in pazienti di età pari e superiore ai 2 anni, le cui epifisi non siano chiuse. Successivamente, il 26 agosto 2021, la Commissione europea ha ratificato tale opinione approvando la commercializzazione del farmaco su tutto il territorio della UE. L'Azienda produttrice ha quindi presentato la domanda di Rimborso e Prezzo ad Aifa il 19 novembre 2021, nonostante avesse potuto farlo già all'indomani del parere positivo di Ema.
Proprio per la delicatezza e tipologia della condizione, è stata immediatamente avviata l'istruttoria interna all'Agenzia e questa istruttoria è stata inserita all'ordine del giorno della seduta della Commissione tecnico-scientifica (Cts) di Aifa di ieri.
Si rappresenta, altresì, che i nuovi medicinali commercializzati, in particolare i farmaci orfani, sono caratterizzati da prezzi nominali elevati, inaccessibili in assenza di un terzo pagatore, nel nostro caso il SSN. È a tutela della sostenibilità che si effettuano a livello nazionale i due passaggi dell'iter negoziale: i) la valutazione della rimborsabilità e dell'innovatività; ii) la negoziazione del prezzo.
Non si tratta di lungaggini o appesantimenti burocratici, ma di effettuare la valutazione del place in therapy e di un favorevole rapporto costo-efficacia per la sostenibilità del nostro SSN che sono aggiuntive rispetto alle valutazioni condotte dall'Ema. Gli esempi di Paesi cui si fa riferimento quali Germania e Francia, rispondono ad un impianto legislativo molto diverso dal nostro, che non può essere replicato se non mettendo in conto un rilevante incremento della spesa farmaceutica del SSN con un investimento dedicato di notevole entità e con il rischio di compromettere la sostenibilità del sistema e l'attuale accesso universalistico.
La legge n. 648 del 1996 deve essere considerata un «vanto» nazionale, in quanto antepone le esigenze di salute delle persone e della comunità alle logiche di mercato. Tuttavia, l'inserimento nella legge n. 648 del 1996 di medicinali per le medesime indicazioni approvate da Ema va riservato a casi eccezionali, laddove la rapida progressione della patologia a fronte di un vantaggio terapeutico elevato non consente di attendere l'esito dell'iter negoziale, come è avvenuto recentemente per terapia genica della SMA1 con il farmaco Zolgensma.
Si ritiene quindi che, dopo i quasi 5 mesi impiegati dall'Azienda per presentare la domanda di rimborsabilità, l'inserimento nella legge n. 648 del 1996 oggi porterebbe inevitabilmente ad un indebolimento della capacità contrattuale nei confronti dell'Azienda produttrice e persino un rallentamento del processo valutativo e negoziale ordinario, con ricadute negative sulla sostenibilità SSN.
Concludo rassicurando che l'Agenzia ha comunque confermato che rimane disponibile per qualsiasi ulteriore chiarimento e aggiornamento, auspicando che nel processo negoziale l'Azienda produttrice sia consapevole della necessità di fornire un celere accesso al farmaco in questione".
Rossana Boldi (Lega), replicando, segnala che, "in conseguenza della sempre maggiore disponibilità di farmaci innovativi per la cura delle malattie rare, il Ministero della salute dovrebbe dotarsi di uno specifico protocollo al fine di gestire in maniera più spedita le procedure di contrattazione con le aziende farmaceutiche. Nel rilevare che attraverso un'azione di questo tipo si potrebbe conseguire un sensibile beneficio per i pazienti interessati, osserva che la notizia fornita nella risposta del rappresentante del Governo, circa il fatto che nella giornata di ieri è stata avviata l'istruttoria presso la Commissione tecnico-scientifica dell'Agenzia italiana del farmaco sull'utilizzo del farmaco Voxzogo, rappresenta un buon auspicio per un esito positivo della problematica oggetto della propria interrogazione".
