È un’approvazione condizionata, quella raccomandata dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Unione europea per vismodegib per il trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma basocellulare metastatico sintomatico, o carcinoma basocellulare localmente avanzato non idoneo alla chirurgia o alla radioterapia: sulla base dei dati di qualità, sicurezza ed efficacia presentati, il CHMP ha dichiarato di considerare positivo il rapporto beneficio/rischio di vismodegib e ha pertanto raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio; tuttavia, l’autorizzazione al commercio è condizionata e richiederà la presentazione di ulteriori dati ottenuti da studi in corso.
L'approvazione condizionata renderebbe vismodegib il primo trattamento autorizzato in Europa per i pazienti affetti da queste forme di tumore cutaneo rare ma potenzialmente devastanti, sfiguranti, debilitanti e persino mortali, denominate carcinoma basocellulare in stadio avanzato. Il carcinoma basocellulare è la forma di tumore cutaneo più comune in Europa, Stati Uniti e Australia. Mentre la maggior parte dei pazienti cui la malattia viene diagnosticata può essere curata e guarire con la chirurgia e/o la radioterapia, per il resto dei pazienti, che non riceve diagnosi (circa l'1%), la malattia può progredire in una forma avanzata, diventando un tumore localmente avanzato che cresce sempre più in profondità nella pelle e nei tessuti sottostanti o con metastasi e diffusione in altre parti del corpo. Il carcinoma basocellulare in stadio avanzato è estremamente difficile da trattare e al momento non esistono trattamenti approvati in Europa.
Vismodegib, un inibitore della via di trasduzione di Hedgehog, è stato progettato per colpire in modo mirato e selettivo la segnalazione anomala della via di trasduzione del segnale detta appunto via di trasduzione di Hedgehog. La via di trasduzione di Hedgehog è implicata nello sviluppo di alcune forme di cancro, tra cui il carcinoma basocellulare. "La raccomandazione di vismodegib da parte del CHMP è incoraggiante per i pazienti affetti da queste forme devastanti di tumore cutaneo." – ha spiegato Hal Barron, MD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche – "Vismodegib ha dimostrato di ridurre notevolmente il tumore in una percentuale significativa di pazienti negli studi clinici e noi speriamo che questo trattamento sarà presto a disposizione dei pazienti europei".
Da gennaio 2012, vismodegib è il primo farmaco autorizzato per pazienti con carcinoma basocellulare in stadio avanzato, con l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) negli USA, nell'ambito del programma di revisione prioritaria che prevede una valutazione rapida (sei mesi) dei farmaci che offrono importanti progressi terapeutici. Successivamente è stato approvato in Messico, Israele e Corea del Sud. Nei primi tre mesi del 2013, vismodegib ha raggiunto un fatturato di 13 milioni di franchi svizzeri.
