Leucemia mieloide. Trattati primi 2 pazienti pediatrici con Car-T al Bambino Gesù

“Sono lieto di annunciare di aver trattato i primi due pazienti con leucemia mieloide acuta pediatrica con cellule Car-T modificate con un recettore che
reindirizza specificatamente sul bersaglio tumorale i linfociti dei pazienti”. Così il responsabile del progetto PALM Research Project, Franco Locatelli, Professore di Pediatria presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore dell’Area Oncoematologica e di terapia genica dell’Ospedale Pediatrico
Bambino Gesù di Roma, a margine della conferenza stampa di presentazione della campagna di raccolta fondi “Il Futuro è dei bambini” promossa da Federfarma.

“Se oggi riusciamo a curare l’80% dei pazienti pediatrici che si ammalano di un tumore è grazie a tutti gli investimenti fatti in ricerca. Vorrei sottolineare il ruolo di Fondazione Veronesi per il sostegno e ringraziare anche Federfarma perché le farmacie italiane rappresentano un pilastro fondamentale della sanità pubblica di questo Paese”. Inoltre, ha annunciato Concetta Quintarelli, responsabile unità di ricerca terapia genica dei tumori al Bambino Gesù, l’avvio del clinical trial con cellule Natural Killer, “evoluzione delle cellule Car-T”, è ormai prossimo. “Grazie alla Fondazione Veronesi quello che siamo riusciti a fare è completare tutte le fasi che noi definiamo pre-cliniche. Abbiamo in mano oggi un farmaco, in cui abbiamo dimostrato che, sia sulle cellule in provetta che negli studi animali, è in grado di combattere la leucemia mieloide acuta. Il passo successivo sarà
per noi la formulazione di un vero e proprio farmaco, quindi di un farmaco che può essere utilizzato nei nostri pazienti in uno studio clinico in cui andremo a dimostrare la sicurezza del farmaco stesso ma anche l’efficacia – continua-. Quello che stiamo facendo negli ultimi giorni è la preparazione di questi farmaci e stiamo preparando quelli che sono i cosiddetti dossier per le agenzie regolatorie perché naturalmente il farmaco dovrà prima essere approvato dall’Agenzia del farmaco Italiana, l’AIFA, e poi utilizzato nell’ambito di uno studio clinico”. conclude.