Accesso precoce ai farmaci. Dalla proposta Ithaca alla legge di Bilancio, ecco i nodi ancora da sciogliere. Il primo confronto sulle misure della manovra e MFN tra politica, istituzioni e aziende

Garantire un accesso tempestivo ai farmaci innovativi è una priorità per i pazienti e, di conseguenza, per il Servizio sanitario nazionale. A questo obiettivo ha lavorato il think tank ITHACA 2026, elaborando un modello volto ad anticipare l’accesso alle terapie nei casi di maggiore bisogno clinico, in attesa della definizione del prezzo e della rimborsabilità. Un modello in parte sovrapponibile per molti versi all’art. 72 della recente Legge di Bilancio varata dal Governo. L’obiettivo, proprio come nel caso della proposta ITHACA, è intervenire in quella fase particolarmente delicata nella quale un medicinale rappresenta una possibile opportunità terapeutica per i pazienti, ma non ha ancora completato il percorso necessario per ottenere la rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale.

Gli elementi convergenti e quelli divergenti della proposta di ITHACA e della norma del Governo sono stati al centro dell’evento conclusivo del think tank ITHACA 2026 moderato da Luciano Fassari, Direttore di Quotidiano Sanità, e che ha visto protagonisti Francesco Zaffini, presidente 10ª Commissione Affari Sociali, Senato della Repubblica; Orfeo Mazzella, vicepresidente 10ª Commissione Affari Sociali, Senato della Repubblica; Gian Antonio Girelli, XII Commissione Affari Sociali, Camera dei Deputati; Guido Rasi, consulente del Ministero della Salute, già Direttore Esecutivo EMA; Pierluigi Russo, Direttore tecnico-scientifico AIFA; Francesco Saverio Mennini, capo Dipartimento, Ministero della Salute; Paolo Sciattella, Statistico presso CEIS-EEHTA, Università di Roma Tor Vergata; Lorenzo Amoroso, Pricing & Reimbursement Director, MSD; Alessandra Bianchi, Market Access & Pricing Head, GSK; Luca Bonvissuto, Corporate Affairs Senior Director, Alexion; Patrizia Ponzi, Market Access and Healthcare Affairs Head, Boehringer Ingelheim; Francesca Patarnello, VP Market Access & Government Affairs, AstraZeneca; Elisa Angelone, Team ITHACA.

Il dibattito è stata anche l’occasione per un confronto sulle politiche del farmaco, dal payback al Most Favored Nation (MFN), approfondendone le possibili implicazioni per l’accesso ai farmaci, la sostenibilità del sistema sanitario e la competitività industriale, con una riflessione sulle scelte strategiche dell’Italia nel contesto europeo e internazionale.

A Paolo Sciattella il compito di evidenziare i punti in comune e le differenze tra la proposta ITACHA e l’art. 72 della Manovra. Il primo elemento emerso è come la legge di Bilancio demandi una parte importante delle regole su cui dovrà basarsi il nuovo meccanismo in una serie di decreti attuativi che il ministero della Salute, di concerto con il Mef e su proposta dell’Aifa, dovrà emanare entro il 28 febbraio 2027. Molti aspetti centrali restano, dunque, tutti da vedere, e riguardano le modalità e la tempistica per la richiesta di accesso precoce da parte delle aziende farmaceutiche, i criteri di valutazione del farmaco, di determinazione del prezzo, il meccanismo di risk sharing, che invece nella proposta di ITACHA sono chiaramente definiti.

Rasi: “Governance farmaceutica per rispondere ai bisogni emergenti”

La norma sull’early access rappresenta, comunque, un passo avanti su una questione aperta da tempo, ha sottolineato Guido Rasi. Che ha peròricordato come “l’early access è una delle priorità che mette in evidenza le criticità della governance farmaceutica italiana nel suo complesso”. Disparità di accesso regionali ma anche mancate risposte a fragilità e condizioni indifferibili che, ha commentato Rasi, “creano tensioni sociali e rammarico nelle istituzioni per essere stati in grado di intervenire dove c’era più bisogno”.

Rasi ha poi indicato alcuni elementi della proposta ITACHA che andrebbero recuperati nella fase attuativa della norma del Governo. In particolare, la necessità di individuare un momento certo per l’avvio della procedura, facendo riferimento al parere positivo del CHMP. “È un passaggio che permette di tagliare i tempi morti e dà certezza al percorso”. Importante anche preservare una durata adeguata del trattamento transitorio e prevedere la produzione di Real World Evidence, attraverso dati raccolti specificamente per monitorare l’utilizzo delle terapie e i risultati clinici.

Russo: “Sperimentazione e sostenibilità, la cautela è giusta”

Pierluigi Russo ha condiviso la natura sperimentale della norma in Legge di Bilancio, in quando “consente di affinare lo strumento prima di vincolare risorse più consistenti. Una cautela corretta, tenuto anche conto che l’esperienza dell’early access in altri Paesi sempre è stata vincente”. Per Russo il principio fondamentale è che l’accesso anticipato non venga confuso con il riconoscimento della rimborsabilità: “Non è una dichiarazione anticipata di rimborsabilità, la cui valutazione definitiva è e dovrà restare autonoma”.

Per Russo bene anche l’introduzione di norme di garanzia per i pazienti. Quanto alle risorse in campo, per il Direttore tecnico scientifico dell’Aifa è comprensibile una certa delusione per i 70 milioni a fronte dei 200 previsti dalla proposta ITHACA, “ma non è possibile dire a priori se saranno sufficienti o insufficienti”. Il direttore tecnico scientifico di Aifa ha spiegato, però, di non condividere la scelta di decurtare il Fondo per i farmaci innovativi, perché “ne stanno arrivando molti e non credo che nel 2027 l’impatto sul fondo sarà marginale”. Da Russo anche l’invito a distinguere tra medicinali nuovi e terapie che esprimono un effettivo valore terapeutico aggiunto, mantenendo criteri rigorosi di accesso ma anche apprezzamento su alcune misure della proposta ITHACA come la possibilità di far partire la richiesta di early access dal momento del parere positivo del CHMP di Ema. Allo stesso tempo parlando del decreto attuativo Russo ha evidenziato di voler adottare una “procedura snella” che non passi per la CSE.

Russo ha, inoltre, fatto sapere che all’ordine del giorno della prossima riunione della Commissione scientifica ed economica dell’Aifa c’è anche l’aggiornamento dei criteri legge 648, che consente di erogare un farmaco a carico del Ssn previo parere della Commissione: “Una armonizzazione si rende necessaria, alla luce dei nuovi provvedimenti”.

Amoroso: “Dubbi sul perimetro dei medicinali e la continuità terapeutica”

Dal versante industriale, Lorenzo Amoroso ha sottolineato i punti di forza della proposta Ithaca, manifestando invece per perplessità per la norma del Governo, in particolare su due aspetti. Il primo riguarda il perimetro dei medicinali ammessi: “Sarebbe opportuno chiarire che il meccanismo possa comprendere anche le nuove indicazioni terapeutiche” (ipotesi su cui Pierluigi Russo ha però manifestato perplessità in quanto potrebbe dar vita ad anomalie tra i prezzi negoziati e quelli previsti per la nuova indicazione). Il secondo punto riguarda il termine di dieci mesi entro il quale il medicinale deve ottenere la classificazione dopo la presentazione del dossier, rispetto ai 12-18 mesi previsti da ITHACA: “Questa scadenza può generare incertezza per le aziende e ridurre l’attrattività del sistema”.

Bianchi: “Condivisione del rischio e sostenibilità:

Alessandra Bianchi ha richiamato il principio della condivisione del rischio, sottolineando come il nuovo modello potrebbe diventare nel tempo un meccanismo virtuoso e autosostenibile, a condizione che venga applicato in modo ordinato: “Non dobbiamo considerarlo soltanto come una nuova spesa, ma come uno strumento che, se ben governato, può generare benefici per il sistema”.

Sui dettagli procedurali, “non mi sarei addentrata nella norma della Legge di Bilancio a definire procedure e finestre temporali strette, perché sono elementi che hanno bisogno di valutazioni molto tecniche, che affiderei al contributo dell’Agenzia”, ha detto Bianchi.

Ponzi: “Essenziale il coinvolgimento delle Regioni”

Patrizia Ponzi ha auspicato che la partenza del processo dal parere CHMP possa essere introdotta anche nel meccanismo del Governo, “vista la condivisione emersa anche in questa occasione”. Ponzi ha però sottolineato come l’accesso precoce non possa per prescindere dal “coinvolgimento precoce delle Regioni, che devono essere coinvolte per tempo così da consentirgli di pianificare l’arrivo delle innovazioni, di organizzare i percorsi e di prepararsi alla loro distribuzione”.

Bonvissuto: “Procedure snelle e niente doppie valutazioni”

Sulla necessità di evitare passaggi burocratici non necessari si è soffermato anche Luca Bonvissuto, richiamando il ruolo della Commissione scientifica ed economica del farmaco. Nella proposta Ithaca, ha ricordato, la CSE avrebbe avuto soprattutto una funzione di verifica della richiesta, senza duplicare la valutazione scientifica che appartiene al successivo procedimento di rimborsabilità. “Un percorso di accesso precoce deve essere snello: introdurre una doppia valutazione rischia di vanificare proprio l’obiettivo di accelerazione”.

Come premesso, l’evento conclusivo di ITHACA 2026 è stata l’occasione per parlare non solo di Ealry Access, ma delle governance farmaceutica in generale, anche rispetto alle sfide del nuovo scenario internazionale

Zaffini: “Vincoli di bilancio, ma anche importanti interventi per la farmaceutica”

Chiamato in causa sulla legge di Bilancio, il senatore Francesco Zaffini ha ricordato come “qusto Governo si è caratterizzato per la decisione di tenere in equilibrio il sistema, dopo che il Covid e altre misure che hanno messo in difficoltà i bilanci. Questa impostazione politica ha portato benefici per certi aspetti, compresa la credibilità verso i partner europei, ma ha comportato chiaramente delle scelte. Considerata la povera dotazione, credo che sia stato comunque messo nella sanità il massimo possibile e lavorato su tre segnali importanti per la farmaceutica: MFN, playback ed early acess”.

“Ora c’è spazio per migliorare ulteriormente queste misure attraverso il percorso emendativo”, ha detto Zaffini, che ha espresso l’auspicio di poter introdurre in finanziaria anche misure sui plasmaderivati.

Mazzella: “Sovranità farmaceutica e produzione nazionale”

Sul rapporto tra priorità politiche e allocazione delle risorse si è soffermato anche il senatore Orfeo Mazzella, secondo il quale la scelta fondamentale riguarda il modello di sanità che il Paese intende costruire: “Se la priorità è garantire cure accessibili a tutti, compresi i pazienti più fragili, allora dobbiamo indirizzare le risorse in quella direzione. Le priorità di un Paese devono essere stabilite dalla politica”.

Mazzella si è detto inoltre rammaricato che la legge delega sulla farmaceutica non abbia potuto raccogliere e tradurre in provvedimenti concreti alcune delle indicazioni emerse durante le audizioni. In particolare, ha richiamato il tema della sovranità farmaceutica e della produzione nazionale di principi attivi, oggi spesso importati da Paesi extraeuropei. Intervento che avrebbe rafforzato l’autonomia del Paese e la nostra industria farmaceutica.

Girelli: “Serve un’alleanza strategica Europea sulle politiche del farmaco”

Una dimensione più ampia, europea e geopolitica, è stata richiamata da Gian Antonio Girelli, che ha invitato a superare una visione legata a schemi del passato: un ritardo che ha portato l’Italia a perdere terreno anche nel settore farmaceutico, sui cui ora “è necessario recuperare attrattività”.

Per Girelli, la politica farmaceutica deve diventare una politica di alleanze, innanzitutto a livello europeo, come già avviene per la difesa, perché “il tema dell’MFN mette alla prova anche in Europa i principi di equità e solidarietà che dovrebbero caratterizzare le nostre democrazie”. Girelli ha inoltre sollecitato un cambiamento nella considerazione della spesa sanitaria: “Dobbiamo avere il coraggio di considerare alcuni investimenti in sanità non come semplice spesa corrente, ma come investimenti capaci di produrre risparmi nel medio periodo”.

Mennini: “Prevenzione come investimento e risorse per l’innovazione”

Mennini ha illustrato il lavoro avviato dal Ministero della Salute per individuare nuove modalità di finanziamento della sanità e affrontare le criticità del settore farmaceutico. Sul primo fronte, ha spiegato, è stato elaborato un documento di indirizzo, attualmente oggetto di confronto a livello europeo, per trasformare una parte della spesa sanitaria corrente in investimenti, valorizzando prevenzione, immunizzazione, screening e terapie avanzate sulla base delle evidenze disponibili.

Quanto all’MFN, il Ministero ha costituito un gruppo di lavoro che ha elaborato proposte, alcune delle quali sono confluite nella legge di Bilancio, tra queste l’accesso precoce ai farmaci. Un altro tema riguarda il riconoscimento dell’innovatività: “Se un medicinale rappresenta l’unica alternativa terapeutica per una determinata patologia, non ha senso che esca dal Fondo per i farmaci innovativi soltanto perché sono trascorsi i 36 mesi massimi di riconoscimento dell’innovatività”.

Mennini ha richiamato inoltre le misure per incentivare gli investimenti in ricerca, l’innalzamento dei tetti della spesa farmaceutica e il rafforzamento strutturale delle risorse per la prevenzione. Sul fronte del payback, ha riconosciuto che si tratta di uno strumento che produce distorsioni, ma che non può essere eliminato senza individuare meccanismi alternativi di copertura della spesa: “Stiamo lavorando a strumenti che consentano di mitigarne progressivamente l’impatto”. Ha infine sottolineato l’importanza di “essere riusciti, per la prima volta, ad alzare il tetto del 5% del Fondo per la prevenzione a livello strutturale, con benefici sui pazienti ma anche sul settore industriale, perché fare prevenzione si fa con strumenti di prevenzione”.

Un ruolo crescente, per Mennini, dovrà infine essere svolto anche dall’Health Technology Assessment e dai modelli previsionali, “che funziona già su 5 milioni di persone ma siamo in attesa che il Garante della Privacy ci consenta di utilizzarlo su tutti i pazienti. Questo ci consentirà di valutare correttamente i fabbisogni e di programmare in maniera più attenta, grazie all’ecosistema dei dati sanitari che abbiamo a disposizione”.

Patarnello: “La crisi strutturale del modello europeo dei prezzi”

Francessca Patarnello ha sottolineato come “l’MFN non nasce da una crisi improvvisa: è il risultato di uno squilibrio strutturale tra le condizioni di mercato degli Stati Uniti e quelle del resto del mondo”.

Patarnello ha poi sollevato il tema della quantità crescente di sconti, payback e meccanismi di regolazione accumulati nel tempo dal nostro sistema e che oggi incidono in maniera significativa sul prezzo effettivo dei medicinali. Il rischio, ha avvertito, è questo modello non sia più sostenibile: “Abbiamo farmaci rimborsati in misura superiore alla media europea, ma anche problemi di disponibilità dei medicinali innovativi e tempi di accesso lunghi. Dobbiamo chiederci quanto questo equilibrio possa ancora reggere rispetto alle aspettative e ai bisogni della società”.

Russo: “Italia reference pricing per i farmaci perché vittima della sua efficienza”

Sulle ricadute del Most Favored Nation è intervenuto Pierluigi Russo, che ha evidenziato come l’Italia possa essere esposta indirettamente alla politica statunitense proprio per la sua efficienza nella negoziazione dei prezzi dei medicinali a carico del Ssn. Particolarmente delicato, per Russo, è il tema della riservatezza delle condizioni economiche. “Se informazioni riservate relative ai prezzi negoziati in Italia escono dal nostro sistema e diventano un riferimento per decisioni assunte altrove, questo può produrre conseguenze sui pazienti italiani”. Su questo fronte, ha spiegato, sono in corso approfondimenti per rafforzare la confidenzialità delle informazioni.

Con l’evento del 6 novembre si è conclusa la quarta edizione del think tank ITHACA, realizzato nel corso del 2026 grazie al contributo non condizionante di Abbvie, Alexion, Astrazeneca, Bayer, Boehringer, GSK, MSD, Roche, Servier, Vertex.