Distrofia Muscolare di Duchenne: vamorolone conferma benefici a lungo termine

Agamree (vamorolone) mantiene un’efficacia comparabile ai corticosteroidi tradizionali nella terapia dei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), con una migliore tollerabilità e con meno effetti collaterali. L’evidenza emerge dai dati real world a lungo termine e dallo studio GUARDIAN, attualmente in corso, che la pharma svizzera Santhera Pharmaceuticals ha presentato in occasione della Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference 2026, che si è tenuta a Orlando (Florida) dall’8 all’11 marzo.

Il dataset include fino a otto anni di esposizione a vamorolone in ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne, con una mediana di circa cinque anni. I risultati a lungo termine sono stati confrontati con una coorte storica trattata con deflazacort o prednisone, abbinata per caratteristiche di base.

Vamorolone mostra un’efficacia sostenuta, senza compromettere la funzione motoria. Non sono state osservate differenze significative nel tempo sulla perdita della deambulazione rispetto ai corticosteroidi tradizionali, né sigolarmente rispetto a deflazacort o prednisone. La dose media assunta real world era di 4,5 mg/kg al giorno, con una tolleranza a lungo termine superiore rispetto ai corticosteroidi classici.

Crescita preservata e ridotto rischio osseo
Uno dei principali vantaggi osservati riguarda la crescita: i ragazzi trattati con vamorolone hanno mantenuto una traiettoria di crescita normale, mentre nei gruppi trattati con corticosteroidi tradizionali è stato registrato un declino, con uno z-score di altezza spesso inferiore a –2.0, soglia clinicamente significativa per il nanismo. Dopo cinque anni, l’altezza media dei pazienti  in terapia con vamorolone era superiore di oltre 12 cm rispetto a quelli in terapia con corticosteroidi classici.

Per quanto riguarda l’aspetto ortopedico, il trattamento con vamorolone ha ridotto dell’80% le fratture vertebrali rispetto a deflazacort (8,1% vs 41,9%, p=0,0082) e le fratture non vertebrali si sono rivelate inferiori rispetto ai dati storici. L’età ossea è rimasta nei limiti della norma, a differenza dei ritardi osservati con i corticosteroidi classici.

Profilo metabolico e oculare favorevole
I dati presentati al Congresso di Orlando rendono conto anche di un minor rischio di cataratte tra i pazienti in terapia con vamorolone rispetto a coloro che assumevano deflazacort (5,3% vs 37,8%) e prednisone (5,3% vs 12,1%). Non si sono verificati casi di glaucoma. I parametri glicemici e lipidici erano nella norma e non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza.

“Questi dati a lungo termine confermano che AGAMREE preserva l’efficacia dei corticosteroidi tradizionali riducendo gli effetti collaterali che spesso limitano la terapia – commenta Shabir Hasham, Chief Medical Officer di Santhera – In un contesto di trattamento combinato sempre più diffuso per la DMD, comprendere il profilo beneficio–rischio a lungo termine è fondamentale per supportare la gestione sostenibile della malattia.”

Vamorolone è un farmaco sperimentale che funziona legandosi allo stesso recettore dei glucocorticoidi tradizionali, ma modifica l’attività a valle, riducendo molti degli effetti collaterali tipici dei corticosteroidi classici come deflazacort o prednisone.

Santhera Pharmaceuticals, azienda farmaceutica specializzata in malattie neuromuscolari rare, continua a raccogliere dati real world tramite lo studio GUARDIAN, che monitorerà crescita, funzione muscolare, salute ossea, cardiovascolare e respiratoria, sviluppo puberale e sicurezza a lungo termine dei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne in trattamento con vamorolone.