“Reimmaginare il futuro della regolazione dei medicinali”. È il tema affrontato da Emer Cooke, direttrice esecutiva dell’Agenzia europea per i medicinali, nel suo intervento alla Duke-NUS Medical School di Singapore, pronunciato nell’ambito della Sir Alasdair Breckenridge Lecture Series.
Cooke ha aperto il suo discorso richiamando l’eredità di Sir Alasdair Breckenridge, ricordando come avesse compreso che la regolazione dei farmaci non riguarda soltanto il rispetto delle regole, ma persone, pazienti e fiducia.
Il punto di partenza è un paradosso: mai come oggi la scienza e la tecnologia rendono possibile sviluppare e distribuire trattamenti con grande rapidità, ma molti bisogni dei pazienti restano ancora insoddisfatti.
Dal ruolo di “gatekeeper” a quello di abilitatore dell’innovazione
Secondo Cooke, per i regolatori dei medicinali è necessario assumere un’identità in parte nuova. Storicamente percepiti come “guardiani” chiamati a dire sì o no, oggi i regolatori devono essere sempre più anche abilitatori dell’innovazione.
Sicurezza, efficacia e qualità restano principi non negoziabili, ma il ruolo del regolatore è aiutare la scienza ad arrivare ai pazienti mantenendo la fiducia pubblica.
Per la direttrice dell’EMA non basta quindi riformare i processi esistenti ai margini: occorre “reimmaginare” che cosa debba diventare un’autorità regolatoria per essere adeguata al mondo attuale.
Regole nate per un’altra epoca
Il cambiamento è necessario perché molte regole della regolazione farmaceutica sono state scritte per un’epoca diversa, caratterizzata da farmaci prevalentemente costituiti da piccole molecole, prodotti su larga scala, sviluppati attraverso percorsi prevedibili e valutati con programmi clinici relativamente convenzionali.
Oggi il panorama è radicalmente cambiato: editing genetico, medicinali personalizzati, terapie cellulari prodotte per singoli pazienti, tecnologie di piattaforma, intelligenza artificiale applicata alla scoperta e allo sviluppo dei farmaci, manifattura avanzata.
“Il gioco è cambiato”, ha sottolineato Cooke, e quando cambia il gioco deve evolvere anche il regolamento.
La lezione del Covid: muoversi più velocemente senza abbassare gli standard
La pandemia da Covid-19 ha mostrato che le istituzioni regolatorie possono adattarsi rapidamente. In Europa, ha ricordato Cooke, la rete regolatoria ha mobilitato oltre 4.000 scienziati, intensificato le attività scientifiche, adattato la trasparenza e approvato vaccini e medicinali a velocità senza precedenti.
La cooperazione internazionale ha raggiunto livelli mai visti prima, con incontri almeno settimanali tra regolatori, sviluppo non clinico e clinico condotti in parallelo anziché in sequenza e coinvolgimento di autorità internazionali nei processi di revisione.
La sfida ora, ha spiegato Cooke, è conservare quell’agilità nella “nuova normalità”, segnata da crisi sanitarie, instabilità geopolitica, carenze di medicinali, resistenza antimicrobica ed effetti del cambiamento climatico sulla salute.
La nuova legislazione farmaceutica europea come opportunità
Nel contesto europeo, la revisione della legislazione farmaceutica rappresenta, secondo Cooke, la riforma più significativa della regolazione dei medicinali in una generazione. L’obiettivo è creare un sistema più rapido, flessibile e favorevole all’innovazione, continuando a proteggere i pazienti.
Il passaggio indicato dall’EMA è quello da un modello reattivo a un modello proattivo: non un sistema che aspetta l’innovazione quando arriva, ma uno che contribuisce a creare le condizioni perché l’innovazione responsabile possa svilupparsi.
Tra le direttrici del cambiamento ci sono la semplificazione dei comitati per i medicinali umani, la riduzione dei tempi di valutazione e approvazione, la digitalizzazione e una maggiore attenzione all’eccellenza scientifica fondata sulle migliori evidenze disponibili e sulla sicurezza dei pazienti.
Più dialogo con biotech, start-up e ricerca accademica
Cooke ha sottolineato anche la necessità di avvicinare il regolatore agli innovatori: università, hub biotech, uffici di trasferimento tecnologico, start-up e piccole e medie imprese.
L’obiettivo è rendere il supporto regolatorio più accessibile, pratico e comprensibile, soprattutto per chi si confronta per la prima volta con il sistema regolatorio.
Un capitolo centrale riguarda gli studi clinici. Per Cooke, l’Europa deve sfruttare meglio una popolazione di circa 450 milioni di persone per sostenere la ricerca europea e globale. Iniziative come ACT EU e FAST-EU puntano ad accelerare la valutazione degli studi clinici, renderla più coordinata e abilitare metodi innovativi come studi adattativi, platform trial e studi decentralizzati.
Regulatory sandbox e tecnologie di piattaforma
Tra i nuovi strumenti a disposizione, Cooke ha richiamato i regulatory sandbox, ambienti controllati in cui innovatori e regolatori possono lavorare insieme per comprendere tecnologie emergenti e sviluppare forme adeguate di supervisione.
Questi spazi consentono di esplorare innovazioni che non si inseriscono facilmente nei quadri regolatori esistenti, come medicinali personalizzati, tecnologie di piattaforma, manifattura decentralizzata, gemelli digitali e approcci abilitati dall’intelligenza artificiale.
L’EMA ha inoltre avviato un progetto pilota per lavorare meglio con uffici di trasferimento tecnologico e hub biotech in Europa, andando “dove l’innovazione sta accadendo” invece di aspettare che arrivi al regolatore.
Intelligenza artificiale, tra facilitazione e controllo
L’intelligenza artificiale è forse l’esempio più chiaro del nuovo ruolo dei regolatori. Secondo Cooke, l’AI crea una doppia responsabilità: facilitare l’innovazione responsabile affinché raggiunga i pazienti, ma anche assicurare che ogni medicinale sviluppato, prodotto, monitorato o supportato dall’AI rispetti gli stessi standard di qualità, sicurezza ed efficacia.
Per l’EMA servono aspettative regolatorie chiare e prevedibili lungo tutto il ciclo di vita del medicinale, una governance robusta fin dall’inizio e una collaborazione profonda in Europa e a livello globale.
Il punto di equilibrio, ha spiegato Cooke, è evitare sia una regolazione troppo rigida, che rischia di frenare innovazioni promettenti, sia una sotto-regolazione che potrebbe esporre pazienti e società a rischi inaccettabili.
Collaborazione internazionale e convergenza regolatoria
Un altro asse del discorso riguarda la dimensione globale della regolazione. Cooke ha richiamato le “sei C” della buona regolazione internazionale: comunicazione, cooperazione, coordinamento, collaborazione, convergenza e coalizioni.
Il futuro, secondo la direttrice dell’EMA, sarà caratterizzato da una collaborazione più stretta tra agenzie, armonizzazione, consulenza scientifica congiunta, percorsi di valutazione collaborativi, maggiore affidamento reciproco e riconoscimento.
L’obiettivo di lungo periodo è arrivare a un piano di sviluppo unico, accettato a livello globale.
Nuove competenze per il regolatore del futuro
Reimmaginare la regolazione significa anche ripensare competenze e ruoli. L’EMA conta oltre mille persone, tra medici, farmacisti, veterinari, data analyst, business analyst, scienziati, comunicatori, data scientist e amministrativi.
Con l’intelligenza artificiale destinata a trasformare il lavoro regolatorio, Cooke ha sottolineato l’importanza di digital upskilling, alfabetizzazione all’AI, formazione continua e capacità di costruire ponti tra competenze digitali, regolatorie e cliniche.
Nel regolatore del futuro saranno sempre più importanti adattabilità, capacità comunicativa, lavoro multidisciplinare, collaborazione con il mondo tecnologico e attenzione all’etica dell’intelligenza artificiale.
Trasparenza, comunicazione e fiducia
La regolazione del futuro, per Cooke, non sarà soltanto più rapida ed efficiente. Dovrà anche essere capace di comunicare meglio, spiegare chiaramente le evidenze, raccontare l’incertezza in modo onesto e aiutare le persone a capire non solo che cosa fanno i regolatori, ma perché il loro lavoro è importante.
In un contesto in cui la fiducia nella scienza si sta erodendo, le autorità regolatorie devono “essere presenti”, difendere la scienza, la medicina basata sulle evidenze, la regolazione fondata sui dati e la collaborazione internazionale.
Comunicare con rigore scientifico non basta: servono empatia, chiarezza, tempestività e la capacità di incontrare le persone dove sono, non dove le istituzioni vorrebbero che fossero.
Contrastare la disinformazione e rafforzare la fiducia nei vaccini
Cooke ha illustrato anche il lavoro dell’EMA contro la disinformazione. Il framework sviluppato dall’Agenzia si basa su tre pilastri: migliore raccolta degli insight, collaborazione e fiducia nei vaccini.
L’EMA punta a utilizzare social listening, domande provenienti da media e cittadini e confronto con gli stakeholder per intercettare trend, vuoti comunicativi, preoccupazioni e disinformazione. La collaborazione con partner regolatori, esperti e stakeholder è considerata essenziale, perché le persone non credono che un’informazione sia falsa solo perché lo dice un’istituzione: serve il sostegno di altre voci credibili.
Il lavoro sulla vaccine confidence resta centrale, perché la regolazione dei medicinali, ha concluso Cooke, non riguarda procedure, comitati o legislazione, ma la capacità di trasformare il progresso scientifico in beneficio pubblico e di garantire ai pazienti l’accesso a medicinali sicuri ed efficaci.
Un sistema che apprende e merita fiducia
La visione finale proposta dalla direttrice dell’EMA è quella di un regolatore reimmaginato come sistema di apprendimento: non solo più veloce e più efficiente, ma capace di guadagnare e mantenere la fiducia pubblica.
“Se guardo al futuro”, ha spiegato Cooke, “un regolatore dei medicinali reimmaginato non riguarderà semplicemente un sistema più rapido o più efficiente. Sarà un sistema che apprende, conquista fiducia e resta degno della fiducia pubblica da cui dipendono, in ultima analisi, la regolazione dei medicinali e la salute pubblica”.
