Emofilia A. Ema autorizza aggiornamento caratteristiche del fattore ricombinante di Baxter

Autorizzato l’aggiornamento del riassunto delle caratteristiche di prodotto (RCP) del Fattore VIII ricombinante di III generazione a molecola integra privo di proteine plasmatiche di Baxter, sul trattamento dei pazienti affetti da emofilia A. A dare l’ok è stata l’Agenzia Europea del Farmaco, osservando che la somministrazione del prodotto sia in regime di profilassi standard, sia su base farmacocinetica è efficace nel ridurre il tasso annuo di sanguinamento (ABR).
 
La sezione delle proprietà farmacodinamiche include infatti ora anche i risultati di fase IV di uno studio sulla profilassi, che mette a confronto la somministrazione del fattore ricombinante in trattamento on demand verso la profilassi standard e quella basata sulla  farmacocinetica (PK) individuale.  Quest’ultima è fondata sulla risposta del singolo paziente al fattore della coagulazione somministrato. “Questa integrazione alle caratteristiche di prodotto mette a disposizione dei medici e dei pazienti a livello europeo informazioni sulla farmacocinetica, utili per personalizzare al meglio il trattamento,con l’obiettivo di diminuire il numero di infusioni nell’arco di un anno e nel contempo di ridurre anche le emorragie” ha commentato Anders Ullman, vice presidente mondiale del R&D di Baxter BioScience.
 
L’emofilia è una patologia rara della coagulazione che prevalentemente colpisce i maschi. I pazienti che ne sono affetti non hanno un sufficiente livello di fattore della coagulazione, una proteina plasmatica naturale che controlla il sanguinamento. Le due forme più comuni di questa patologia sono la A e la B. Chi soffre del tipo A, ha una mancanza insufficiente o totale del fattore VIII. Senza questo fattore della coagulazione, si possono verificare emorragie interne spontanee, dolorosa, debilitanti, che danneggiano le articolazioni e potenzialmente anche mortali.
Nello studio (utilizzato anche al fine di ottenere l’approvazione dell’utilizzo in profilassi negli Stati Uniti nel 2011) sui due dosaggi utilizzati in profilassi, quello farmacocinetico ha dato la possibilità ad alcuni pazienti di essere trattati con un intervallo di somministrazione di tre giorni. La ricerca ha messo a confronto un regime di dosaggio personalizzato su base farmacocinetica (con una somministrazione media di fattore della coagulazione compreso tra 20 e 80 unità per kg corporeo ad intervalli di 72 ±6 ore, n=23) con la profilassi standard (tra 20 e 40 unità per kg corporeo ogni 48±6 ore, n=30) in pazienti con emofilia A precedentemente trattati. I risultati hanno mostrato una riduzione del 98% del tasso annuale di sanguinamento con entrambi i regimi di profilassi rispetto al trattamento on demand; il 42% dei pazienti in profilassi ha avuto zero sanguinamenti.
 
In Europa, per la prevenzione delle emorragie, la dose usualmente adottata per la profilassi a lungo termine in pazienti con emofilia A grave, è compresa tra 20 e 40 unità di Fattore VIII per kg corporeo, con somministrazione ad intervalli di due o tre giorni. Nei pazienti pediatrici, con età inferiore ai 6 anni, si raccomanda invece che il dosaggio sia compreso tra 20 e 50 unità per kg, con somministrazione tre o quattro volte a settimana.