Emofilia B. Al via collaborazione tra Baxter e Chatham Therapeutics

Baxter International Inc. ha annunciato di aver stipulato un accordo di esclusiva mondiale con Therapeutics Chatham, una filiale della biofarmaceutica Asklepios, Inc. (AskBio), per la sviluppo e commercializzazione di trattamenti per l'emofilia B che utilizzano la terapia con tecnologia genetica di Chatham.

La collaborazione consentirà a Baxter di studiare le nano particelle biologiche di Chatham: un avanzato adenovirus associato ricombinante (rAAV) che è alla base della terapia con  tecnologia genetica e che ha già dimostrato il suo potenziale beneficio in un primo studio clinico. Si è trattato di un piccolo studio indipendente, pubblicato in articolo del 2011 sul New England Journal of Medicine, che ha coinvolto sei pazienti a cui è stata somministrata la terapia con questi componenti tecnologici.

L’accordo, per il quale Bxter ha ottenuto i diritti globali di commercializzazione del nuovo trattamento, consentirà, inoltre, l’evoluzione della terapia per lo sviluppo della generazione successiva di questa tecnologia con terapia genica grazie a degli studi clinici condotti su casi di emofilia B.

"Questa collaborazione dimostra l'impegno costante di Baxter nell’innovazione scientifica, nello studiare le migliori opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da emofilia. L’iniziativa tende a completare l’ampio portafoglio di Baxter nel campo dell’emofilia e mira a rispondere alle esigenze non ancora soddisfatte dei pazienti emofilici ", ha affermato Ludwig Hantson, Ph.D., presidente della divisione BioScience Baxter.

La stessa casa farmaceutica statunitense ha versato 25 milioni di dollari per lo sviluppo e l'avanzamento del programma attraverso i primi studi clinici. "Questo accordo – ha dichiarato Jade Samulski, Vice Presidente AskBio e co-fondatore di Chatham Therapeutics – avvia una collaborazione di sviluppo clinico che potrebbe portare alla realizzazione di un nuovo standard nel trattamento per i pazienti emofilici".

L'emofilia B (nota anche come malattia di Christmas) è il secondo tipo più comune di emofilia ed è causata da una insufficiente quantità di fattore IX della coagulazione, una proteina naturalmente presente nel sangue che regola il sanguinamento. Questa patologia è diffusa con una casistica di circa un caso su 25.000 maschi. Si tratta di una malattia cronica che può causare complicanze che comprendono episodi emorragici, artropatie (sanguinamento delle articolazioni) e spesso obbliga all’ospedalizzazione.
Baxter, infine, sta portando avanti una serie di ricerche in emofilia. L'azienda sta conducendo una sperimentazione clinica di fase I / III di BAX326, un fattore IX ricombinante in corso di valutazione per il trattamento di pazienti affetti da emofilia B, e prevede di presentarlo, per l'approvazione negli Stati Uniti, entro la fine del 2012.