Fibrosi cistica. La Commissione Europea approva Bronchitol

Una nuova arma si è aggiunta a quelle usate per cercare di sconfiggere la malattia genetica ereditaria mortale più comune nella popolazione caucasica, la fibrosi cistica. La Commissione Europea ha infatti autorizzato l’immissione in commercio per Bronchitol, una polvere di mannitolo che si assume tramite inalatore e che è disponibile come terapia aggiuntiva per il trattamento di fibrosi cistica nei pazienti con più di 18 anni: il farmaco è un coadiuvante nell’eliminazione del muco, importante fonte di infezioni polmonari, ed è in grado di migliorare la funzionalità polmonare e contrastare le riacutizzazioni nelle persone affette da questa grave malattia ereditaria.
 
La patologia è una malattia ereditaria provocata da un difetto geneticoche altera il trasporto degli ioni attraverso la membrana epiteliale delle cellule. Nei soggetti sani, il flusso costante di muco sulle superfici delle vie aeree nei polmoni aiuta a rimuovere i residui e i batteri. La fibrosi cistica, invece, comporta una riduzione del liquido nei polmoni che normalmente inumidisce le ciglia sulle superfici delle vie aeree, riducendo quindi la clearance mucociliare: il muco diventa quindi denso e appiccicoso, intasa i polmoni e limita gravemente il naturale processo di pulizia dell’aria. Inoltre per i pazienti che soffrono di questa patologia aumenta il rischio che i batteri rimangano intrappolati nell’organismo e si sviluppino delle infiammazioni, creando un ambiente polmonare non salubre, che potrebbe complicarsi fino a infezioni potenzialmente letali.
Il nuovo trattamento a base di mannitolo, somministrato sotto forma di polvere secca tramite un comodo inalatore portatile, idrata i polmoni, aiuta a ripristinare la normale clearance polmonare e consente ai pazienti di espettorare più efficacemente il muco: è stato sviluppato dunque proprio in modo da contribuire a mantenere libere le vie respiratorie delle persone affette da fibrosi cistica.
Il farmaco ha dimostrato in due ampi studi clinici di Fase 3, di poter migliorare l’eliminazione del muco e la funzionalità polmonare, riducendo anche gli episodi infettivi rispetto al gruppo di controllo, nei pazienti trattati per 6 mesi.
I primi a beneficiare del trattamento saranno probabilmente i pazienti tedeschi e inglesi, che costituiscono da soli il 40% del valore del mercato europeo. In Germania e nel Regno Unito infatti c’è una più limitata richiesta di approvazione di prezzo e rimborso prima del lancio, a seguire il farmaco arriverà anche negli altri paesi, compresa l’Italia.