Hiv. Speranza da terapia genica con cellule “ingegnerizzate”

(Reuters Health) – La terapia genica con cellule staminali potrebbe proteggere dall’HIV. Una ricerca condotta sul modello animale suggerisce che le cellule staminali ematopoietiche o cellule progenitrici (HSPCs), lavorando “in concerto” con i linfociti del recettore dell’antigene, potrebbero fornire una protezione duratura contro l’HIV. Questa terapia, inoltre, consente lo sviluppo, la selezione e la persistenza di linfociti T normali per tutta la vita del paziente.
 
Lo studio
Scott Kitchen e colleghi, della University of California (UCLA) di Los Angeles, hanno utilizzato una molecola CAR – che devia l’interazione fondamentale tra il virus HIV e il recettore di superficie cellulare CD4 – per reindirizzare le cellule T – ottenute dalle HSPC -contro le cellule infette.
Le cellule CAR derivanti da HSPC, ingegnerizzate con metodiche altamente sofisticate, sono state introdotte nel midollo osseo dei modelli osseo. Gli studiosi hanno osservato che l’innesto multilineare di cellule autologhe, modificate geneticamente, persisteva per quasi 2 anni. Inoltre hanno osservato un’ampia distribuzione di queste cellule nei tessuti linfoidi e nel tratto gastrointestinale, che sono i principali siti anatomici per la replicazione dell’HIV e la loro persistenza nei pazienti immunosoppressi. Gli studiosi non hanno registrato effetti avversi.
 
Le conclusioni
Secondo i ricercatori dell’UCLA, lo studio dimostra, per la prima volta, la sicurezza e l’efficacia della terapia CAR basata su cellule staminali HSPC in un grande modello preclinico animale, giustificando ilpotenziale d’uso della terapia genica CAR nelle HSPC per reindirizzare il sistema immunitario anti-HIV contro l’infezione da HIV-1.
 
Fonte: PLoS Pathogens


 


David Douglas


 


(Versione italiana Quotidiano Sanità/Popular Science)