Migliorare l’anemia, ridurre il ricorso alle trasfusioni e restituire autonomia e qualità di vita ai pazienti con mielofibrosi. È questo uno dei principali risultati ottenuti con momelotinib, primo farmaco autorizzato per il trattamento della splenomegalia o dei sintomi correlati alla malattia in pazienti adulti con mielofibrosi e anemia da moderata a severa. I dati clinici e le esperienze maturate nella pratica confermano l’importanza di intervenire precocemente sull’anemia, condizione che colpisce circa il 40% dei pazienti già alla diagnosi e che tende a svilupparsi nel corso della malattia nella quasi totalità dei casi.
La mielofibrosi è un tumore raro del sangue che colpisce il midollo osseo ed è considerata la forma più aggressiva tra le neoplasie mieloproliferative Philadelphia negative. In Italia si stimano circa 900 nuovi casi ogni anno, con un’incidenza maggiore tra i 60 e i 70 anni, fascia di età in cui molte persone sono ancora attive professionalmente. La malattia può evolvere lentamente o più rapidamente, determinando anemia, splenomegalia e sintomi sistemici quali febbre, sudorazioni notturne e perdita di peso; in circa il 10% dei casi può trasformarsi in leucemia mieloide acuta.
Accanto ai dati clinici, trovano spazio anche le storie dei pazienti. Come quella di Barbara Bincoletto, romana, da poco in pensione, seguita presso il Policlinico Gemelli di Roma, che dopo anni di malattia e trasfusioni frequenti ha potuto recuperare una quotidianità che sembrava perduta.
La storia di Barbara
Diagnosticata nel 2019 con mielofibrosi, inizialmente controllata, la malattia di Barbara è andata progressivamente peggiorando fino al 2023, quando le trasfusioni di sangue sono diventate parte integrante della sua vita: una ogni quindici giorni per contrastare un’anemia sempre più invalidante. Un orizzonte temporale ristretto, che rendeva impossibile programmare anche i gesti più semplici della quotidianità.
L’inserimento in un protocollo terapeutico con un farmaco innovativo ha segnato uno spartiacque netto, un “prima” e un “dopo” che oggi si misura non solo nei valori di emoglobina, ma nella possibilità di tornare a svolgere attività normali e vivere relazioni familiari senza le limitazioni imposte dalla malattia.
“Prima non mi reggevo in piedi, non riuscivo nemmeno a rifare il letto o cucinare. La notte avevo un continuo rimbombo in testa, come se il cuore battesse lì. Le trasfusioni scandivano il tempo. Poi, alla fine del 2023, ho iniziato una nuova terapia e mi sono detta che sarebbe stato bello smetterla con le trasfusioni. È successo davvero. Speriamo che duri”, racconta Barbara.
I commenti
“L’esperienza di Barbara oggi è anche quella di molti altri pazienti”, spiega Elena Rossi, professore associato di Ematologia all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e responsabile del Day Hospital di Ematologia del Policlinico Gemelli, “Con momelotinib siamo riusciti a migliorare i livelli di emoglobina e a ridurre il carico trasfusionale, restituendo indipendenza e quotidianità. È una tappa importante, pur nella consapevolezza che la mielofibrosi resta una malattia grave e che è necessario continuare a investire nella ricerca”.
“Le evidenze presentate all’ultimo congresso europeo di ematologia – prosegue Rossi – mostrano come il raggiungimento di valori di emoglobina superiori a 10 g/dL sia associato a una maggiore sopravvivenza globale. L’indipendenza dalle trasfusioni, con o senza controllo della splenomegalia, si traduce in un beneficio prognostico concreto”.
“La mielofibrosi è una patologia complessa, con un’evoluzione molto variabile», sottolinea Francesco Passamonti, direttore della Struttura Complessa di Ematologia del Policlinico di Milano e ordinario di Ematologia all’Università degli Studi di Milano, “L’unica terapia potenzialmente curativa resta il trapianto di midollo osseo, riservato a pochi pazienti. I JAK inibitori rappresentano la terapia cardine. Rispetto ad altri farmaci della stessa classe, momelotinib ha dimostrato un impatto favorevole non solo su splenomegalia e sintomi, ma anche sull’anemia, riducendo significativamente il bisogno di trasfusioni”.
Sono ormai tanti i pazienti italiani in cura con momelotinib, inibitore orale di JAK1/JAK2 e del recettore dell’activina A di tipo 1 (ACVR1), primo medicinale autorizzato per il trattamento della splenomegalia o dei sintomi correlati alla malattia in pazienti adulti con anemia da moderata a severa.
“La storia di Barbara rappresenta ciò per cui lavoriamo ogni giorno”, conclude Elisabetta Campagnoli, direttore medico oncoematologia di GSK, “Il nostro obiettivo è riportare autonomia, dignità e qualità di vita alle persone con malattie ematologiche complesse. Momelotinib è un esempio di un approccio centrato sul paziente, che unisce evidenza scientifica e impatto reale sulla vita quotidiana. Continueremo a investire nella ricerca e nella collaborazione con i centri clinici italiani per garantire accesso alle soluzioni più innovative”.
