Mieloma smoldering. Ritardare l’insorgenza della malattia è possibile

Mieloma “smoldering”, ovvero il mieloma diagnosticato precocemente, quando ancora asintomatico. Chi presenta questo tipo di patologia è ad alto rischio di sviluppare un cancro manifesto, ma da oggi la progressione della malattia può essere ritardata, almeno secondo uno studio randomizzato multicentrico di fase III, condotto da Celgene International Sàrl. Per farlo bisognerebbe avviare trattamento precoce con lenalidomide e desametasone seguito da terapia continua con lenalidomide, secondo quanto annunciato dalla società in occasione del 53° Meeting annuale dell’American Society of Hematology. In questo modo si avrebbe anche un tendenziale vantaggio in termini di sopravvivenza rispetto alla sola osservazione.
Per ottenere questi risultati è stato arruolato un campione di 119 pazienti volontari. Di questi, 57 sono stati trattati con lenalidomide e desametasone per nove cicli di 4 settimane e hanno successivamente proseguito il trattamento con una dose minore di lenalidomide. Contemporaneamente gli altri 62 pazienti sono stati inseriti nel braccio di astensione terapeutica, dove non era loro somministrato nessun farmaco. 
 
Nel primo gruppo, dopo un follow-up medio di 22 mesi, in 9 pazienti su 57 (15%) si è osservata progressione a malattia sintomatica. Quattordici  pazienti hanno inoltre sviluppato progressione biologica nel corso della terapia di mantenimento ed è stato aggiunto desametasone come previsto dal  protocollo. In questo modo 10 di questi pazienti hanno potuto successivamente mantenere sotto controllo la malattia. Nel secondo gruppo, invece, in 37 pazienti su 61 (59%) si è verificata progressione di malattia.
La sopravvivenza globale a tre anni dallo studio è stata pari al 93% per il braccio a cui veniva somministrato lenalidomide e desametasone, mentre era pari al 76% per il braccio di osservazione. Gli eventi avversi che si sono osservati nel gruppo trattato hanno incluso astenia (7%, ovvero in 4 su 57), diarrea (4%, 2 pazienti), e infezione, anemia, rash cutaneo (tutti nel 2%, con un paziente affetto per ogni evento avverso). Invece, nel braccio di trattamento tre pazienti hanno sviluppato secondi tumori primari.
Per ora l’uso di lenalidomide non è approvato come trattamento dei pazienti con mieloma smoldering ad alto rischio, ma solo in associazione a desametasone per quello di pazienti affetti da mieloma multiplo, sottoposti in precedenza ad almeno una terapia.