Via libera da AIFA alla rimborsabilità della nuova indicazione terapeutica pediatrica di fingolimod, farmaco di Novartis per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente ad elevata attività nei pazienti pediatrici di 10 anni di età e oltre.
La rimborsabilità dell’indicazione pediatrica di fingolimod si inserisce in uno scenario complesso, caratterizzato da importanti unmet needs, come l’elevato tasso di fallimento terapeutico (circa il 30%) con i trattamenti di prima linea ad oggi disponibili nei pazienti pediatrici, a cui si aggiungono la mancanza di soluzioni specifiche pediatriche, il ricorso a trattamenti prevalentemente off label e la possibilità di trattamento di una popolazione ristretta di pazienti.
Con fingolimod si aprono quindi nuove prospettive per il trattamento dei bambini di dieci anni e oltre con sclerosi multipla recidivante remittente.
Lo studio a supporto
Lo studio PARADIGMS è uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, a gruppi paralleli, in doppio cieco, double-dummy, controllato con controllo attivo (IFN beta-1a) e di durata flessibile (fino a 2 anni), che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di fingolimod in pazienti pediatrici con SM recidivante remittente.
PARADIGMS ha arruolato 215 pazienti di età compresa tra 10 e 17 anni e con punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) tra 0 e 5.5.
Novartis in qualità di sponsor, ha sviluppato il disegno dello studio in collaborazione con un Advisory group, composto da membri dell’International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group, dell’EMA e della FDA.
Le evidenze
Fingolimod ha dimostrato di essere superiore rispetto a IFN beta-1a per quanto riguarda l’endpoint primario, ovvero il tasso annualizzato di ricadute (ARR) fino a 24 mesi, con una riduzione significativa dell’82% rispetto a IFN beta-1a (RR 0.18; 95% CI 0.11-0.30; p<0.001); sempre al mese 24, l’85,7% dei pazienti trattati con fingolimod, rispetto al 38.8% di quelli con IFN beta-1a, è risultato libero da recidive.
Fingolimod ha inoltre dimostrato di ridurre in maniera statisticamente superiore rispetto a IFN beta-1a anche il tasso annualizzato del numero di lesioni in T2 nuove o aumentate di volume, fino a 24 mesi (tasso annualizzato di lesioni in T2 nuove/aumentate di volume fino al Mese 24: 4.39 e 9.27 rispettivamente nei gruppi fingolimod e IFN beta-1a; rate ratio 0.474; 95% CI 0.361-0.622; p<0,001).
Infine, nel gruppo trattato con fingolimod è stata osservata una riduzione significativa del numero medio aggiustato di lesioni in T1 captanti Gd fino al mese 24 rispetto al gruppo IFN beta-1a (0.44vs 1.28) con una differenza del 66% in favore di fingolimod (rate ratio: 0.34, 95% CI 0.22-0.54; p<0,001).
L’indicazione pediatrica di fingolimod ha inoltre ricevuto il riconoscimento dell’Innovatività Piena da parte di AIFA, che ha portato all’inserimento di questo trattamento nel Fondo per i farmaci innovativi non oncologici e l’inserimento nei Prontuari Terapeutici Regionali nei termini previsti dalla normativa vigente. L’accesso al fondo verrà monitorato tramite il Registro di monitoraggio AIFA WEB-BASED.
“Il nostro costante impegno nelle neuroscienze ci ha permesso di sviluppare soluzioni innovative in grado di migliorare la vita della persone con SM – dice Gaia Panina, Chief Scientific Officer Ph-Medical Department Novartis – Con questo importante risultato siamo riusciti a rispondere ad un importante bisogno terapeutico insoddisfatto, migliorando concretamente la qualità di vita di questi giovani pazienti e delle loro famiglie, grazie a un trattamento specifico e di facile somministrazione, che ha ricevuto oltre alla rimborsabilità anche il riconoscimento di Innovatività Piena.”
