Terapia genica. Parlano i fautori del metodo che cura due malattie genetiche rare con il virus Hiv

“L’emozione più grande l’abbiamo provata il giorno che abbiamo veramente trapiantato le prime cellule “corrette” al primo bambino, Mohammed. Un’emozione indescrivibile, il traguardo di un percorso e allo stesso tempo l’inizio di una fase piena di speranze e di aspettative, ma anche con tantissime paure”. Le parole sono di Alessandra Biffi, autrice principale di uno dei due studi dell’unità di Ricerca clinica pediatrica dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) pubblicati qualche settimana fa su Science che hanno dimostrato come con l’uso di “vettori” derivanti dal virus dell’Hiv sia possibile ottenere una terapia genica che funziona nei confronti di due gravi malattie genetiche, la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich. Parole pubblicate in un video divulgato da Telethon, in cui parlano i protagonisti stessi di questa ricerca.
 
 
 
 
 
La terapia genica messa a punto dai ricercatori del Tiget consiste nella somministrazione alle cellule staminali dei pazienti di una versione corretta del gene che in loro è difettoso, attraverso un vettore virale derivato da Hiv.
A intuire per primo le potenzialità del virus responsabile dell'Aids nella terapia genica è stato proprio l'attuale direttore del Tiget Luigi Naldini, che nel 1996 ha descritto sulle pagine di Science come uno dei virus più temuti, opportunamente modificato, potesse risultare molto efficiente per trasportare geni all'interno di cellule che normalmente non si replicano, come quelle del sistema nervoso. (vedi video in fondo alla pagina)
I vettori virali così ottenuti, chiamati "lentivirali", conservano soltanto il 10% della sequenza originaria di Hiv, ma mantengono la sua naturale capacità di introdursi nelle cellule e trasferirvi materiale genetico.
 
“Questo risultato è una bellissima risposta a chi ha investito e a chi ha creduto nella ricerca”, ha detto Naldini. “Una risposta che è arrivata a piccoli passi, i primi dei quali sono i risultati scientifici che infiammano la comunità scientifica ma che forse dicono poco al grande pubblico. Ma sono proprio quei risultati che individuano la strada, il cui ultimo passo è la sperimentazione clinica e quindi il risultato sul malato”.
Il direttore generale di Telethon, Francesca Pasinelli, ha poi aggiunto: “Gli ingredienti principali di questo successo sono in prima battuta il bisogno dei pazienti affetti da malattie genetiche rarissime, e in secondo luogo il fatto che abbiamo creduto perseguibile un risultato. E il terzo è quel misto di passione, impegno, rigore scientifico, pazienza, grinta con cui è stato perseguito l’obiettivo negli anni”.
 
Il video di commento è stato girato in occasione della presentazione dei risultati della sperimentazione della terapia genica sulle gravi malattie genetiche, nel corso di una conferenza stampa che si è svolta al San Raffaele l'11 luglio 2013.
 
 
Guarda il video in cui Luigi Naldini spiega come funziona la nuova tecnica: