Sono 1.021 i medicinali autorizzati dall’Aifa nel 2025, per un totale di 5.648 confezioni. Di questi, 323 sono stati inseriti nelle classi di rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale, mentre 698 sono a carico del cittadino. È uno dei dati principali che emergono dal Rapporto sulle attività 2025 dell’Agenzia italiana del farmaco, finalizzato a settembre 2026.
Una fotografia a tutto campo dell’attività regolatoria dell’Agenzia che, accanto alle autorizzazioni e alla rimborsabilità, mette in fila 301 sperimentazioni cliniche iniziali valutate, 185 ispezioni e 37,8 milioni di euro per gli studi indipendenti.
A tracciare il bilancio politico-istituzionale dell’anno è il presidente Robert Giovanni Nisticò, che definisce il 2025 un anno di “conferma e consolidamento”. Secondo Nisticò, l’Agenzia ha ampliato la disponibilità di terapie innovative, mantenendo l’Italia tra i primi Paesi europei sia per numero di farmaci rimborsati sia per rapidità delle approvazioni.
Il presidente pone soprattutto l’accento sulla necessità che l’innovazione non aumenti i divari territoriali. Il rafforzamento della collaborazione con le Regioni, sottolinea, deve servire a ridurre le disuguaglianze e fare in modo che i nuovi trattamenti raggiungano rapidamente e in maniera omogenea tutti i pazienti.
Per Nisticò la vera sfida è inoltre quella di ragionare sul farmaco in termini di “valore”, indirizzando le risorse pubbliche verso innovazioni capaci di produrre risultati concreti di salute e, allo stesso tempo, rappresentare un investimento per l’intero sistema sanitario. In questa prospettiva l’Agenzia punta anche su dati, nuove tecnologie e intelligenza artificiale per migliorare produttività e processi decisionali.
Prezzi e rimborsi, l’iter medio arriva a 4 mesi
Uno dei capitoli centrali riguarda proprio i tempi di accesso ai farmaci. Nel periodo preso in esame dall’Aifa, dall’insediamento della Commissione scientifica ed economica nell’aprile 2024 fino alla fine del 2025, il nuovo modello organizzativo ha consentito di ridurre le tempistiche delle procedure negoziali.
Il tempo medio tra l’avvio dell’iter di prezzo e rimborso e la conclusione in CSE è sceso a circa 4 mesi, mentre considerando anche la pubblicazione del provvedimento finale in Gazzetta Ufficiale si arriva a 6-7 mesi.
È uno dei risultati evidenziati anche dal direttore tecnico-scientifico Pierluigi Russo, secondo cui il lavoro parallelo della CSE sulle valutazioni tecnico-scientifiche e farmaco-economiche, la prioritizzazione delle pratiche, le nuove linee guida sui dossier negoziali, l’HTA europeo e la digitalizzazione hanno permesso di imprimere un’accelerazione ai procedimenti. L’obiettivo dichiarato è proseguire su questa strada con modalità semplificate e procedure fast track per specifiche categorie di medicinali.
Restano comunque differenze importanti a seconda della tipologia di farmaco: per i generici l’iter è di circa 2 mesi, mentre si sale a 8,6 mesi per le nuove entità chimiche, 9,6 mesi per le rinegoziazioni di prezzo o condizioni e 11,9 mesi per i farmaci orfani.
Russo individua nel bilanciamento tra sostenibilità del Servizio sanitario nazionale e rapido accesso all’innovazione il cuore della missione dell’Agenzia. L’Italia, evidenzia il direttore tecnico-scientifico, si conferma tra i Paesi europei con l’accesso più celere ai nuovi farmaci, ma l’arrivo di una quantità crescente di innovazioni pone nuove sfide ai regolatori in termini di competenze, efficacia e rapidità delle decisioni.
Innovazione e gliflozine più vicine ai pazienti
Il 2025 è stato anche l’anno dell’applicazione dei nuovi criteri per l’innovatività previsti dalla legge di Bilancio. La valutazione Aifa si basa su tre elementi: bisogno terapeutico, vantaggio terapeutico aggiunto e qualità delle prove scientifiche.
Sul fronte della prossimità delle cure è stato inoltre completato il passaggio delle gliflozine dalla fascia A-PHT alla fascia A, con dispensazione in farmacia territoriale. Il provvedimento ha interessato 13 specialità medicinali e 29 confezioni, con contestuale rinegoziazione delle condizioni di rimborsabilità e prezzo.
Lo stesso Russo sottolinea come la revisione e la semplificazione di Note e Piani terapeutici siano state portate avanti insieme alla medicina territoriale e specialistica, con l’obiettivo di agevolare l’accesso ai trattamenti per le patologie croniche mantenendo appropriatezza e controllo delle prescrizioni.
Registri Aifa: monitorati quasi 4,8 milioni di pazienti
Cresce anche il peso dei Registri di monitoraggio. Al 31 dicembre 2025 risultavano attivi 352 registri, con 200 medicinali e 351 indicazioni terapeutiche sotto osservazione. I pazienti monitorati hanno raggiunto quota 4.781.230, per oltre 6,19 milioni di trattamenti. I medici abilitati alla prescrizione erano 45.834 e i farmacisti 2.743.
Parallelamente è proseguita la revisione delle Note Aifa. Nel corso del 2025 ne sono state discusse 16 e sono state abrogate le Note 2, 4, 8, 41, 92 e 101.
Accesso precoce: oltre mille pazienti nei programmi compassionevoli
Numeri significativi arrivano anche dalle procedure di accesso anticipato alle terapie. Attraverso il Fondo nazionale Aifa del 5% sono state valutate 800 richieste per singoli pazienti e ne sono state autorizzate 395. Sono stati inoltre avviati 20 nuovi programmi di uso compassionevole, che hanno coinvolto complessivamente 1.088 pazienti, mentre per le terapie avanzate ad uso non ripetitivo sono state autorizzate 71 richieste.
Ricerca: 37,8 milioni per malattie rare, antibiotico-resistenza e medicina di precisione
Sul fronte della ricerca indipendente l’Aifa ha messo a disposizione complessivamente 37,8 milioni di euro attraverso due bandi: 17,8 milioni per le malattie rare e 20 milioni per antimicrobico-resistenza e medicina di precisione.
Per il bando sulle malattie rare sono state presentate 100 proposte, mentre 107 sono state candidate per il programma dedicato ad antimicrobico-resistenza e medicina di precisione. Nel corso dell’anno si sono inoltre conclusi 18 studi finanziati attraverso bandi precedenti e le attività di ricerca sostenute dall’Agenzia risultavano collegate a 322 pubblicazioni scientifiche.
Pavesi: “Organico ancora fortemente sottodimensionato”
Nel bilancio dell’anno c’è però anche una criticità interna. Il direttore amministrativo Giovanni Pavesi parla del 2025 come dell’anno del consolidamento post-riforma, nel quale sono stati adottati i provvedimenti necessari per dare piena attuazione al nuovo assetto organizzativo mantenendo la continuità delle attività dell’Agenzia.
Sul piano economico Aifa ha chiuso il 2025 con un risultato positivo superiore a 31,5 milioni di euro, definito nel Rapporto il più elevato avanzo di bilancio della storia dell’Agenzia. Parallelamente è stata completata la migrazione di dati e servizi al Polo strategico nazionale ed è stato avviato l’utilizzo di strumenti di intelligenza artificiale a supporto della produttività e dell’ottimizzazione dei processi.
Pavesi richiama però l’attenzione sulla questione del personale. L’organico, scrive, è “ancora fortemente sottodimensionato” rispetto ai nuovi compiti attribuiti all’Aifa e agli standard delle altre Agenzie europee. Per questo il piano di assunzioni avviato nel 2025 dovrà essere ulteriormente rafforzato, puntando non soltanto sull’aumento degli addetti ma anche sulla capacità di attrarre professionalità tecnico-scientifiche di elevato livello.
Carenze e qualità dei farmaci
Il Rapporto dedica ampio spazio anche alle carenze. Nel corso dell’anno l’Agenzia è intervenuta su diversi casi critici, dal Ventolin all’Aldactone, dal Dobetin a Ritmodan e Ritmodan Retard, attraverso distribuzioni contingentate, autorizzazioni all’importazione, interlocuzioni con produttori e società scientifiche e indicazioni per garantire la continuità terapeutica.
Sul fronte dei controlli di qualità, nel 2025 sono arrivate all’Aifa 1.977 segnalazioni di possibili difetti, 278 delle quali attraverso il sistema europeo Rapid Alert System. Le verifiche hanno portato a 35 provvedimenti restrittivi.
Il quadro che emerge dal Rapporto è dunque quello di un’Agenzia che, archiviata la prima fase della riforma, punta ora a consolidare il nuovo modello di governance. La sfida indicata dai vertici è tenere insieme quattro obiettivi: ridurre i tempi di accesso alle nuove terapie, garantire appropriatezza e sicurezza, governare la crescita dell’innovazione senza compromettere la sostenibilità del Ssn e rafforzare la struttura dell’Agenzia, a partire dal personale.
