Tumore del pancreas. Aiom: “Daraxonrasib non ancora disponibile in Italia. Avviare subito l’uso compassionevole”

L’Associazione Italiana di Oncologia Medica chiede a Revolution Medicines di avviare un programma di uso compassionevole per daraxonrasib, rendendo il farmaco disponibile gratuitamente, prima dell’approvazione regolatoria, ai pazienti con tumore del pancreas metastatico già trattati con chemioterapia.

La terapia mirata è stata approvata dalla Food and Drug Administration negli Stati Uniti a fine agosto 2026, dopo i risultati dello studio clinico registrativo RASolute 302. In Italia, però, non è ancora disponibile e, secondo AIOM, l’azienda produttrice non avrebbe ancora presentato il dossier registrativo all’Agenzia europea per i medicinali.

Nel 2024, in Italia, sono state stimate circa 13.600 nuove diagnosi di tumore del pancreas.

Nello studio RASolute 302 sopravvivenza raddoppiata

Daraxonrasib ha mostrato risultati rilevanti nei pazienti con neoplasia pancreatica metastatica già trattati. Nello studio RASolute 302, la sopravvivenza è raddoppiata, raggiungendo 13,2 mesi rispetto ai 6,6 mesi osservati con la chemioterapia tradizionale.

AIOM sottolinea che si tratta di un progresso significativo per una patologia difficile da trattare, pur precisando che i risultati riguardano il prolungamento della sopravvivenza e non la guarigione.

“Lo scorso giugno a Chicago, al Congresso americano di oncologia clinica, i risultati dello studio RASolute 302 sono stati accolti con una standing ovation degli oncologi che hanno assistito alla presentazione dei dati”, spiega Massimo Di Maio, Presidente AIOM. “Da decenni non vi erano significativi progressi in questa neoplasia difficile da trattare”.

Di Maio: “I pazienti non possono aspettare”

Secondo Di Maio, il nodo ora è l’accesso alla terapia. “Ora si pone il problema di accesso alla terapia, che non è disponibile al di fuori degli Stati Uniti”, afferma.

Negli USA, ricorda AIOM, Revolution Medicines aveva avviato un programma di expanded access, consentendo la disponibilità del trattamento prima dell’approvazione regolatoria da parte della FDA. In Europa, invece, non è stato aperto alcun programma di uso compassionevole e non vi sarebbero notizie di sottomissione del dossier registrativo a EMA. “Ma i pazienti non possono aspettare”, sottolinea Di Maio.

EMA ha già designato il farmaco come orfano

EMA ha già designato daraxonrasib come farmaco orfano, riconoscendone l’importanza scientifica e i potenziali benefici clinici nella neoplasia pancreatica.

Questa qualifica può rappresentare una via preferenziale per la successiva valutazione regolatoria. Inoltre, l’Agenzia europea ha aperto un programma di rolling review, cioè di revisione progressiva dei dati, che consente di velocizzare l’iter regolatorio prima della sottomissione formale del dossier da parte dell’azienda farmaceutica.

Cremolini: “Meccanismo eticamente inaccettabile”

“Un punto critico, in questa fase, è la mancata attivazione, da parte Revolution Medicines, di un programma di expanded access, che consentirebbe l’accesso precoce al farmaco”, spiega Chiara Cremolini, membro del Direttivo nazionale AIOM e direttrice del Programma di Sperimentazioni Cliniche dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana, uno dei quattro centri italiani coinvolti nello studio RASolute 302.

Gli oncologi italiani, osserva Cremolini, si trovano quindi nella condizione di non poter utilizzare una terapia potenzialmente efficace.

AIOM segnala inoltre che Revolution Medicines ha attivato una procedura di uso nominale globale, che non rappresenta un vero programma di accesso precoce, ma un meccanismo per facilitare l’importazione del farmaco al prezzo concordato negli Stati Uniti: circa 39mila dollari al mese.

“Daraxonrasib, che non è ancora disponibile in Italia, ad oggi può essere importato nel nostro Paese attraverso gli ospedali a spese dei pazienti a un costo esorbitante”, afferma Cremolini. “Questo meccanismo è eticamente inaccettabile e crea forti disequità a danno dei malati”.

AIOM ribadisce anche la necessità di tutelare il Servizio sanitario nazionale, fondato su un principio universalistico di accesso alle cure.

“Siamo inoltre consapevoli della necessità di garantire la sostenibilità del sistema, che sarebbe messa a rischio dal ricorso a un altro strumento di accesso precoce, cioè alla legge 648/1996, che consente la totale rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale”, continua Cremolini.

Su questi temi, aggiunge, AIOM si è confrontata con AIFA e ritiene essenziale proseguire il dialogo. “Chiediamo all’azienda che venga creato un programma di uso compassionevole, perché daraxonrasib sia a disposizione dei pazienti italiani gratuitamente, in attesa dell’approvazione regolatoria, come già avvenuto negli Stati Uniti prima dell’ok di FDA”, conclude Di Maio.

La comunità scientifica, riferisce AIOM, ha più volte sollecitato Revolution Medicines in questa direzione, ma finora la risposta sarebbe stata interlocutoria.

Il nodo del prezzo della “nazione più favorita”

AIOM esprime infine il timore che il caso daraxonrasib possa rappresentare una prima applicazione concreta del principio del prezzo della “nazione più favorita”, sostenuto dall’amministrazione americana, secondo cui il costo dei farmaci negli Stati Uniti dovrebbe essere pari o inferiore al più basso tra i Paesi con un PIL pro capite comparabile, tra cui l’Italia.

Al termine delle negoziazioni, infatti, il prezzo del farmaco in Italia sarebbe probabilmente inferiore a quello fissato negli Stati Uniti. Da qui, secondo Di Maio, potrebbe derivare lo scarso interesse dell’azienda a presentare il dossier registrativo a EMA.

Per AIOM, la priorità resta garantire un accesso equo e tempestivo a una terapia che rappresenta un progresso clinico importante in una neoplasia da decenni caratterizzata da limitate opzioni terapeutiche.