La riforma della legislazione farmaceutica europea rappresenta “la più significativa trasformazione del quadro regolatorio degli ultimi vent’anni” e offre all’Unione europea l’opportunità di costruire un sistema più efficiente, capace di sostenere innovazione, competitività e accesso dei pazienti ai medicinali. È questo il messaggio centrale dell’intervento della direttrice esecutiva dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema), Emer Cooke, intervenuta ieri davanti alla Commissione Salute (SANT) del Parlamento europeo nel suo ultimo scambio annuale con gli eurodeputati prima della conclusione del suo mandato, prevista nell’aprile 2027.
Nel ripercorrere i risultati del 2025, Cooke ha evidenziato come l’Ema abbia raccomandato l’autorizzazione di 104 nuovi medicinali per uso umano, molti dei quali destinati a rispondere a bisogni clinici ancora insoddisfatti. Tra questi figurano una terapia per il trattamento precoce dell’Alzheimer, un farmaco capace di ritardare la progressione del diabete di tipo 1 e un nuovo trattamento preventivo contro l’HIV, somministrabile soltanto due volte l’anno, definito dalla direttrice dell’Agenzia “un vero game changer”.
Sul fronte veterinario, invece, sono state emesse 30 raccomandazioni positive per nuovi medicinali, sette delle quali riguardanti vaccini destinati a rafforzare la risposta alle emergenze sanitarie animali. Si tratta, ha ricordato Cooke, del numero più elevato di pareri positivi rilasciati dall’Ema in questo settore dalla nascita dell’Agenzia nel 1995.
La riforma farmaceutica
Ampio spazio è stato dedicato alla futura riforma della legislazione farmaceutica europea, ormai nella fase conclusiva dell’iter istituzionale.
Secondo Cooke, il nuovo quadro normativo, insieme all’Health Technology Assessment Regulation, al Biotech Act, al Critical Medicines Act, alla revisione della normativa sui dispositivi medici e allo Spazio europeo dei dati sanitari (European Health Data Space), consentirà di ridisegnare profondamente il funzionamento del sistema regolatorio europeo.
Tra gli effetti attesi vi sono procedure più rapide, incentivi mirati allo sviluppo di farmaci destinati ai bisogni medici insoddisfatti, un rafforzamento della disponibilità dei medicinali nei diversi Stati membri e una maggiore resilienza delle catene di approvvigionamento dei farmaci critici, grazie a sistemi più evoluti di raccolta e analisi dei dati.
“L’obiettivo – ha spiegato – è ridurre frammentazione e complessità, creando un ambiente più prevedibile per gli sviluppatori e permettendo ai pazienti europei di beneficiare più rapidamente dei progressi scientifici”.
Salute delle donne tra le priorità
La direttrice dell’Ema ha poi ribadito che la salute delle donne rappresenta una priorità sia per il Parlamento europeo sia per l’Agenzia.
Cooke ha sottolineato come persistano ancora importanti lacune nella conoscenza delle differenze biologiche tra uomini e donne nella risposta ai trattamenti e nello sviluppo di farmaci specificamente destinati alle patologie femminili.
Per questo l’Ema sta intensificando le attività di monitoraggio della rappresentanza femminile negli studi clinici, promuovendo dosaggi e avvertenze differenziati quando necessario, rafforzando le evidenze sull’impiego dei medicinali durante gravidanza e allattamento e utilizzando in misura crescente i dati del mondo reale (real world data) per comprendere meglio l’uso dei farmaci e l’andamento delle malattie nella popolazione femminile.
Nel prossimo settembre, inoltre, l’Agenzia organizzerà insieme ai partner della rete regolatoria europea un workshop dedicato alla salute delle donne con l’obiettivo di individuare le principali lacune conoscitive e definire un piano d’azione condiviso.
Le lezioni della pandemia
Guardando al futuro dell’Ema e della rete regolatoria europea dei medicinali, Cooke ha indicato tre principi che, a suo giudizio, dovranno guidare l’azione dell’Unione.
Il primo riguarda il valore della cooperazione europea. La risposta alla pandemia da Covid-19, ha ricordato, ha dimostrato come la strategia comune sui vaccini e il lavoro coordinato dell’Ema abbiano consentito di autorizzare rapidamente vaccini sicuri ed efficaci, salvando milioni di vite. Una collaborazione che, secondo Cooke, dovrà continuare anche grazie alle opportunità offerte dallo Spazio europeo dei dati sanitari.
Il secondo principio è la necessità di affrontare il percorso del farmaco in modo integrato, dalla ricerca e sviluppo fino all’accesso, all’utilizzo nei sistemi sanitari e al monitoraggio successivo all’autorizzazione, considerando la salute come un investimento strategico per la competitività dell’Europa.
Infine, la direttrice ha richiamato l’importanza della trasparenza e della fiducia nella scienza. “La fiducia del pubblico è essenziale per il nostro lavoro, ma negli ultimi anni è progressivamente diminuita”, ha osservato, spiegando come l’Ema stia sperimentando nuovi strumenti di comunicazione rivolti soprattutto ai più giovani, attraverso podcast, social media e collaborazioni con content creator, oltre alla costituzione di un nuovo gruppo internazionale di esperti sulla fiducia nei vaccini.
Preparazione alle emergenze e sperimentazioni cliniche
Nel tracciare il bilancio dei suoi sei anni di mandato, Cooke ha ricordato il ruolo svolto dall’Ema nella gestione di quattro emergenze sanitarie internazionali: Covid-19, Mpox, Hantavirus ed Ebola, quest’ultima ancora in corso.
L’Agenzia dispone oggi di nuovi strumenti di coordinamento, come la Emergency Task Force e il Medicines Shortages Steering Group, introdotti grazie al rafforzamento del mandato europeo, che consentono una risposta più rapida alle crisi.
Tra gli altri risultati citati figurano anche il consolidamento del sistema europeo delle sperimentazioni cliniche: negli ultimi quattro anni sono stati processati oltre 14.000 nuovi studi attraverso il Clinical Trials Information System (CTIS), oggi consultabile pubblicamente anche tramite una mappa interattiva dedicata ai cittadini e agli operatori sanitari.
Cooke ha infine ricordato il crescente ruolo internazionale dell’Ema, sottolineando la collaborazione con la nuova Agenzia africana del farmaco (African Medicines Agency) per sostenere la costruzione di una rete regolatoria continentale.
Concludendo il suo intervento, la direttrice ha ringraziato il Parlamento europeo, la Commissione europea, gli Stati membri e i migliaia di esperti scientifici della rete regolatoria europea per il sostegno ricevuto durante il suo mandato, definendo l’esperienza alla guida dell’Ema “il privilegio della mia vita”.
