Tumori pediatrici. Oms: primo invito ai produttori per aumentare l’accesso a farmaci di qualità e formulazioni adatte ai bambini

Ridurre il divario nell’accesso alle cure oncologiche pediatriche attraverso una maggiore disponibilità di medicinali di qualità garantita e formulazioni adatte ai bambini.

Con questo obiettivo l’Organizzazione mondiale della sanità ha pubblicato nelle scorse settimane il suo primo invito a manifestare interesse rivolto ai produttori di farmaci per i tumori infantili, chiedendo loro di presentare i propri prodotti alla valutazione del Programma di prequalificazione dell’Oms.

Un’iniziativa che punta ad affrontare una delle principali criticità nella cura dei tumori pediatrici, soprattutto nei Paesi con minori risorse. Ogni anno si stima infatti che circa 400mila bambini e adolescenti sviluppino un tumore. Quasi il 90% vive in Paesi a basso e medio reddito, dove il tasso di sopravvivenza rimane inferiore al 30%, a fronte di oltre l’80% registrato in molti Paesi ad alto reddito.

Secondo l’Oms, a contribuire in modo sostanziale a questo divario sono proprio l’accesso limitato a farmaci di qualità garantita e la carenza di formulazioni adeguate alla popolazione pediatrica.

Dodici farmaci essenziali al centro dell’iniziativa L’invito a manifestare interesse (EOI) riguarda dodici medicinali essenziali per il trattamento dei tumori pediatrici, individuati attraverso due processi complementari di definizione delle priorità che hanno coinvolto stakeholder a livello globale.

Uno è stato coordinato dal Global Accelerator for Paediatric Formulations (GAP-f), ospitato dal Dipartimento di Scienza per la Salute dell’Oms; l’altro dalla Global Platform for Access to Childhood Cancer Medicines, partnership tra Oms e St. Jude Children’s Research Hospital, in collaborazione con Unicef e Fondo Strategico dell’Organizzazione Panamericana della Sanità.

Sei dei dodici farmaci sono stati individuati perché, pur avendo indicazioni pediatriche consolidate, non dispongono di formulazioni adeguate ai bambini: ciclofosfamide, etoposide, mercaptopurina, metotrexato, procarbazina e temozolomide.

La loro selezione risale al primo esercizio di ottimizzazione dei farmaci oncologici pediatrici, organizzato congiuntamente nel gennaio 2024 dal team Oms per i tumori infantili e da GAP-f, con il coinvolgimento, tra gli altri, di autorità regolatorie, ricercatori e specialisti nello sviluppo dei prodotti.

Per questi sei medicinali sono stati successivamente elaborati profili di prodotto target che definiscono le caratteristiche minime e ottimali delle nuove formulazioni. Tra queste figurano dosaggi appropriati all’età, accettabilità, stabilità, sicurezza d’uso, accessibilità economica e possibilità di impiego anche in contesti con risorse limitate.

Gli altri sei medicinali sono stati invece selezionati a causa delle difficoltà riscontrate nell’accesso e nell’approvvigionamento: pegaspargasi, asparaginasi, idrocortisone senza conservanti, dactinomicina, vincristina e citarabina. La loro individuazione è avvenuta dopo analisi prospettiche e consultazioni con agenzie governative, professionisti sanitari, partner ed esperti tecnici.

Una piattaforma che punta a raggiungere 120mila bambini L’iniziativa rappresenta anche un passaggio importante per la Global Platform for Access to Childhood Cancer Medicines, istituita nel 2021 dall’Oms e dal St. Jude Children’s Research Hospital, in collaborazione con Unicef e Fondo Strategico dell’OPS.

La Piattaforma dovrebbe raggiungere circa 120mila bambini e punta a collegare la selezione e l’approvvigionamento globale dei medicinali con le iniziative condotte nei singoli Paesi per rafforzare diagnosi, trattamento, sistemi di fornitura e qualità dell’assistenza.

“Questa prima manifestazione di interesse rappresenta un altro importante passo avanti per garantire che i bambini affetti da cancro possano ricevere i farmaci di qualità di cui hanno bisogno, ovunque vivano”, ha affermato Alarcos Cieza, responsabile dell’Unità per la gestione delle malattie non trasmissibili presso il Dipartimento delle malattie non trasmissibili e della salute mentale.

“Riunisce la comprensione da parte della Piattaforma globale delle esigenze dei singoli Paesi e delle necessità di approvvigionamento con le funzioni normative, tecniche e di garanzia della qualità dell’Oms, creando un percorso concreto dalle priorità globali ai farmaci che possono raggiungere i bambini”.

L’appello ai produttori Aprendo ai produttori la possibilità di sottoporre all’Oms i prodotti prioritari per la valutazione, la manifestazione di interesse, spiega l’Organizzazione, può contribuire ad ampliare la disponibilità di medicinali di qualità garantita per gli acquisti sia internazionali sia nazionali. L’Oms invita quindi le aziende produttrici a esaminare la manifestazione di interesse e a rivolgersi al Team di Prequalificazione dei Medicinali per ottenere informazioni sull’ammissibilità dei prodotti, sui requisiti di sviluppo e sulle modalità di presentazione.

“La manifestazione di interesse dimostra il valore di un approccio completo ai farmaci pediatrici”, ha affermato Martina Penazzato, responsabile del programma GAP-f presso il Dipartimento di Scienza per la Salute dell’Oms. “Attraverso il programma GAP-f, siamo passati sistematicamente dalla ricerca prospettica e dall’ottimizzazione dei farmaci ai profili di prodotto target e ora a un percorso normativo concreto che può stimolare i produttori a sviluppare e presentare i prodotti di cui i bambini hanno bisogno”.