L’ultima sezione del Rapporto mira a leggere i fenomeni in relazione agli aspetti economici implicati. È stato richiesto se le Aziende disponessero di una quantificazione del costo degli screening neonatali effettuati, come anche di una valutazione della quota del budget aziendale dedicato all’assistenza dei pazienti affetti da malattia rara; sul lato del finanziamento si è voluto indagare se l’Azienda disponesse di fondi vincolati per la gestione dei pazienti con malattia rara e, in caso, l’eventuale natura di questi fondi.
Si è, infine, richiesto il parere del top management aziendale sulle modalità di finanziamento ritenute più idonee per consentire la gestione dei pazienti affetti da malattia rara.
Nessuna delle Aziende intervistate, ad esclusione di una, è stata in grado di quantificare il costo degli screening neonatali.
Anche l’incidenza sul budget aziendale del costo dell’assistenza ai pazienti con malattie rare (esclusa quella rivolta ai pazienti con tumori rari indicati nel D.M. 279/2001), sembra essere dato non noto: solo il 23,5% dei rispondenti dichiara di averne contezza, ma l’alto tasso di non risposta (33,3%) è sicuramente rappresentativo di un’ulteriore quota che non ne è a conoscenza.
Sebbene il dato si riferisca ad un numero estremamente limitato di Aziende, in media il costo dell’assistenza ai pazienti con malattie rare (esclusa quella ai pazienti con tumori rari indicati nel D.M. 279/2001) risulterebbe incidere sul budget aziendale per la voce farmaci dello 0,9%, per specialistica ambulatoriale dello 0,4%, per ricoveri del 5,1%, per assistenza protesica/integrativa del 5,5% e per servizi socio‑sanitari dello 0,4%.
Nonostante la scarsa conoscenza dei costi sostenuti per questa tipologia di pazienti, nessuna Azienda ha effettuato una valutazione dei costi di esternalizzazione della presa in carico dei pazienti affetti da malattia rara, rispetto ad una gestione aziendale.
In particolare nessuno degli intervistati è stato in grado di valutare il differenziale di costo medio dei pazienti affetti da malattia rara.
Tuttavia,il 53,9% dei Direttori Generali/Sanitari ritiene che il fenomeno della mobilità dei pazienti affetti da MR incida abbastanza sul bilancio della Azienda, il 30,8% che non incida quasi per nulla ed il 15,4% che incida poco. Si tenga però presente che quasi la metà delle Aziende (45,8%) non ha risposto alla domanda.
Il 29,4% delle Aziende dichiara di disporre di fondi regionali destinati specificatamente alla assistenza dei pazienti affetti da malattie rare. Si tratta di fondi stanziati prevalentemente per farmaci, ausili e per la gestione della presa in carico dei pazienti.
Nel 60% dei casi si tratta di fondi per patologie specifiche, quali ad esempio cheratocono, distrofie e degenerazioni corneali, anemie congenite e SLA. Il top management aziendale (92,3%) è concorde nel ritenere che la modalità di finanziamento ottimale per la gestione dell’assistenza dei pazienti con malattie rare sia lo stanziamento di un fondo ad hoc vincolato assegnato alle Aziende (92,3%); una piccola quota (7,7%) preferirebbe che il finanziamento fosse a valere su un fondo ad hoc a livello regionale.
