Paura di uscire di casa e di non ricordarsi più dove sei. Paura di sentire il tuo corpo che si irrigidisce con spasmi acuti. Paura di provare dolore anche a sorridere o ad arrabbiarsi. La vita di una persona con ipoparatiroidismo non è semplice, nulla è scontato, neanche prendere un cappuccino con un amico o semplicemente farsi una doccia calda. E spesso ci si sente soli nelle difficoltà, perché in pochi conoscono le implicazione di questa condizione. Proprio per questo motivo, nella seconda giornata mondiale dedicata, l’Associazione Per i Pazienti con Ipoparatiroidismo (Appi) invita chi convive con la patologia rara a condividere #4PiccoleCose, sul sito dell'associazione (associazioneappi.it).
Quattro piccole abitudini che forse sono la normalità per la maggior parte della popolazione, ma che non hanno nulla di scontato per i pazienti ipoparatiroidei. Se ne è parlato oggi a Palazzo Giustiniani a Roma dove, in occasione della seconda giornata mondiale dedicata, si sono incontrati pazienti, istituzioni, specialisti di settore e stakeholder.
“Molti ipoparatiroidei si sentono isolati, l'associazioni con questa giornata permette ai pazienti di mettersi in contatto e di sostenersi – afferma Cristina Galligani, presidente di Appi. La campagna social realizzata da Appi con il contributo non condizionato di Shire Italia -, sta andando molto bene e ci auguriamo che vada ancora meglio. #4PiccoleCose finora ha permesso ad altre persone di capire che cos’è l’ipoparatiroidismo e ha aiutato molti pazienti a non sentirsi soli: sapere che esiste un sito ad hoc, dove si possono leggere informazioni sulla malattia e dove si può entrare in contatto con altre persone che vivono con l’ipoparatiroidismo, condividere le difficoltà e trovare soluzioni è un grande aiuto”.
Ma lo scopo è anche quello di sollecitare le istituzioni a velocizzare l'approvazioni di approcci innovativi: “Quello che vorremmo, quello che i pazienti si aspettano ora, è l'accesso all'innovazione terapeutica – afferma il presidente del comitato scientifico Appi Maria Luisa Brandi – Le nuove terapie sono disponibili già da 2 anni negli Stati Uniti. Il mondo scientifico italiano ha fatto tanto per far conoscere la patologia e ora l'intenzione è quella di fare un libro bianco sull'ipoparatiroidismo per far conoscere ulteriormente la malattia e stimolare le istituzioni a intervenire. Non è mai stato costruito su questa patologia, vorremmo confrontarci con le associazioni per parlare dei problemi seri che vanno risolti e confrontarci con gli stakeholders”.
E se le Istituzioni, da un lato, garantiscono il massimo impegno e contributo alla causa, dall'altro si appellano al nuovo governo affinché venga favorita una sburocratizzazione delle procedure tale da garantire l'accesso alle cure in maniera più veloce. “Noi stiamo mettendo il massimo impegno a tutti i livelli – afferma Sandra Petraglia, Aifa – è stato fatto e continueremo a fare molto per accelerare l'approvazione delle terapie innovative. Oggi nasce un nuovo governo e abbiamo un nuovo ministro dedicato alle disabilità, ci appelliamo, dunque, affinché venga favorito uno snellimento delle procedure. E' difficile ragionare in termini di sostenibilità, soprattutto ora che il sistema è ancora a compartimenti stagni. Per quanto riguarda le terapie innovative per l'ipoaparatiroidismo, attualmente Aifa sta mettendo a disposizione ora, ancora prima della commercializzazione, per i casi individuati dai clinici come particolari condizioni di emergenza”.
Sicuramente, fondamentale “la fortissima collaborazione tra medici che fanno ricerca scientifica, industria che si è occupata della fase preliminare relativa al farmaco, associazione pazienti e ente regolatorio – afferma Vincenzo Toscano, presidente dell'associazione medici endocrinologi – I quattro attori hanno fatto sì che si sia riusciti ad avere in tempo relativamente breve, con successo notevole, la possibilità di curare in maniera definitiva una patologia che non aveva farmaci di fatto, e questo è un ulteriore successo per tutta l'area endocrinologica”.
